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Studio in aperto a dose crescente multipla di Ravulizumab (ALXN1210) in partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

7 dicembre 2022 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, in aperto, a dose crescente multipla per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALXN1210 somministrato per via endovenosa a pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di dosi multiple per via endovenosa (IV) di ravulizumab somministrate per integrare i partecipanti naïve al trattamento con inibitori affetti da EPN.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consisteva in un periodo di screening fino a 30 giorni e un periodo di trattamento fino a 253 giorni per le coorti 1-3 e 281 giorni per la coorte 4. Dopo il completamento del periodo di trattamento, tutti i partecipanti hanno avuto l'opportunità di accedere al periodo di estensione , in cui i partecipanti continuano a ricevere ravulizumab fino a 5 anni. La prima dose nel periodo di estensione si è verificata il giorno 253 per le coorti 1-3 e il giorno 281 per la coorte 4.

I dati presentati includono la data di completamento primario dello studio per il periodo di trattamento. I risultati per il periodo di estensione saranno riportati dopo il completamento dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Clinical Trial Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia, 75475
        • Clinical Trial Site
    • Pierre-Bénite
      • Lyon, Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Clinical Trial Site
  • Germania
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Germania, 89081
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Aachen, Nordrhein Westfalen, Germania, 52074
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Germania, 45147
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Regno Unito, LS9 7TF
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spagna, 08916
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spagna, 28220
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10048
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina ≥18 anni di età
  2. Diagnosi di EPN confermata da citometria a flusso ad alta sensibilità documentata
  3. Vaccinazione meningococcica documentata non più di 3 anni prima della somministrazione
  4. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile dovevano utilizzare una contraccezione altamente efficace a partire dallo screening e continuare fino ad almeno 8 mesi dopo l'ultima dose di ravulizumab.
  5. - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e rispettare il programma della visita di studio

Criteri di esclusione:

  1. Trattamento con un inibitore del complemento in qualsiasi momento
  2. Partecipanti di sesso femminile che stanno pianificando una gravidanza, o sono in gravidanza, in allattamento o che hanno avuto un test di gravidanza positivo allo screening o al giorno 1
  3. Partecipazione a uno studio clinico interventistico entro 30 giorni prima dell'inizio della somministrazione del giorno 1, o utilizzo di qualsiasi terapia sperimentale entro 30 giorni prima della somministrazione del giorno 1, o entro 5 emivite del prodotto sperimentale, a seconda di quale fosse maggiore
  4. Storia di allergia a qualsiasi farmaco, allergene, eccipiente di ravulizumab o allergia nota alle proteine ​​delle cellule ovariche di criceto cinese
  5. Incapacità di soddisfare i requisiti di studio
  6. Storia di qualsiasi malattia cardiaca, epatica, immunologica, polmonare o reumatoide clinicamente significativa che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione
  7. Altri motivi non specificati che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, rendono il partecipante non idoneo all'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1

Durante il periodo di trattamento, ai partecipanti è stato somministrato ravulizumab 1400 milligrammi (mg) il giorno 1, ravulizumab 1000 mg il giorno 15 e il giorno 29, e poi ravulizumab 1000 mg ogni 4 settimane per 7 dosi.

Nel periodo di estensione, i partecipanti inizialmente hanno continuato a ricevere la loro dose. Durante il secondo anno dello studio, ai partecipanti sono state somministrate dosi di ravulizumab basate sul peso ogni 8 settimane per un massimo di 5 anni: 3000 mg per i partecipanti di peso compreso tra 40 e meno di 60 chilogrammi (kg), 3300 mg per i partecipanti di peso compreso tra 60 e meno di 100 kg e 3600 mg per partecipanti di peso pari o superiore a 100 kg.
Biologico: Ravulizumab
Tutti i trattamenti sono stati somministrati come infusioni IV.
Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Sperimentale: Coorte 2

Durante il periodo di trattamento, ai partecipanti è stato somministrato ravulizumab 2000 mg il giorno 1, ravulizumab 1600 mg il giorno 22 e il giorno 43, e poi ravulizumab 1600 mg ogni 6 settimane per 4 dosi.

Nel periodo di estensione, i partecipanti inizialmente hanno continuato a ricevere la loro dose. Durante il secondo anno dello studio, ai partecipanti sono state somministrate dosi di ravulizumab basate sul peso ogni 8 settimane per un massimo di 5 anni: 3000 mg per i partecipanti di peso compreso tra 40 e meno di 60 kg, 3300 mg per i partecipanti di peso compreso tra 60 e meno di 100 kg, e 3600 mg per i partecipanti di peso pari o superiore a 100 kg.
Biologico: Ravulizumab
Tutti i trattamenti sono stati somministrati come infusioni IV.
Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Sperimentale: Coorte 3

Durante il periodo di trattamento, ai partecipanti è stato somministrato ravulizumab 1600 mg il giorno 1 e il giorno 15, ravulizumab 2400 mg il giorno 29 e quindi ravulizumab 2400 mg ogni 8 settimane per 3 dosi.

Nel periodo di estensione, i partecipanti inizialmente hanno continuato a ricevere la loro dose. Durante il secondo anno dello studio, ai partecipanti sono state somministrate dosi di ravulizumab basate sul peso ogni 8 settimane per un massimo di 5 anni: 3000 mg per i partecipanti di peso compreso tra 40 e meno di 60 kg, 3300 mg per i partecipanti di peso compreso tra 60 e meno di 100 kg, e 3600 mg per i partecipanti di peso pari o superiore a 100 kg.
Biologico: Ravulizumab
Tutti i trattamenti sono stati somministrati come infusioni IV.
Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Sperimentale: Coorte 4

Durante il periodo di trattamento, ai partecipanti è stato somministrato ravulizumab 3000 mg il giorno 1, ravulizumab 5400 mg il giorno 29 e quindi ravulizumab 5400 mg ogni 12 settimane per 2 dosi.

Durante il periodo di estensione, ai partecipanti è stato somministrato ravulizumab 5400 mg ogni 12 settimane per un massimo di 5 anni.
Biologico: Ravulizumab
Tutti i trattamenti sono stati somministrati come infusioni IV.
Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dei livelli di LDH dal basale al giorno 253 e al giorno 281
Lasso di tempo: Basale, giorno 253 (coorti da 1 a 4) e giorno 281 (coorte 4)
La variazione percentuale dei livelli di LDH è stata valutata dal basale al giorno 253 per le coorti da 1 a 4 e dal basale al giorno 281 solo per la coorte 4.
Basale, giorno 253 (coorti da 1 a 4) e giorno 281 (coorte 4)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dei livelli di emoglobina libera dal basale al giorno 253 e al giorno 281
Lasso di tempo: Basale, giorno 253 (coorti da 1 a 4) e giorno 281 (coorte 4)
La variazione percentuale dei livelli di emoglobina libera è stata valutata dal basale al giorno 253 per le coorti da 1 a 4 e dal basale al giorno 281 solo per la coorte 4.
Basale, giorno 253 (coorti da 1 a 4) e giorno 281 (coorte 4)
Variazione percentuale dei livelli di aptoglobina dal basale al giorno 253 e al giorno 281
Lasso di tempo: Basale, giorno 253 (coorti da 1 a 4) e giorno 281 (coorte 4)
La variazione percentuale dei livelli di aptoglobina è stata valutata dal basale al giorno 253 per le coorti da 1 a 4 e dal basale al giorno 281 solo per la coorte 4.
Basale, giorno 253 (coorti da 1 a 4) e giorno 281 (coorte 4)
Variazione percentuale nella conta dei reticolociti/eritrociti dal basale al giorno 253 e al giorno 281
Lasso di tempo: Basale, giorno 253 (coorti da 1 a 4) e giorno 281 (coorte 4)
La variazione percentuale dei livelli di conteggio dei reticolociti/eritrociti è stata valutata dal basale al giorno 253 per le coorti da 1 a 4 e dal basale al giorno 281 solo per la coorte 4.
Basale, giorno 253 (coorti da 1 a 4) e giorno 281 (coorte 4)
Variazione percentuale della dimensione del clone EPN di RBC di tipo II e III dal basale al giorno 253
Lasso di tempo: Basale, giorno 253 (coorti da 1 a 4)
La variazione percentuale dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) dei globuli rossi (RBC), somma dei livelli di dimensione del clone di tipo II e III, è stata valutata dal basale al giorno 253 per le coorti da 1 a 4.
Basale, giorno 253 (coorti da 1 a 4)
Variazione percentuale del D-dimero dal basale al giorno 253 e al giorno 281
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 253 (coorti da 1 a 4) e al giorno 281 (coorte 4)
La variazione percentuale dei livelli di D-dimero è stata valutata dal basale al giorno 253 per le coorti da 1 a 4 e dal basale al giorno 281 solo per la coorte 4.
Dal basale al giorno 253 (coorti da 1 a 4) e al giorno 281 (coorte 4)
Variazione delle manifestazioni cliniche della EPN dal basale al giorno 253 e al giorno 281
Lasso di tempo: Basale, giorno 253 (coorti da 1 a 3) e giorno 281 (coorte 4)
Le manifestazioni cliniche sono state valutate dal basale al giorno 253 per le coorti da 1 a 3 e dal basale al giorno 281 solo per la coorte 4. Le manifestazioni cliniche sono state definite come affaticamento, dolore addominale, dispnea, disfagia, dolore toracico e disfunzione erettile (solo partecipanti di sesso maschile). Il miglioramento è stato definito come presente al basale e assente all'endpoint diurno. Il peggioramento è stato definito come assente al basale e presente all'endpoint diurno. Nessuna modifica è stata definita come nessuna modifica rispetto alla linea di base e al punto temporale dell'endpoint.
Basale, giorno 253 (coorti da 1 a 3) e giorno 281 (coorte 4)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

23 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

12 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

17 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-PNH-201
  • 2015-002674-20 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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