Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus velagluseraasi alfan (VPRIV®) vaikutuksesta luuperäiseen patologiaan potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa tyypin 1 Gaucherin tautia sairastaville

maanantai 3. tammikuuta 2022 päivittänyt: Shire

Avoin, monikeskus, yksihaarainen, vaiheen 4 tutkimus velagluseraasi alfa -hoidon vaikutuksesta luustoon liittyviin patologioihin potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa tyypin 1 Gaucherin tautia sairastaville potilaille

Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on arvioida VPRIV-hoidon (60 yksikköä/kg [U/kg] joka toinen viikko [EOW]) vaikutusta tyypin 1 Gaucher'n tautia sairastavilla potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa, muutokseen lannerangan (LS) lähtötasosta. ) luun mineraalitiheyden (BMD) Z-pistemäärä mitattuna kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA) 24 kuukauden hoidon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Zaragoza, Espanja, 50006
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB20QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujalla on dokumentoitu diagnoosi tyypin 1 Gaucher'n taudista, mikä on dokumentoitu puutteellisella GCB-aktiivisuudella leukosyyteissä (vain kokoveri) tai viljellyissä ihofibroblasteissa. Diagnoosi pelkällä kuivaveren pistekokeella ei riitä. Diagnoosi voi perustua ennen seulontaa saatuihin tuloksiin, jos se on dokumentoitu osallistujan sairaushistoriaan.
  • Osallistujilla tulee olla LS BMD Z-pisteet alle (<) -1 tai BMD T-pisteet < -1 mitattuna DXA:lla seulontavaiheen aikana.
  • Osallistuja ei ole saanut hoitoa, eli (eli) ei ole saanut ERT- tai SRT-hoitoa 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
  • Osallistuja on suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 18 ja alle tai yhtä suuri kuin (<=) 70-vuotias.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.
  • Osallistuja tai osallistujan laillisesti valtuutettu edustaja(t) ymmärtää tutkimuksen luonteen, laajuuden ja mahdolliset seuraukset ja on antanut kirjallisen suostumuksen, jonka Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) on hyväksynyt. ).
  • Osallistujan on oltava riittävän yhteistyöhaluinen osallistuakseen tähän kliiniseen tutkimukseen tutkijan arvioiden mukaan.

Poissulkemiskriteerit

  • Neurologiset oireet, jotka viittaavat siihen, että osallistujalla saattaa olla tyypin 3 Gaucher'n tauti.
  • Merkittävä rinnakkaissairaus, joka voi tutkijan määrityksen mukaan vaikuttaa tutkimustietoihin tai sekoittaa tutkimustuloksia (esim. pahanlaatuiset kasvaimet, primaarinen sappikirroosi, autoimmuuni maksasairaus jne.).
  • Osteoporoosispesifinen hoito (esim. bisfosfonaatit) tai hoito erytropoietiinilla (tai erytropoietiinin kaltaisilla aineilla) viimeisen vuoden aikana.
  • Sellaisen laajuuden ja vakavuuden rakenteellinen, niveliin liittyvä luuvaurio, jonka tutkija arvioi sen voivan vaikuttaa tutkimukseen osallistumiseen ja asiaankuuluvien tutkimuksen päätepisteiden (esimerkki, kipu) arviointiin.
  • Osallistuja on raskaana tai imettää.
  • Osallistujalle on tehty pernan poisto. (Tämän kriteerin ei ole tarkoitus sulkea pois osallistujia, joilla on lisäperna.)
  • Osallistuja kirjataan toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää kliinisiä tutkimuksia tai minkä tahansa tutkimustuotteen (lääkkeen tai laitteen) käyttöä 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  • Vakava D-vitamiinin puutos tasolle, jonka odotetaan johtavan osteomalasiaan (D-vitamiini < 10 nanogrammaa millilitrassa [ng/ml] [25 nanomoolia litrassa {nmol/L}]). Jos seulonnassa todetaan lievä D-vitamiinin puutos (D-vitamiinia yli [>] 10 ja < 30 ng/ml), hoidetaan 4000 IU:lla D-vitamiinia päivässä 1 kuukauden ajan ja seulotaan uudelleen.
  • Osallistuja on aiemmin keskeyttänyt ERT:n turvallisuussyistä.
  • Osallistuja on ollut yliherkkä vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Velagluseraasi alfa 60 U/kg
Osallistujat saavat 60 minuutin suonensisäisen infuusion 60 yksikköä kilogrammaa kohti (U/kg) velagluseraasi alfaa joka toinen viikko (EOW) ja suun kautta 800 IU D-vitamiinia 24 kuukauden (101 viikon) ajan.
Lääke: Velagluseraasi alfa
Osallistujat saavat 60 minuutin laskimonsisäisen infuusion 60 U/kg velagluseraasi alfaa EOW.
Ravintolisä: D-vitamiini
Osallistujat saavat 800 IU D-vitamiinia suun kautta päivittäin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta lannerangan luun mineraalitiheyden (BMD) Z-pisteessä tutkimuksen loppuun (EOS) (viikko 103)
Aikaikkuna: Perustaso EOS:ään asti (viikko 103)
Lannerangan luun mineraalitiheys mitattiin kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA), ja tulokset muutettiin iän, sukupuolen ja rodun mukaisiksi Z-pisteiksi. Z-pistemäärä osoitti standardipoikkeamien lukumäärän vertailupopulaatiosta samassa ikäryhmässä, rodussa ja samaa sukupuolta. Z-pistemäärä 0 oli yhtä suuri kuin keskiarvo. Negatiiviset luvut osoittivat keskiarvoa pienempiä arvoja ja positiiviset luvut keskiarvoa korkeampia arvoja. Lähtötaso määriteltiin viimeisiksi tiedoiksi, jotka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. Lannerangan BMD Z-pisteen muutos lähtötasosta EOS:iin (viikko 103) ilmoitettiin.
Perustaso EOS:ään asti (viikko 103)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta lannerangan (LS) BMD:n Z-pisteessä viikolla 51
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 51
LS:n BMD mitattiin DXA:lla ja tulokset muutettiin Z-pisteiksi, jotka sopivat iän, sukupuolen ja rodun mukaan. Z-pistemäärä osoitti standardipoikkeamien lukumäärän vertailupopulaatiosta samassa ikäryhmässä, rodussa ja samaa sukupuolta. Z-pistemäärä 0 oli yhtä suuri kuin keskiarvo. Negatiiviset luvut osoittivat keskiarvoa pienempiä arvoja ja positiiviset luvut keskiarvoa korkeampia arvoja. Lähtötaso määriteltiin viimeisiksi tiedoiksi, jotka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. LS BMD:n Z-pisteen muutos lähtötasosta ilmoitettiin viikolla 51. ITT-populaatio määriteltiin kaikiksi tutkimushenkilöiksi, jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeinfuusion (täyden tai osittaisen). Tässä "analysoitujen koehenkilöiden lukumäärä" tarkoittaa koehenkilöitä, jotka olivat arvioitavissa tämän päätepisteen suhteen.
Perustaso, viikko 51
Muutos lähtötasosta lannerangan BMD:ssä viikolla 51 ja EOS:ssä (viikko 103)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
LS:n luun mineraalitiheys mitattiin DXA:lla, ja tulokset mitattiin grammoina neliösenttimetriä kohti (g/cm^2). Lähtötaso määriteltiin viimeisiksi tiedoiksi, jotka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. LS BMD:n muutos lähtötasosta viikolla 51 ja EOS (viikko 103) raportoitiin.
Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Muutos lähtötasosta kokonaisluuytimen kuormituksen (BMB) pisteissä viikolla 51 ja EOS:ssä (viikko 103)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
BMB-pistemäärä oli puolikvantitatiivinen magneettikuvaus (MRI) -pisteytysjärjestelmä, jolla arvioitiin luuytimen osallisuuden laajuutta Gaucherin taudissa. BMB Score mitattiin magneettikuvauksella (MRI), joka vaihteli 0 (ei poikkeavuuksia) 8 pisteeseen (vakava sairaus) lannerangan osalta ja 0 (ei poikkeavuuksia) 8 pisteeseen (vakava sairaus) reisiluun osalta. BMB:n kokonaispistemäärä laskettiin reisiluun ja lannerangan alueiden pisteiden summana, jotka vaihtelivat 0:sta (ei poikkeavuuksia) 16:een (vakava sairaus) pisteeseen. Korkeampi BMB-pistemäärä merkitsi vakavampaa luuytimen osallistumista. Lähtötaso määriteltiin viimeisiksi tiedoiksi, jotka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. BMB-pistemäärän muutos lähtötasosta viikolla 51 ja EOS (viikko 103) raportoitiin.
Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Muutos lähtötilanteesta hemoglobiinipitoisuudessa viikolla 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 ja EOS (viikko 103)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 ja EOS (viikko 103)
Verinäytteitä kerättiin hemoglobiinipitoisuuden mittaamiseksi. Lähtötaso määriteltiin viimeisiksi tiedoiksi, jotka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. Hemoglobiinipitoisuuden muutos lähtötasosta ilmoitettiin viikolla 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 ja EOS:ssä (viikko 103).
Perustaso, viikko 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 ja EOS (viikko 103)
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta viikolla 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 ja EOS (viikko 103)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 ja EOS (viikko 103)
Verinäytteet kerättiin verihiutaleiden määrän mittaamista varten. Lähtötaso määriteltiin viimeisiksi tiedoiksi, jotka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. Verihiutaleiden määrässä ilmoitettiin ajan mittaan muutos lähtötasosta viikoilla 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 ja EOS:ssä (viikko 103).
Perustaso, viikko 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 ja EOS (viikko 103)
Normalisoidun maksan tilavuuden muutos lähtötasosta viikolla 51 ja EOS (viikko 103)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Normalisoitu maksan tilavuus mitattiin vatsan MRI:llä. Lähtötaso määriteltiin viimeisiksi tiedoiksi, jotka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. Maksan tilavuus on normalisoitu painoprosentteille (%). Maksan koko suhteessa ruumiinpainoon = (maksan tilavuus [kuutiosenttimetri (cc)]/kehon paino [kg])*100. Normalisoituneen maksan tilavuuden muutos lähtötilanteesta ilmoitettiin viikolla 51 ja EOS (viikko 103).
Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Normalisoidun pernan tilavuuden muutos lähtötilanteesta viikolla 51 ja EOS (viikko 103)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Normalisoitu pernan tilavuus mitattiin MRI:llä. Pernan tilavuus normalisoitiin % ruumiinpainosta. Pernan koko suhteessa ruumiinpainoon = (Pernan tilavuus [cc]/Kehon paino [kg])*100. Lähtötaso määriteltiin viimeisiksi tiedoiksi, jotka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. Normalisoidun pernan tilavuuden muutos lähtötasosta viikolla 51 ja EOS (viikko 103) raportoitiin.
Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Muutos lähtötasosta luukivun vaikeusasteessa viikolla 51 ja EOS:ssa (viikko 103)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Luukipua mitattiin Brief Pain Inventory-short formista (BPI-SF) otetuilla kysymyksillä. Kivun vakavuus arvioitiin BPI-SF:n neljän kysymyksen keskiarvon perusteella (kysymykset 3–6), joissa arvioitiin pahin kipu, vähiten kipu, keskimääräinen kipu ja kipu tällä hetkellä. Jokainen arvioitiin asteikolla 0 (ei kipua) 10:een ( niin paha kuin voit kuvitella) lievällä kipupisteellä (1-4), kohtalaisella kipupisteellä (5-6) ja voimakkaalla kivulla (7-10). Kokonaisvakavuuspisteet laskettiin 4 kysymyksen keskiarvona välillä 0 (ei kipua) 10:een (niin paha kipu kuin voit kuvitella). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista. Lähtötaso määriteltiin viimeisiksi tiedoiksi, jotka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. Luukivun vaikeusaste muuttui lähtötasosta viikolla 51 ja EOS (viikko 103).
Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Muutos lähtötasosta luukipuhäiriöpisteissä viikolla 51 ja EOS:ssä (viikko 103)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Luukipujen häiriöt mitattiin BPI-SF:stä otetuilla kysymyksillä. Kivun häiriöt arvioitiin BPI-SF:n (9A–9G) keskimääräisen 7 kysymyksen perusteella, jotka koskivat sitä, missä määrin kipu häiritsi päivittäisiä toimintoja, mukaan lukien yleinen aktiivisuus, mieliala, kävelykyky, normaali työ, suhteet muihin ihmisiin, uni ja elämästä nauttiminen viimeisen 24 tunnin aikana, jokainen arvioitu asteikolla 0 (ei häiritse) 10:een (täysin häiritsee). Kokonaiskivun häiriöpisteet laskettiin 7 kysymyksen keskiarvona välillä 0 (ei häiritse) 10:een (täysin häiritsee). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista. Lähtötaso määriteltiin viimeisiksi tiedoiksi, jotka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. Luukipuhäiriöpisteiden muutos lähtötasosta viikolla 51 ja EOS (viikko 103) raportoitiin.
Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Kokonaisväsymyksen muutos lähtötilanteesta mitattuna lyhyellä väsymyskartalla (BFI) viikolla 51 ja EOS:ssä (viikko 103)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Kokonaisväsymys mitattiin BFI:llä. BFI oli 9 kohdan kyselylomake, joka kehitettiin arvioimaan subjektiivista väsymystä. Jokaisessa kysymyksessä vastaajaa pyydettiin arvioimaan kokemansa väsymyksen taso viimeisen 24 tunnin aikana 11 pisteen (0-10) asteikolla. Ensimmäiset 3 kysymystä mittaavat väsymyksen vakavuutta nykyisellä, tavallisella ja pahimmalla tasolla, 0 tarkoittaa "ei väsymistä" ja 10 tarkoittaa väsymystä "niin pahaa kuin voit kuvitella". Seuraavat 6 kysymystä arvioivat väsymyksen häiriöitä päivittäisiin toimintoihin sisälsivät yleistä aktiivisuutta, mielialaa, kävelykykyä, normaalia työtä (sekä kodin sisällä että sen ulkopuolella), suhteita muihin ihmisiin ja elämästä nauttimista. Arvosana 0="ei häiriötä" ja pistemäärä 10="täydellinen häiriö. Kokonaisväsymyspisteet laskettiin kaikkien 9 BFI:n kohteen keskimääräisenä pistemääränä välillä 0 = ei väsymistä 10 = niin huono kuin voit kuvitella".
Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Osallistujien määrä, joilla oli muutos Maailman terveysjärjestön (WHO) BMD-luokituksessa, joka perustuu LS T-pisteisiin viikolla 51 ja EOS (viikko 103)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
WHO:n BMD-luokitukset (normaali luutiheys, osteopenia, osteoporoosi), luun mineraalitiheys luokiteltiin LS BMD:n T-pisteiden perusteella. BMD:n T-pisteet vertailivat yksilön BMD:tä "normaaliin". Myös BMD T-pisteet on standardipoikkeama mitatun BMD:n ja terveen nuoren aikuisen "normaalin" välisen eron välillä. T-pistemäärä oli seuraava: -1 ja yli = normaali, -1 - -2,5 = osteopenia (alle normaali ja voi johtaa osteoporoosiin) ja -2,5 ja alle = osteoporoosi. Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, joiden WHO:n BMD-luokitukset muuttuivat LS T-pisteiden perusteella viikolla 51 ja EOS (viikko 103).
Perustaso, viikko 51 ja EOS (viikko 103)
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkeinfuusion alusta seurantaan (107 viikkoa)
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajalle, joka antoi lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka ilmeni ensimmäisen tutkimuslääkkeen infuusion aikana tai sen jälkeen, kunnes 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen infuusion jälkeen. TEAE-potilaiden lukumäärä ilmoitettiin.
Tutkimuslääkeinfuusion alusta seurantaan (107 viikkoa)
Osallistujien lukumäärä, jotka saivat positiivisen anti-velagluseraasi-alfa-vasta-ainetilan
Aikaikkuna: Perustaso EOS:ään asti (viikko 103)
Anti-velagluseraasi alfa -vasta-aine sisälsi anti-velagluseraasivasta-aineet (ADA) ja neutraloivat anti-velagluseraasivasta-aineet (NAb). Anti-velagluseraasin vasta-ainestatus tiivistettiin kategorisena muuttujana positiivisen ja negatiivisen perusteella. Niiden osallistujien lukumäärä, joille kehittyi positiivinen anti-velagluseraasi alfa -vasta-aine, raportoitiin.
Perustaso EOS:ään asti (viikko 103)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 29. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 9. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 12. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. tammikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP-GCB-402
  • 2015-001578-17 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti

Kliiniset tutkimukset Velagluseraasi alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Angola

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa