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치료 경험이 없는 제1형 고셔병 참가자의 뼈 관련 병리에 대한 벨라글루세라제 알파(VPRIV®)의 효과에 대한 연구

2022년 1월 3일 업데이트: Shire

치료 경험이 없는 제1형 고셔병 환자의 골 관련 병리학에 대한 벨라글루세라제 알파 치료 효과에 대한 공개 라벨, 다기관, 단일군, 4상 연구

이 연구의 주요 목적은 요추(LS ) 치료 24개월 후 이중 에너지 X-선 흡수 측정법(DXA)으로 측정한 골밀도(BMD) Z-점수.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

21

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Beverly Hills, California, 미국, 90211
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Zaragoza, 스페인, 50006
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB20QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, 영국, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • 이스라엘
      • Haifa, 이스라엘, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, 이스라엘, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, 이스라엘, 49100
        • Rabin Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 참가자는 백혈구(전혈만 해당) 또는 배양된 피부 섬유아세포에서 GCB 활동 부족으로 기록된 1형 고셔병 진단을 받았습니다. 건혈점검사만으로는 진단이 불충분하다. 진단은 참가자의 병력에 기록된 경우 스크리닝 전에 얻은 결과를 기반으로 할 수 있습니다.
  • 참가자는 스크리닝 단계에서 DXA가 측정한 LS BMD Z-점수가 (<) -1 미만이거나 BMD T-점수가 < -1이어야 합니다.
  • 참가자는 치료 경험이 없습니다. 즉, (즉) 등록 전 12개월 동안 ERT 또는 SRT를 받지 않았습니다.
  • 참가자는 18세 이상(>=) 70세 이하(<=)입니다.
  • 가임 여성 참가자는 연구 기간 동안 항상 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 참가자 또는 참가자의 법적 대리인(해당되는 경우)은 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해하고 임상시험심사위원회/독립 윤리 위원회(IRB/IEC)의 승인을 받은 서면 동의서를 제공했습니다. ).
  • 참가자는 조사자가 판단한 대로 이 임상 연구에 참여하기에 충분히 협조적이어야 합니다.

제외 기준

  • 참가자가 3형 고셔병을 앓을 수 있음을 나타내는 신경학적 증상.
  • 조사자가 결정한 대로 연구 데이터에 영향을 미치거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 중요한 동반이환(예: 악성 종양, 원발성 담즙성 간경변증, 자가면역 간 질환 등).
  • 지난 1년 동안의 모든 골다공증 관련 치료(예: 비스포스포네이트) 또는 에리스로포이에틴(또는 에리스로포이에틴 유사 물질)을 사용한 치료.
  • 연구자가 연구 참여 및 관련 연구 종점(예: 통증) 평가에 영향을 미칠 수 있다고 생각하는 범위 및 중증도의 구조적, 관절 관련 뼈 손상.
  • 참가자가 임신 중이거나 수유 중입니다.
  • 참가자는 비장 절제술을 받았습니다. (이 기준은 보조 비장이 있는 참가자를 제외하기 위한 것이 아닙니다.)
  • 참가자가 연구 등록 전 30일 이내 또는 연구 기간 동안 임의의 시점에 임상 조사 또는 조사 제품(약물 또는 장치)의 사용을 포함하는 또 다른 임상 연구에 등록되어 있습니다.
  • 골연화증을 유발할 것으로 예상되는 수준의 심각한 비타민 D 결핍(비타민 D < 밀리리터당 10나노그램[ng/mL] [리터당 25나노몰{nmol/L}]). 스크리닝 시 경미한 비타민 D 결핍이 있는 경우(비타민 D가 [>] 10 초과 및 < 30ng/mL) 1개월 동안 매일 4000IU 비타민 D로 치료하고 다시 스크리닝합니다.
  • 참가자는 이전에 안전상의 이유로 ERT를 중단했습니다.
  • 참가자는 활성 물질 또는 부형제에 과민증이 있었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 벨라글루세라아제 알파 60 U/kg
참가자는 24개월(101주) 동안 격주로(EOW) 킬로그램당 60단위(U/kg) 벨라글루세라제 알파를 60분 동안 정맥 주사(EOW)하고 매일 800 IU 비타민 D를 경구 투여합니다.
의약품: 벨라글루세라아제 알파
참가자는 60U/kg 베라글루세라제 알파 EOW를 60분간 정맥 주사합니다.
건강 보조 식품: 비타민 D
참가자는 매일 800 IU 비타민 D를 구두로 받습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
요추 척추 골밀도(BMD) Z-Score의 기준선에서 연구 종료(EOS)까지의 변화(103주차)
기간: EOS까지의 기준선(103주차)
요추의 골밀도는 DXA(Dual Energy X-Ray Absorptiometry)로 측정하여 연령, 성별, 인종에 적합한 Z점수로 환산하였다. Z-점수는 동일한 연령 범위, 인종 및 성별의 기준 모집단에서 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다. 0의 Z 점수는 평균과 동일했습니다. 음수는 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수는 평균보다 높은 값을 나타냅니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 데이터로 정의되었습니다. 요추 BMD Z-Score의 기준선에서 EOS(103주차)까지의 변화가 보고되었습니다.
EOS까지의 기준선(103주차)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
51주차에 요추(LS) BMD Z-점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 51주차
LS의 BMD는 DXA에 의해 측정되었고 그 결과는 연령, 성별, 인종에 적합한 Z-점수로 변환되었습니다. Z-점수는 동일한 연령 범위, 인종 및 성별의 기준 모집단에서 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다. 0의 Z 점수는 평균과 동일했습니다. 음수는 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수는 평균보다 높은 값을 나타냅니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 데이터로 정의되었습니다. 51주차에 LS BMD Z-점수의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다. ITT 모집단은 적어도 하나의 연구 약물 주입(전체 또는 부분)을 받은 모든 등록 대상자로 정의되었습니다. 여기서 "분석된 주제 수"는 이 끝점에 대해 평가할 수 있는 주제를 의미합니다.
기준선, 51주차
51주 및 EOS(103주)에 요추 BMD의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
LS의 골밀도는 DXA로 측정하였으며, 그 결과는 제곱센티미터당 그램(g/cm^2)으로 측정되었습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 데이터로 정의되었습니다. 51주차 및 EOS(103주차)에 LS BMD의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
51주차 및 EOS(103주차)의 총 골수 부담(BMB) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
BMB 점수는 고셔병에서 골수 관련 정도를 평가하기 위한 반정량적 자기공명영상(MRI) 점수 체계였습니다. BMB Score는 자기공명영상(MRI)을 이용하여 요추의 경우 0(이상 없음)에서 8점(심각한 질병)까지, 대퇴골의 경우 0(이상 없음)에서 8점(심한 질병)의 범위로 측정되었습니다. 총 BMB 점수는 0점(이상 없음)에서 16점(심각한 질병) 범위의 대퇴골 및 요추 영역에 대한 점수의 합으로 계산되었습니다. BMB 점수가 높을수록 골수 침범이 더 심함을 의미합니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 데이터로 정의되었습니다. 51주 및 EOS(103주)에 총 BMB 점수의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
13주차, 25주차, 37주차, 51주차, 65주차, 77주차, 89주차 및 EOS(103주차)의 헤모글로빈 농도 기준선에서 변화
기간: 기준선, 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89주 및 EOS(103주)
헤모글로빈 농도 측정을 위해 혈액 샘플을 채취했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 데이터로 정의되었습니다. 13주차, 25주차, 37주차, 51주차, 65주차, 77주차, 89주차 및 EOS(103주차)에 기준선에서 헤모글로빈 농도의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89주 및 EOS(103주)
13주차, 25주차, 37주차, 51주차, 65주차, 77주차, 89주차 및 EOS(103주차)의 혈소판 수 기준선에서 변화
기간: 기준선, 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89주 및 EOS(103주)
혈소판 수 측정을 위해 혈액 샘플을 수집했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 데이터로 정의되었습니다. 13주차, 25주차, 37주차, 51주차, 65주차, 77주차, 89주차 및 EOS(103주차)에 혈소판 수의 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89주 및 EOS(103주)
51주차 및 EOS(103주차)에 정상화된 간 부피의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
정상화된 간 용적은 복부 MRI로 측정하였다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 데이터로 정의되었습니다. 간 부피는 체중 퍼센트(%)에 대해 표준화되었습니다. 체중 대비 간 크기 = (간 부피[세제곱센티미터(cc)]/체중[kg])*100. 51주 및 EOS(103주)에 정상화된 간 부피의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
51주차 및 EOS(103주차)에 정상화된 비장 용적의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
정상화된 비장 용적은 MRI로 측정하였다. 비장 용적은 체중의 %로 정규화되었습니다. 체중 대비 비장 크기= (비장 부피[cc]/체중[kg])*100. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 데이터로 정의되었습니다. 51주 및 EOS(103주)에 정상화된 비장 용적의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
51주차 및 EOS(103주차) 뼈 통증의 심각도 기준선에서 변경
기간: 기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
BPI-SF(간단한 통증 인벤토리-간단한 양식)에서 가져온 질문으로 뼈 통증을 측정했습니다. 통증 중증도는 BPI-SF(질문 3~6)의 평균 4개 질문을 기반으로 평가되었으며, 각각 0(통증 없음)에서 10(통증 없음)까지 척도로 평가된 최악의 통증, 최소 통증, 평균 통증 및 현재 통증을 평가했습니다. 상상할 수 있는 가장 심한 통증) 경미한 통증 점수(1-4), 중간 통증 점수(5-6) 및 심한 통증 점수(7-10). 전체 중증도 점수는 0(통증 없음)에서 10(상상할 수 있는 가장 심한 통증) 범위의 4개 질문의 평균으로 계산되었습니다. 기준 점수에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 데이터로 정의되었습니다. 51주차 및 EOS(103주차)에 뼈 통증 중증도의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
51주차 및 EOS(103주차)에서 뼈 통증 간섭 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
뼈 통증 간섭은 BPI-SF에서 가져온 질문으로 측정되었습니다. 통증 간섭은 BPI-SF(9A~9G)의 평균 7개 문항을 기준으로 일반 활동, 기분, 보행 능력, 정상 업무, 타인과의 관계, 수면, 지난 24시간 동안의 삶의 즐거움을 각각 0(방해하지 않음)에서 10(완전히 방해함)까지의 등급으로 평가합니다. 전체 통증 간섭 점수는 0(방해하지 않음)에서 10(완전히 방해함) 범위의 7개 질문의 평균으로 계산되었습니다. 기준 점수에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 데이터로 정의되었습니다. 51주 및 EOS(103주)에 뼈 통증 간섭 점수의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
51주차 및 EOS(103주차)에 단기 피로 목록(BFI)으로 측정한 전체 피로의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
전반적인 피로도는 BFI로 측정했습니다. BFI는 주관적 피로를 평가하기 위해 개발된 9개 항목 설문지입니다. 각 질문은 응답자에게 지난 24시간 동안 경험한 피로 수준을 11점(0-10) 척도로 평가하도록 요청했습니다. 처음 3개의 질문은 각각 현재, 평소 및 최악의 수준에서 피로의 심각도를 측정하며, 0은 "피로가 없음"을 나타내고 10은 "상상할 수 있는 만큼 심한" 피로를 나타냅니다. 다음 6개의 문항은 일반 활동, 기분, 보행 능력, 정상적인 작업(집 안팎 모두), 다른 사람과의 관계, 삶의 즐거움을 포함한 일상 활동에 대한 피로 간섭 수준을 평가했습니다. 0점은 "간섭 없음"이고 10점은 "완전한 간섭"입니다. 전체 피로 점수는 0="피로 없음"에서 10="상상할 수 있는 만큼 나쁨" 범위의 BFI에 있는 모든 9개 항목의 평균 점수로 계산되었습니다.
기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
51주차 및 EOS(103주차)의 LS T-점수에 기반한 세계보건기구(WHO) BMD 분류에 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
WHO BMD 분류(정상 골밀도, 골감소증, 골다공증), 골밀도는 LS BMD T-점수를 기준으로 분류하였다. BMD T-점수는 개인의 BMD를 "정상"과 비교한 것입니다. 또한 BMD T-점수는 측정된 BMD와 건강한 젊은 성인 "정상"의 차이의 표준 편차입니다. T-점수 척도는 다음과 같습니다: -1 이상 = 정상, -1 ~ -2.5 = 골감소증(정상 이하이며 골다공증으로 이어질 수 있음), -2.5 이하 = 골다공증. 51주차 및 EOS(103주차)의 LS T-점수를 기준으로 WHO BMD 분류가 변경된 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선, 51주차 및 EOS(103주차)
치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물 주입 시작부터 후속 조치까지(107주)
유해 사례(AE)는 의약품을 투여한 임상 조사 참여자에서 발생했으며 이 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 모든 뜻밖의 의학적 발생이었습니다. TEAE는 연구 약물의 첫 번째 주입 시점 또는 그 이후에 연구 약물의 마지막 주입 후 30일까지 발생한 임의의 AE로 정의되었습니다. TEAE가 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
연구 약물 주입 시작부터 후속 조치까지(107주)
양성 항-벨라글루세라아제 알파 항체 상태를 나타낸 참가자 수
기간: EOS까지의 기준선(103주차)
항-벨라글루세라제 알파 항체에는 항-벨라글루세라제 항체(ADA) 및 중화 항-벨라글루세라제 항체(NAb)가 포함됩니다. Anti-velaglucerase 항체 상태는 양성과 음성으로 범주형 변수로 요약하였다. 양성 항-벨라글루세라아제 알파 항체를 개발한 참가자의 수가 보고되었습니다.
EOS까지의 기준선(103주차)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 6월 29일

기본 완료 (실제)

2020년 11월 12일

연구 완료 (실제)

2020년 11월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 10월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 10월 9일

처음 게시됨 (추정)

2015년 10월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 2월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 1월 3일

마지막으로 확인됨

2022년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SHP-GCB-402
  • 2015-001578-17 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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