Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wpływu welaglucerazy alfa (VPRIV®) na patologię związaną z kośćmi u wcześniej nieleczonych uczestników z chorobą Gauchera typu 1

3 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Shire

Otwarte, wieloośrodkowe, jednoramienne badanie fazy 4 dotyczące wpływu leczenia welaglucerazą alfa na patologię kości u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

Głównym celem tego badania jest ocena wpływu terapii VPRIV (60 jednostek na kilogram [j./kg] co drugi tydzień [EOW]) u wcześniej nieleczonych uczestników z chorobą Gauchera typu 1 na zmiany w odcinku lędźwiowym kręgosłupa (LS ) gęstość mineralna kości (BMD) Z-score mierzona metodą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) po 24 miesiącach leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Zaragoza, Hiszpania, 50006
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael, 49100
        • Rabin Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB20QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik ma udokumentowane rozpoznanie choroby Gauchera typu 1, potwierdzone niedoborem aktywności GCB w leukocytach (tylko krew pełna) lub hodowanych fibroblastach skóry. Diagnoza jedynie na podstawie suchej plamki krwi jest niewystarczająca. Diagnoza może opierać się na wynikach uzyskanych przed badaniem przesiewowym, jeśli jest to udokumentowane w historii medycznej uczestnika.
  • Uczestnicy muszą mieć wynik Z-score LS BMD mniejszy niż (<) -1 lub wynik T-score BMD < -1, jak zmierzono za pomocą DXA podczas fazy przesiewowej.
  • Uczestnik nie był wcześniej leczony, to znaczy (tj.) nie otrzymał ERT ani SRT w ciągu 12 miesięcy poprzedzających rejestrację.
  • Uczestnik ma więcej niż lub równo (>=) 18 lat i mniej niż lub równo (<=) 70 lat.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania.
  • Uczestnik lub, w stosownych przypadkach, prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika rozumie charakter, zakres i możliwe konsekwencje badania oraz przedstawił pisemną świadomą zgodę, która została zatwierdzona przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Niezależną Komisję ds. Etyki (IRB/IEC ).
  • Uczestnik musi być wystarczająco chętny do współpracy, aby wziąć udział w tym badaniu klinicznym, zgodnie z oceną badacza.

Kryteria wyłączenia

  • Objawy neurologiczne wskazujące na to, że uczestnik może mieć chorobę Gauchera typu 3.
  • Istotna choroba współistniejąca, która według badacza może wpłynąć na dane z badania lub zniekształcić wyniki badania (np. nowotwory złośliwe, pierwotna marskość żółciowa wątroby, autoimmunologiczna choroba wątroby itp.).
  • Jakiekolwiek leczenie specyficzne dla osteoporozy (np. bisfosfoniany) lub leczenie erytropoetyną (lub substancjami podobnymi do erytropoetyny) w ciągu ostatniego roku.
  • Strukturalne, związane ze stawami uszkodzenie kości o takim stopniu i ciężkości, że badacz uzna, że ​​może mieć wpływ na udział w badaniu i ocenę odpowiednich punktów końcowych badania (np. ból).
  • Uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Uczestnik miał splenektomię. (To kryterium nie ma na celu wykluczenia uczestników, którzy mają dodatkowe śledziony.)
  • Uczestnik jest zapisywany do innego badania klinicznego, które obejmuje badania kliniczne lub stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu (leku lub urządzenia) w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub w dowolnym momencie w trakcie badania.
  • Poważny niedobór witaminy D do poziomu, który mógłby spowodować osteomalację (witamina D < 10 nanogramów na mililitr [ng/ml] [25 nanomoli na litr {nmol/l}]). Jeśli podczas badań przesiewowych występuje łagodny niedobór witaminy D (witamina D większa niż [>] 10 i < 30 ng/ml), należy leczyć 4000 j.m. witaminy D dziennie przez 1 miesiąc i powtórzyć badanie.
  • Uczestnik wcześniej przerwał ERT ze względów bezpieczeństwa.
  • Uczestnik miał nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Welagluceraza alfa 60 j./kg
Uczestnicy będą otrzymywać 60-minutowy wlew dożylny 60 jednostek na kilogram (j./kg) welaglucerazy alfa co drugi tydzień (EOW) oraz doustną dawkę dzienną 800 j.m. witaminy D przez 24 miesiące (101 tygodni).
Lek: Welagluceraza alfa
Uczestnicy otrzymają 60-minutowy wlew dożylny 60 U/kg welaglucerazy alfa EOW.
Suplement diety: Witamina D
Uczestnicy będą codziennie otrzymywać doustnie 800 IU witaminy D.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana gęstości mineralnej kości (BMD) kręgosłupa lędźwiowego od wartości początkowej do końca badania (EOS) (tydzień 103)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do EOS (tydzień 103)
Gęstość mineralną kości odcinka lędźwiowego kręgosłupa mierzono za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA), a wyniki przekształcano w wyniki Z-score odpowiednie dla wieku, płci i rasy. Z-score wskazywał liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej w tym samym przedziale wiekowym, tej samej rasie i tej samej płci. Z-score równy 0 był równy średniej. Liczby ujemne wskazywały wartości niższe od średniej, a liczby dodatnie wskazywały wartości wyższe od średniej. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnie dane zebrane przed pierwszym podaniem badanego leku. Zgłoszono zmianę BMD Z-Score w odcinku lędźwiowym kręgosłupa od wartości początkowej do wartości EOS (tydzień 103).
Wartość wyjściowa do EOS (tydzień 103)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w lędźwiowym kręgosłupie (LS) BMD Z-score w 51. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 51
BMD LS zmierzono za pomocą DXA, a wyniki przeliczono na wyniki Z odpowiednie dla wieku, płci i rasy. Z-score wskazywał liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej w tym samym przedziale wiekowym, tej samej rasie i tej samej płci. Z-score równy 0 był równy średniej. Liczby ujemne wskazywały wartości niższe od średniej, a liczby dodatnie wskazywały wartości wyższe od średniej. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnie dane zebrane przed pierwszym podaniem badanego leku. Zgłoszono zmianę wyniku Z-score LS BMD w stosunku do wartości wyjściowych w 51. tygodniu. Populacja ITT została zdefiniowana jako wszyscy włączeni pacjenci, którzy otrzymali co najmniej jedną infuzję badanego leku (pełną lub częściową). Tutaj „liczba przeanalizowanych pacjentów” oznacza pacjentów, których można było ocenić pod kątem tego punktu końcowego.
Wartość wyjściowa, tydzień 51
Zmiana BMD kręgosłupa lędźwiowego w stosunku do wartości wyjściowych w 51. tygodniu i EOS (103. tydzień)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Gęstość mineralną kości LS mierzono za pomocą DXA, a wyniki mierzono w gramach na centymetr kwadratowy (g/cm^2). Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnie dane zebrane przed pierwszym podaniem badanego leku. Zgłoszono zmianę BMD LS w stosunku do wartości wyjściowych w 51. tygodniu i EOS (103. tydzień).
Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego obciążenia szpiku kostnego (BMB) w tygodniu 51. i EOS (tydzień 103.)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Wynik BMB był półilościowym systemem oceny metodą rezonansu magnetycznego (MRI) do oceny stopnia zajęcia szpiku kostnego w chorobie Gauchera. Wynik BMB mierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) w zakresie od 0 (brak nieprawidłowości) do 8 punktów (poważna choroba) dla kręgosłupa lędźwiowego i od 0 (brak nieprawidłowości) do 8 punktów (poważna choroba) dla kości udowych. Całkowity wynik BMB obliczono jako sumę punktów dla kości udowej i odcinka lędźwiowego kręgosłupa, które mieściły się w zakresie od 0 (brak nieprawidłowości) do 16 (ciężki stan chorobowy). Wyższy wynik BMB oznaczał poważniejsze zajęcie szpiku kostnego. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnie dane zebrane przed pierwszym podaniem badanego leku. Zgłoszono zmianę całkowitej punktacji BMB w stosunku do wartości początkowej w tygodniu 51. i EOS (tydzień 103.).
Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 i EOS (tydzień 103)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 i EOS (tydzień 103)
Pobrano próbki krwi do pomiaru stężenia hemoglobiny. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnie dane zebrane przed pierwszym podaniem badanego leku. Odnotowano zmianę stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 i EOS (tydzień 103).
Wartość wyjściowa, tydzień 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 i EOS (tydzień 103)
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych w 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 i EOS (tydzień 103)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 i EOS (tydzień 103)
Pobrano próbki krwi do pomiaru liczby płytek krwi. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnie dane zebrane przed pierwszym podaniem badanego leku. Odnotowano zmianę liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych w 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 tygodniu i EOS (tydzień 103).
Wartość wyjściowa, tydzień 13, 25, 37, 51, 65, 77, 89 i EOS (tydzień 103)
Zmiana od wartości początkowej znormalizowanej objętości wątroby w 51. tygodniu i EOS (tydzień 103.)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Znormalizowaną objętość wątroby mierzono za pomocą rezonansu magnetycznego jamy brzusznej. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnie dane zebrane przed pierwszym podaniem badanego leku. Objętość wątroby została znormalizowana dla procentu (%) masy ciała. Wielkość wątroby w stosunku do masy ciała = (objętość wątroby [centymetr sześcienny (cc)]/masa ciała [kg])*100. Odnotowano zmianę znormalizowanej objętości wątroby w stosunku do wartości wyjściowych w 51. tygodniu i EOS (103. tydzień).
Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Zmiana znormalizowanej objętości śledziony w stosunku do wartości początkowej w 51. tygodniu i EOS (tydzień 103.)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Znormalizowaną objętość śledziony mierzono metodą MRI. Objętość śledziony normalizowano dla % masy ciała. Wielkość śledziony w stosunku do masy ciała = (objętość śledziony [cc]/masa ciała [kg])*100. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnie dane zebrane przed pierwszym podaniem badanego leku. Odnotowano zmianę znormalizowanej objętości śledziony w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniu 51. i EOS (tydzień 103.).
Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Zmiana nasilenia bólu kości w stosunku do wartości wyjściowych w 51. tygodniu i EOS (tydzień 103.)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Ból kości mierzono za pomocą pytań zaczerpniętych z krótkiego formularza Brief Pain Inventory (BPI-SF). Nasilenie bólu oceniono na podstawie średniej z 4 pytań z BPI-SF (pytania od 3 do 6) oceniających najgorszy ból, najmniejszy ból, średni ból i ból w tej chwili, każde oceniane w skali od 0 (brak bólu) do 10 ( bólu tak silnego, jak można sobie wyobrazić) z oceną bólu łagodnego (od 1 do 4), bólu umiarkowanego (od 5 do 6) i bólu silnego (od 7 do 10). Ogólny wynik dotkliwości został obliczony jako średnia z 4 pytań w zakresie od 0 (brak bólu) do 10 (ból tak silny, jak tylko można sobie wyobrazić). Ujemna zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego wskazuje na poprawę. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnie dane zebrane przed pierwszym podaniem badanego leku. Zgłoszono zmianę nasilenia bólu kości w porównaniu z wartością wyjściową w tygodniu 51. i EOS (tydzień 103.).
Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali interferencji bólu kości w tygodniu 51. i EOS (tydzień 103.)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Zakłócenia bólu kości mierzono za pomocą pytań wziętych z BPI-SF. Zakłócenia bólu oceniano na podstawie średnio 7 pytań z BPI-SF (od 9A do 9G) dotyczących stopnia, w jakim ból przeszkadzał w codziennych czynnościach, w tym ogólnej aktywności, nastroju, zdolności chodzenia, normalnej pracy, relacjach z innymi ludźmi, śnie i zadowolenie z życia w ciągu ostatnich 24 godzin, każdy oceniany w skali od 0 (nie przeszkadza) do 10 (całkowicie przeszkadza). Ogólny wynik interferencji bólu obliczono jako średnią z 7 pytań w zakresie od 0 (nie przeszkadza) do 10 (całkowicie przeszkadza). Ujemna zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego wskazuje na poprawę. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnie dane zebrane przed pierwszym podaniem badanego leku. Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji interferencji bólu kości w tygodniu 51. i EOS (tydzień 103.).
Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Zmiana ogólnego zmęczenia mierzona za pomocą kwestionariusza krótkiego zmęczenia (BFI) w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniu 51. i EOS (tydzień 103.)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Ogólne zmęczenie mierzono za pomocą BFI. BFI był kwestionariuszem składającym się z 9 pozycji opracowanym w celu oceny subiektywnego zmęczenia. W każdym pytaniu respondenci proszeni byli o ocenę poziomu odczuwanego zmęczenia w ciągu ostatnich 24 godzin w 11-punktowej skali (0-10). Pierwsze 3 pytania mierzą nasilenie zmęczenia odpowiednio na obecnym, zwykłym i najgorszym poziomie, przy czym 0 oznacza „brak zmęczenia”, a 10 oznacza zmęczenie „tak złe, jak tylko można sobie wyobrazić”. Kolejne 6 pytań oceniających stopień zakłócenia zmęczenia w codziennych czynnościach obejmowało ogólną aktywność, nastrój, zdolność chodzenia, normalną pracę (zarówno w domu, jak i poza domem), relacje z innymi ludźmi oraz radość z życia. Wynik 0 = „brak zakłóceń”, a wynik 10 = „całkowite zakłócenia”. Ogólny wynik zmęczenia został obliczony jako średni wynik wszystkich 9 pozycji na BFI w zakresie od 0 = „brak zmęczenia” do 10 = „tak źle, jak tylko możesz sobie wyobrazić”.
Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Liczba uczestników ze zmianą w klasyfikacji BMD Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) na podstawie wyników T-Score LS w 51. tygodniu i EOS (103. tydzień)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Klasyfikacja BMD WHO (normalna gęstość kości, osteopenia, osteoporoza), gęstość mineralna kości została sklasyfikowana na podstawie T-score LS BMD. BMD T-score było porównaniem BMD danej osoby z „normalnym”. Ponadto BMD T-score jest odchyleniem standardowym różnicy między zmierzonym BMD a „normalnym” zdrowym, młodym dorosłym. Skala T-score była następująca: -1 i powyżej = norma, -1 do -2,5 = osteopenia (poniżej normy i może prowadzić do osteoporozy) oraz -2,5 i poniżej = osteoporoza. Zgłoszono liczbę uczestników, u których nastąpiła zmiana w klasyfikacji BMD WHO na podstawie wyników T-Score LS w 51. tygodniu i EOS (103. tydzień).
Wartość wyjściowa, tydzień 51 i EOS (tydzień 103)
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia wlewu badanego leku do okresu kontrolnego (107 tygodni)
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE zdefiniowano jako każde AE, które wystąpiło w czasie lub po pierwszym wlewie badanego leku do 30 dni po ostatnim wlewie badanego leku. Zgłoszono liczbę uczestników z TEAE.
Od rozpoczęcia wlewu badanego leku do okresu kontrolnego (107 tygodni)
Liczba uczestników, u których rozwinął się pozytywny status przeciwciał alfa przeciwko welaglucerazie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do EOS (tydzień 103)
Przeciwciała przeciw welaglucerazie alfa obejmowały przeciwciała przeciw welaglucerazie (ADA) i neutralizujące przeciwciała przeciw welaglucerazie (NAb). Stan przeciwciał przeciwko welaglucerazie podsumowano jako zmienną kategoryczną z podziałem na dodatnie i ujemne. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły dodatnie przeciwciała przeciwko welaglucerazie alfa.
Wartość wyjściowa do EOS (tydzień 103)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP-GCB-402
  • 2015-001578-17 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na Welagluceraza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj