소아 난치성 고형 종양에 대한 Lyso-thermosensitive Liposomal Doxorubicin 및 MR-HIFU의 I상 연구

포함 기준:

파트 A: ≤21세 파트 B: ≤ 30세.

진단:

횡문근육종 및 기타 연조직 육종, 종양의 유잉 육종 계열, 골육종, 신경모세포종, 윌름스 종양, 간 종양, 생식 세포 종양을 포함할 수 있으나 이에 제한되지 않는 조직학적으로 확인된 악성 고형 종양.

종양 위치:

환자는 HIFU에 접근할 수 있는 영역에 적어도 하나의 종양이 있어야 하며, 이는 대상 병변으로 정의됩니다. 대상 병변은 사용 지침에 명시된 대로 HIFU의 정상적인 안전 범위 내에서 도달할 수 있어야 합니다.

표적 병변(들):

방사선학적으로 평가 가능하거나 측정 가능한 고형 종양 표적 병변(들).

치료 옵션:

악성 종양: 환자의 암은 최전방 치유 요법 후 재발했거나 이에 반응하지 않았어야 하며 잠재적으로 치유 가능한 다른 치료 옵션이 없어야 합니다.

이전 치료:

환자는 이 연구에 참여하기 전에 이전의 모든 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되어야 합니다.

환자가 연구 시작 전에 받았을 수 있는 이전 화학 요법의 수에 제한이 없습니다.

골수억제 화학요법: 모든 골수억제 항암 약물의 마지막 투여는 연구 시작 최소 3주 전에 이루어져야 합니다. 총 누적 용량이 450mg/m2 이하인 경우 안트라사이클린계 사전 치료가 허용됩니다.

면역요법: 면역요법(단일클론 항체 또는 백신)의 마지막 투여량은 연구 시작 최소 4주 전에 이루어져야 합니다.

생물학적 제제(항암제): 환자의 암 치료를 위한 모든 생물학적 제제(예: 레티노이드 또는 티로신 키나제 억제제)의 마지막 용량은 연구 시작 최소 7일 전에 투여되어야 합니다.

방사선 요법: 골수 포함 뼈(골반, 척추, 두개골)의 25% 이상에 대한 마지막 방사선 투여량은 연구 시작 최소 4주 전에 이루어져야 합니다. 다른 모든 국소 완화(제한된 포트) 방사선의 마지막 선량은 연구 시작 최소 2주 전에 이루어져야 합니다.

줄기 세포 이식. 자가 줄기 세포 이식 후 최소 2개월 또는 동종이계 이식 후 최소 3개월 후 이식편대숙주병의 증거 없이 독성에서 회복되었으며 필요한 경우 안정적인 용량의 면역억제제 투여.

성장 인자. filgrastim, sargramostim 및 erythropoietin과 같은 콜로니 자극 인자의 마지막 용량은 연구 시작 최소 1주 전이어야 합니다. peg-filgrastim과 같은 오래 지속되는 콜로니 자극 인자의 마지막 용량은 연구 시작 최소 2주 전에 투여해야 합니다.

동시 요법:

다른 항암 요법(화학 요법, 생물학적 요법, 방사선 요법)은 허용되지 않습니다.

성능 상태:

16세 이상의 환자는 Karnofsky 성능 수준이 ≥ 50%여야 하고, 16세 미만의 어린이는 Lansky 성능 수준이 50% 이상이어야 합니다.

혈액학적 기능:

≥1000/µL의 말초 절대 호중구 수(ANC). 혈소판 수 ≥75,000/µL(수혈 독립적(등록 전 최소 7일 이내에 수혈 없음)).

간 기능:

총 빌리루빈은 연령 및 성별에 대한 정상 상한치(ULN)의 1.5배 이하여야 합니다. SGPT(ALT)는 연령 정상 상한치의 3.0배 이하이어야 합니다.

신장 기능:

연령 조정 정상 혈청 크레아티닌 또는 크레아티닌 청소율 ≥ 60 mL/min/1.73 m2.

심장 기능:

치료 시작 전 14일 이내에 심초음파 또는 심장 MRI에서 박출률 > 50%의 적절한 심장 기능.

제외 기준:

주임 또는 부연구원의 판단에 따라 연구 개입을 견딜 수 있는 환자의 능력을 손상시킬 수 있는 심각한 감염, 간, 신장 또는 기타 기관 기능 장애와 같은 임상적으로 유의미한 관련 없는 전신 질환.

임신 중이거나 모유 수유 중인 환자는 독소루비신을 사용한 동물/인간 연구에서 나타난 태아 및 기형 유발 부작용의 위험으로 인해 이 연구에 적합하지 않습니다. 초경 후 여아의 경우 음성 임신 검사를 받아야 합니다. 가임 남성 또는 여성은 정보에 입각한 동의서 서명부터 시작하여 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 30일까지 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여하지 않을 수 있습니다. 적절한 피임법의 정의는 주임 시험자 또는 지정된 동료의 판단에 따라 결정됩니다.

HIFU 빔의 경로 내에 임플란트 또는 보철물 또는 흉터 조직.

신경총, 척수관 및 장에서 1cm 미만의 표적 병변.

속이 빈 내장과 접촉하는 대상 병변.

두개골의 병변.

MRI를 받을 수 없거나 MRI에 대한 금기.

HIFU 동안 고정 자세를 견딜 수 없음.

독소루비신 또는 그 리포솜 제형에 대한 과민증의 이전 병력.

현재 다른 항암제를 투여 받고 있는 환자.

현재 다른 연구용 제제를 받고 있는 환자.