Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen, multippel stigende dosestudie av Ravulizumab (ALXN1210) hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

7. desember 2022 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En fase 2, åpen, multippel stigende dosestudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, immunogenisiteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ALXN1210 administrert intravenøst ​​til pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Hovedformålet med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av multiple intravenøse (IV) doser av ravulizumab administrert for å komplementere inhibitorbehandlingsnaive deltakere med PNH.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien besto av en screeningperiode på opptil 30 dager og en behandlingsperiode på opptil 253 dager for kohort 1-3 og 281 dager for kohort 4. Etter fullført behandlingsperiode hadde alle deltakerne mulighet til å gå inn i forlengelsesperioden , der deltakerne fortsetter å motta ravulizumab i opptil 5 år. Den første dosen i utvidelsesperioden skjedde på dag 253 for kohorter 1-3 og på dag 281 for kohort 4.

Dataene som presenteres inkluderer den primære fullføringsdatoen for studien for behandlingsperioden. Resultatene for utvidelsesperioden vil bli rapportert etter fullført studie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike, 75475
        • Clinical Trial Site
    • Pierre-Bénite
      • Lyon, Pierre-Bénite, Frankrike, 69495
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Clinical Trial Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spania, 28040
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spania, 08916
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spania, 28220
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannia, LS9 7TF
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10048
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Aachen, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 52074
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 45147
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne ≥18 år
  2. PNH-diagnose bekreftet ved dokumentert høysensitiv flowcytometri
  3. Dokumentert meningokokkvaksinasjon ikke mer enn 3 år før dosering
  4. Kvinnelige deltakere i fertil alder skulle bruke svært effektiv prevensjon fra screening og fortsette til minst 8 måneder etter siste dose ravulizumab.
  5. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke og overholde studiebesøksplanen

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med en komplementhemmer når som helst
  2. Kvinnelige deltakere som planlegger å bli gravide, eller er gravide, ammer eller som hadde en positiv graviditetstest ved screening eller dag 1
  3. Deltakelse i en intervensjonell klinisk studie innen 30 dager før oppstart av dosering på dag 1, eller bruk av enhver eksperimentell terapi innen 30 dager før dosering på dag 1, eller innen 5 halveringstider av undersøkelsesproduktet, avhengig av hva som var størst
  4. Historie med allergi mot ethvert medikament, allergen, hjelpestoffer av ravulizumab eller kjent allergi mot eggstokkcelleproteiner fra kinesisk hamster
  5. Manglende evne til å overholde studiekrav
  6. Anamnese med enhver klinisk signifikant hjerte-, lever-, immunologisk, lunge- eller revmatoid sykdom som, etter etterforskerens vurdering, ville utelukke deltakelse
  7. Andre uspesifiserte grunner som etter etterforskerens eller sponsorens mening gjør deltakeren uegnet for påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1

I løpet av behandlingsperioden ble deltakerne administrert ravulizumab 1400 milligram (mg) på dag 1, ravulizumab 1000 mg på dag 15 og dag 29, og deretter ravulizumab 1000 mg hver 4. uke i 7 doser.

I utvidelsesperioden fortsatte deltakerne i utgangspunktet å motta dosen sin. I løpet av studiens andre år ble deltakerne administrert vektbaserte doser av ravulizumab hver 8. uke i opptil 5 år: 3000 mg for deltakere som veier 40 til mindre enn 60 kg (kg), 3300 mg for deltakere som veier 60 til mindre enn 100 kg, og 3600 mg for deltakere som veier 100 kg eller mer.
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger ble gitt som IV-infusjoner.
Andre navn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperimentell: Kohort 2

I løpet av behandlingsperioden ble deltakerne administrert ravulizumab 2000 mg på dag 1, ravulizumab 1600 mg på dag 22 og dag 43, og deretter ravulizumab 1600 mg hver 6. uke i 4 doser.

I utvidelsesperioden fortsatte deltakerne i utgangspunktet å motta dosen sin. I løpet av studiens andre år ble deltakerne administrert vektbaserte doser av ravulizumab hver 8. uke i opptil 5 år: 3000 mg for deltakere som veide 40 til mindre enn 60 kg, 3300 mg for deltakere som veide 60 til mindre enn 100 kg, og 3600 mg for deltakere som veier 100 kg eller mer.
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger ble gitt som IV-infusjoner.
Andre navn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperimentell: Kohort 3

I løpet av behandlingsperioden ble deltakerne administrert ravulizumab 1600 mg på dag 1 og dag 15, ravulizumab 2400 mg på dag 29, og deretter ravulizumab 2400 mg hver 8. uke i 3 doser.

I utvidelsesperioden fortsatte deltakerne i utgangspunktet å motta dosen sin. I løpet av studiens andre år ble deltakerne administrert vektbaserte doser av ravulizumab hver 8. uke i opptil 5 år: 3000 mg for deltakere som veide 40 til mindre enn 60 kg, 3300 mg for deltakere som veide 60 til mindre enn 100 kg, og 3600 mg for deltakere som veier 100 kg eller mer.
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger ble gitt som IV-infusjoner.
Andre navn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperimentell: Kohort 4

I løpet av behandlingsperioden ble deltakerne administrert ravulizumab 3000 mg på dag 1, ravulizumab 5400 mg på dag 29, og deretter ravulizumab 5400 mg hver 12. uke i 2 doser.

I løpet av forlengelsesperioden ble deltakerne administrert ravulizumab 5400 mg hver 12. uke i opptil 5 år.
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger ble gitt som IV-infusjoner.
Andre navn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i LDH-nivåer fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Grunnlinje, dag 253 (kohort 1 til 4) og dag 281 (kohort 4)
Den prosentvise endringen i LDH-nivåer ble vurdert fra baseline til dag 253 for kohort 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohort 4.
Grunnlinje, dag 253 (kohort 1 til 4) og dag 281 (kohort 4)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i fritt hemoglobinnivå fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Grunnlinje, dag 253 (kohort 1 til 4) og dag 281 (kohort 4)
Den prosentvise endringen i nivåer av fritt hemoglobin ble vurdert fra baseline til dag 253 for kohorter 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohort 4.
Grunnlinje, dag 253 (kohort 1 til 4) og dag 281 (kohort 4)
Prosentvis endring i haptoglobinnivåer fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Grunnlinje, dag 253 (kohort 1 til 4) og dag 281 (kohort 4)
Den prosentvise endringen i haptoglobinnivåer ble vurdert fra baseline til dag 253 for kohorter 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohort 4.
Grunnlinje, dag 253 (kohort 1 til 4) og dag 281 (kohort 4)
Prosentvis endring i antall retikulocytter/erytrocytter fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Grunnlinje, dag 253 (kohort 1 til 4) og dag 281 (kohort 4)
Den prosentvise endringen i antall retikulocytter/erytrocytter ble vurdert fra baseline til dag 253 for kohorter 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohort 4.
Grunnlinje, dag 253 (kohort 1 til 4) og dag 281 (kohort 4)
Prosentvis endring i PNH RBC Type II og III klonstørrelse fra baseline til dag 253
Tidsramme: Grunnlinje, dag 253 (kohorter 1 til 4)
Den prosentvise endringen i paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) røde blodlegemer (RBC), summerte type II og III, klonstørrelsesnivåer ble vurdert fra baseline til dag 253 for kohorter 1 til 4.
Grunnlinje, dag 253 (kohorter 1 til 4)
Prosentvis endring i D-dimer fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Grunnlinje til dag 253 (kohort 1 til 4) og dag 281 (kohort 4)
Den prosentvise endringen i D-dimer-nivåer ble vurdert fra baseline til dag 253 for kohorter 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohort 4.
Grunnlinje til dag 253 (kohort 1 til 4) og dag 281 (kohort 4)
Endring i kliniske manifestasjoner av PNH fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Grunnlinje, dag 253 (kohort 1 til 3) og dag 281 (kohort 4)
Kliniske manifestasjoner ble vurdert fra baseline til dag 253 for kohort 1 til 3 og fra baseline til dag 281 kun for kohort 4. Kliniske manifestasjoner ble definert som tretthet, magesmerter, dyspné, dysfagi, brystsmerter og erektil dysfunksjon (kun mannlige deltakere). Forbedring ble definert som tilstede ved baseline og fraværende ved dagsluttpunkt. Forverring ble definert som fraværende ved baseline og tilstede ved dag-endepunkt. Ingen endring ble definert som ingen endring fra baseline og tidspunkt for endepunkt.
Grunnlinje, dag 253 (kohort 1 til 3) og dag 281 (kohort 4)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

23. februar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

12. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2015

Først lagt ut (Anslag)

17. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2022

Sist bekreftet

1. desember 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN1210-PNH-201
  • 2015-002674-20 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Kliniske studier på Ravulizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere