발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 한 Ravulizumab(ALXN1210)의 개방 표지, 다중 상승 용량 연구
발작성 야간 혈색소뇨증 환자에게 정맥 주사로 투여된 ALXN1210의 효능, 안전성, 내약성, 면역원성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상, 공개 라벨, 다중 상승 용량 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구는 최대 30일의 스크리닝 기간과 코호트 1-3의 경우 최대 253일, 코호트 4의 경우 최대 281일의 치료 기간으로 구성되었습니다. 치료 기간 완료 후 모든 참가자는 연장 기간에 들어갈 기회를 가졌습니다. , 여기서 참가자는 최대 5년 동안 라불리주맙을 계속 받습니다. 연장 기간의 첫 번째 용량은 코호트 1-3의 경우 253일에, 코호트 4의 경우 281일에 발생했습니다.
제시된 데이터에는 치료 기간에 대한 연구의 기본 완료 날짜가 포함됩니다. 연장 기간에 대한 결과는 연구가 완료된 후 보고됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Taipei City, 대만, 10048
- Clinical Trial Site
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Seoul, 대한민국, 03080
- Clinical Trial Site
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Seoul, 대한민국, 03722
- Clinical Trial Site
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Baden Wuerttemberg
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Ulm, Baden Wuerttemberg, 독일, 89081
- Clinical Trial Site
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Nordrhein Westfalen
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Aachen, Nordrhein Westfalen, 독일, 52074
- Clinical Trial Site
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Essen, Nordrhein Westfalen, 독일, 45147
- Clinical Trial Site
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Barcelona, 스페인, 08036
- Clinical Trial Site
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Madrid, 스페인, 28040
- Clinical Trial Site
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, 스페인, 08916
- Clinical Trial Site
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, 스페인, 28220
- Clinical Trial Site
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London, 영국, SE5 9RS
- Clinical Trial Site
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, 영국, LS9 7TF
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Clinical Trial Site
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Lille, 프랑스, 59037
- Clinical Trial Site
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Paris, 프랑스, 75475
- Clinical Trial Site
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Pierre-Bénite
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Lyon, Pierre-Bénite, 프랑스, 69495
- Clinical Trial Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상의 남성 또는 여성
- 문서화된 고감도 유동 세포측정법으로 확인된 PNH 진단
- 투여 전 3년 이내에 수막구균 백신 접종 기록
- 가임 여성 참가자는 스크리닝 시부터 라불리주맙의 마지막 투여 후 최소 8개월까지 지속되는 매우 효과적인 피임법을 사용했습니다.
- 서면 동의서를 제공하고 연구 방문 일정을 준수할 의향과 능력
제외 기준:
- 언제든지 보체 억제제로 치료
- 임신을 계획 중이거나 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 참가자 또는 스크리닝 또는 1일차에서 임신 테스트에서 양성 반응을 보인 여성 참가자
- 1일째 투여 시작 전 30일 이내에 중재적 임상 연구에 참여하거나 1일째 투여 전 30일 이내 또는 시험 제품의 5 반감기 중 더 큰 기간 내 실험 요법 사용
- 모든 약물, 알레르겐, 라불리주맙 부형제 또는 차이니즈 햄스터 난소 세포 단백질에 대한 알려진 알레르기에 대한 알레르기 병력
- 연구 요구 사항을 준수할 수 없음
- 조사자의 판단에 따라 참여를 배제할 임상적으로 유의한 심장, 간, 면역학적, 폐 또는 류마티스 질환의 이력
- 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 참가자가 등록에 적합하지 않은 기타 명시되지 않은 이유
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
치료 기간 동안 참가자들은 1일차에 라불리주맙 1400밀리그램(mg), 15일과 29일차에 라불리주맙 1000mg, 그리고 4주마다 7회 용량 동안 라불리주맙 1000mg을 투여받았습니다. 연장 기간 동안 참가자는 처음에 계속해서 복용량을 받았습니다. 연구 2년차 동안 참가자들은 최대 5년 동안 8주마다 체중 기반 용량의 라불리주맙을 투여받았습니다. 체중이 40~60kg 미만인 참가자의 경우 3,000mg, 60~kg 미만의 참가자에게는 3,300mg이 투여되었습니다. 100kg 이상 참가자의 경우 100kg 및 3600mg. |
모든 치료는 IV 주입으로 제공되었습니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2
치료 기간 동안 참가자들은 1일차에 ravulizumab 2000mg, 22일과 43일차에 ravulizumab 1600mg, 그리고 6주마다 ravulizumab 1600mg을 4회 투여했습니다. 연장 기간 동안 참가자는 처음에 계속해서 복용량을 받았습니다. 연구 2년차 동안 참가자들은 최대 5년 동안 8주마다 체중 기반 용량의 라불리주맙을 투여받았습니다. 100kg 이상의 참가자의 경우 3600mg. |
모든 치료는 IV 주입으로 제공되었습니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 3
치료 기간 동안 참가자들은 1일과 15일에 라불리주맙 1600mg, 29일에 라불리주맙 2400mg, 그리고 8주마다 2400mg의 라불리주맙을 3회 투여했습니다. 연장 기간 동안 참가자는 처음에 계속해서 복용량을 받았습니다. 연구 2년차 동안 참가자들은 최대 5년 동안 8주마다 체중 기반 용량의 라불리주맙을 투여받았습니다. 100kg 이상의 참가자의 경우 3600mg. |
모든 치료는 IV 주입으로 제공되었습니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 4
치료 기간 동안 참가자들은 1일차에 라불리주맙 3000mg, 29일차에 라불리주맙 5400mg, 그 후 12주마다 라불리주맙 5400mg을 2회 투여했습니다. 연장 기간 동안 참가자들은 최대 5년 동안 12주마다 ravulizumab 5400mg을 투여받았습니다. |
모든 치료는 IV 주입으로 제공되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 253일 및 281일까지의 LDH 수치 변화율
기간: 기준선, 253일(코호트 1 내지 4) 및 281일(코호트 4)
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LDH 수준의 백분율 변화는 코호트 1 내지 4에 대해 기준선에서 253일까지, 그리고 코호트 4에 대해서만 기준선에서 281일까지 평가되었습니다.
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기준선, 253일(코호트 1 내지 4) 및 281일(코호트 4)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 253일 및 281일까지 유리 헤모글로빈 수준의 변화율
기간: 기준선, 253일(코호트 1 내지 4) 및 281일(코호트 4)
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유리 헤모글로빈 수준의 백분율 변화는 코호트 1 내지 4에 대해 기준선에서 253일까지 그리고 코호트 4에 대해서만 기준선에서 281일까지 평가되었습니다.
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기준선, 253일(코호트 1 내지 4) 및 281일(코호트 4)
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기준선에서 253일 및 281일까지의 합토글로빈 수치 변화율
기간: 기준선, 253일(코호트 1 내지 4) 및 281일(코호트 4)
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합토글로빈 수준의 백분율 변화는 코호트 1 내지 4에 대해 기준선에서 253일까지, 그리고 코호트 4에 대해서만 기준선에서 281일까지 평가되었습니다.
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기준선, 253일(코호트 1 내지 4) 및 281일(코호트 4)
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기준선에서 253일 및 281일까지 망상적혈구/적혈구 수의 변화율
기간: 기준선, 253일(코호트 1 내지 4) 및 281일(코호트 4)
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망상적혈구/적혈구 수 수준의 백분율 변화를 코호트 1 내지 4에 대해서는 기준선에서 253일까지, 그리고 코호트 4에 대해서만 기준선에서 281일까지 평가했습니다.
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기준선, 253일(코호트 1 내지 4) 및 281일(코호트 4)
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기준선에서 253일까지 PNH RBC 유형 II 및 III 클론 크기의 백분율 변화
기간: 기준선, 253일(코호트 1 내지 4)
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발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 적혈구(RBC), 합산된 유형 II 및 III, 클론 크기 수준의 백분율 변화는 코호트 1 내지 4에 대해 기준선으로부터 253일까지 평가되었습니다.
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기준선, 253일(코호트 1 내지 4)
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기준선에서 253일 및 281일까지 D-다이머의 백분율 변화
기간: 253일(코호트 1 내지 4) 및 281일(코호트 4)까지 기준선
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코호트 1 내지 4에 대해서는 기준선에서 253일까지, 그리고 코호트 4에 대해서만 기준선에서 281일까지 D-이량체 수준의 퍼센트 변화를 평가하였다.
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253일(코호트 1 내지 4) 및 281일(코호트 4)까지 기준선
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기준선에서 253일 및 281일까지 PNH의 임상 징후의 변화
기간: 기준선, 253일(코호트 1 내지 3) 및 281일(코호트 4)
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코호트 1 내지 3에 대해서는 베이스라인부터 253일까지, 코호트 4에 대해서만 베이스라인부터 281일까지 임상 징후를 평가하였다.
임상 증상은 피로, 복통, 호흡곤란, 삼킴곤란, 흉통 및 발기부전으로 정의되었습니다(남성 참가자만 해당).
개선은 기준선에 존재하고 일 종료 시점에 부재하는 것으로 정의되었습니다.
악화는 기준선에서 부재하고 일 종료점에서 존재하는 것으로 정의되었습니다.
변경 없음은 기준선 및 종료 시점에서 변경이 없는 것으로 정의되었습니다.
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기준선, 253일(코호트 1 내지 3) 및 281일(코호트 4)
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
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