Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label studie met meerdere oplopende doses van Ravulizumab (ALXN1210) bij deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

7 december 2022 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een open-label fase 2-onderzoek met meerdere oplopende doses om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, immunogeniciteit, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ALXN1210, intraveneus toegediend aan patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie, te evalueren

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van meerdere intraveneuze (IV) doses ravulizumab die worden toegediend als aanvulling op remmer-behandelingsnaïeve deelnemers met PNH.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie bestond uit een screeningsperiode van maximaal 30 dagen en een behandelingsperiode van maximaal 253 dagen voor cohort 1-3 en 281 dagen voor cohort 4. Na voltooiing van de behandelingsperiode hadden alle deelnemers de mogelijkheid om de verlengingsperiode in te gaan , waarbij deelnemers tot 5 jaar ravulizumab blijven ontvangen. De eerste dosis in de verlengingsperiode vond plaats op dag 253 voor cohort 1-3 en op dag 281 voor cohort 4.

De gepresenteerde gegevens omvatten de primaire voltooiingsdatum van het onderzoek voor de behandelingsperiode. De resultaten voor de verlengingsperiode worden na voltooiing van de studie gerapporteerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

26

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Clinical Trial Site
  • Duitsland
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Duitsland, 89081
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Aachen, Nordrhein Westfalen, Duitsland, 52074
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Duitsland, 45147
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrijk, 75475
        • Clinical Trial Site
    • Pierre-Bénite
      • Lyon, Pierre-Bénite, Frankrijk, 69495
        • Clinical Trial Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Clinical Trial Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanje, 08916
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanje, 28220
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10048
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw ≥18 jaar
  2. PNH-diagnose bevestigd door gedocumenteerde hooggevoelige flowcytometrie
  3. Gedocumenteerde meningokokkenvaccinatie niet meer dan 3 jaar voorafgaand aan de dosering
  4. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moesten zeer effectieve anticonceptie gebruiken vanaf de screening en doorgaan tot ten minste 8 maanden na de laatste dosis ravulizumab.
  5. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en zich te houden aan het studiebezoekschema

Uitsluitingscriteria:

  1. Behandeling met een complementremmer op elk moment
  2. Vrouwelijke deelnemers die van plan zijn zwanger te worden, zwanger zijn, borstvoeding geven of een positieve zwangerschapstest hadden bij screening of Dag 1
  3. Deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek binnen 30 dagen vóór aanvang van de dosering op dag 1, of gebruik van een experimentele therapie binnen 30 dagen voorafgaand aan dosering op dag 1, of binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksproduct, afhankelijk van welke van de twee het grootst was
  4. Geschiedenis van allergie voor een geneesmiddel, allergeen, hulpstoffen van ravulizumab of bekende allergie voor eierstokceleiwitten van de Chinese hamster
  5. Onvermogen om te voldoen aan studie-eisen
  6. Geschiedenis van een klinisch significante hart-, lever-, immunologische, long- of reumatoïde ziekte die, naar het oordeel van de onderzoeker, deelname zou uitsluiten
  7. Andere niet gespecificeerde redenen die naar de mening van de Onderzoeker of Sponsor de deelnemer ongeschikt maken voor inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1

Tijdens de behandelingsperiode kregen de deelnemers ravulizumab 1400 milligram (mg) op dag 1, ravulizumab 1000 mg op dag 15 en dag 29, en vervolgens ravulizumab 1000 mg elke 4 weken gedurende 7 doses.

In de verlengingsperiode bleven de deelnemers aanvankelijk hun dosis ontvangen. Tijdens het tweede jaar van de studie kregen de deelnemers tot 5 jaar lang om de 8 weken op gewicht gebaseerde doses ravulizumab toegediend: 3000 mg voor deelnemers met een gewicht van 40 tot minder dan 60 kilogram (kg), 3300 mg voor deelnemers met een gewicht van 60 tot minder dan 100 kg en 3600 mg voor deelnemers die 100 kg of meer wegen.
Biologisch: Ravulizumab
Alle behandelingen werden gegeven als IV-infusies.
Andere namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Experimenteel: Cohort 2

Tijdens de behandelingsperiode kregen de deelnemers ravulizumab 2000 mg op dag 1, ravulizumab 1600 mg op dag 22 en dag 43, en vervolgens ravulizumab 1600 mg elke 6 weken gedurende 4 doses.

In de verlengingsperiode bleven de deelnemers aanvankelijk hun dosis ontvangen. Tijdens het tweede jaar van de studie kregen de deelnemers gedurende maximaal 5 jaar om de 8 weken op gewicht gebaseerde doses ravulizumab toegediend: 3000 mg voor deelnemers met een gewicht van 40 tot minder dan 60 kg, 3300 mg voor deelnemers met een gewicht van 60 tot minder dan 100 kg, en 3600 mg voor deelnemers die 100 kg of meer wegen.
Biologisch: Ravulizumab
Alle behandelingen werden gegeven als IV-infusies.
Andere namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Experimenteel: Cohort 3

Tijdens de behandelingsperiode kregen de deelnemers ravulizumab 1600 mg op dag 1 en dag 15, ravulizumab 2400 mg op dag 29 en vervolgens ravulizumab 2400 mg elke 8 weken gedurende 3 doses.

In de verlengingsperiode bleven de deelnemers aanvankelijk hun dosis ontvangen. Tijdens het tweede jaar van de studie kregen de deelnemers gedurende maximaal 5 jaar om de 8 weken op gewicht gebaseerde doses ravulizumab toegediend: 3000 mg voor deelnemers met een gewicht van 40 tot minder dan 60 kg, 3300 mg voor deelnemers met een gewicht van 60 tot minder dan 100 kg, en 3600 mg voor deelnemers die 100 kg of meer wegen.
Biologisch: Ravulizumab
Alle behandelingen werden gegeven als IV-infusies.
Andere namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Experimenteel: Cohort 4

Tijdens de behandelingsperiode kregen de deelnemers ravulizumab 3000 mg op dag 1, ravulizumab 5400 mg op dag 29 en vervolgens ravulizumab 5400 mg elke 12 weken voor 2 doses.

Tijdens de verlengingsperiode kregen de deelnemers ravulizumab 5400 mg elke 12 weken gedurende maximaal 5 jaar.
Biologisch: Ravulizumab
Alle behandelingen werden gegeven als IV-infusies.
Andere namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in LDH-niveaus van basislijn tot dag 253 en dag 281
Tijdsspanne: Basislijn, dag 253 (cohorten 1 tot 4) en dag 281 (cohort 4)
De procentuele verandering in LDH-niveaus werd beoordeeld van baseline tot dag 253 voor cohort 1 tot 4 en van baseline tot dag 281 voor alleen cohort 4.
Basislijn, dag 253 (cohorten 1 tot 4) en dag 281 (cohort 4)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in vrije hemoglobinewaarden van basislijn tot dag 253 en dag 281
Tijdsspanne: Basislijn, dag 253 (cohorten 1 tot 4) en dag 281 (cohort 4)
De procentuele verandering in de vrije hemoglobinespiegels werd beoordeeld van baseline tot dag 253 voor cohort 1 tot 4 en van baseline tot dag 281 voor alleen cohort 4.
Basislijn, dag 253 (cohorten 1 tot 4) en dag 281 (cohort 4)
Procentuele verandering in haptoglobineniveaus vanaf baseline tot dag 253 en dag 281
Tijdsspanne: Basislijn, dag 253 (cohorten 1 tot 4) en dag 281 (cohort 4)
De procentuele verandering in haptoglobinespiegels werd beoordeeld van baseline tot dag 253 voor cohort 1 tot 4 en van baseline tot dag 281 voor alleen cohort 4.
Basislijn, dag 253 (cohorten 1 tot 4) en dag 281 (cohort 4)
Percentage verandering in aantal reticulocyten/erytrocyten vanaf baseline tot dag 253 en dag 281
Tijdsspanne: Basislijn, dag 253 (cohorten 1 tot 4) en dag 281 (cohort 4)
De procentuele verandering in het aantal reticulocyten/erytrocyten werd beoordeeld van baseline tot dag 253 voor cohort 1 tot 4 en van baseline tot dag 281 voor alleen cohort 4.
Basislijn, dag 253 (cohorten 1 tot 4) en dag 281 (cohort 4)
Procentuele verandering in PNH RBC type II en III kloongrootte van basislijn tot dag 253
Tijdsspanne: Basislijn, dag 253 (cohorten 1 tot 4)
De procentuele verandering in paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) rode bloedcellen (RBC), opgeteld type II en III, kloongrootteniveaus werden beoordeeld vanaf baseline tot dag 253 voor cohorten 1 tot 4.
Basislijn, dag 253 (cohorten 1 tot 4)
Procentuele verandering in D-dimeer vanaf baseline tot dag 253 en dag 281
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 253 (cohorten 1 tot 4) en dag 281 (cohort 4)
De procentuele verandering in D-dimeerniveaus werd beoordeeld vanaf baseline tot dag 253 voor cohort 1 tot 4 en vanaf baseline tot dag 281 voor alleen cohort 4.
Basislijn tot dag 253 (cohorten 1 tot 4) en dag 281 (cohort 4)
Verandering in klinische manifestaties van PNH vanaf baseline tot dag 253 en dag 281
Tijdsspanne: Basislijn, dag 253 (cohort 1 tot 3) en dag 281 (cohort 4)
Klinische manifestaties werden beoordeeld van baseline tot dag 253 voor cohort 1 tot 3 en van baseline tot dag 281 voor alleen cohort 4. Klinische manifestaties werden gedefinieerd als vermoeidheid, buikpijn, kortademigheid, dysfagie, pijn op de borst en erectiestoornissen (alleen mannelijke deelnemers). Verbetering werd gedefinieerd als aanwezig bij baseline en afwezig bij dageindpunt. Verslechtering werd gedefinieerd als afwezig bij baseline en aanwezig bij dageindpunt. Geen wijziging werd gedefinieerd als geen wijziging ten opzichte van de basislijn en het tijdstip van het eindpunt.
Basislijn, dag 253 (cohort 1 tot 3) en dag 281 (cohort 4)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 januari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 februari 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 november 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

17 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALXN1210-PNH-201
  • 2015-002674-20 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie

Klinische onderzoeken op Ravulizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren