Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ravulizumab (ALXN1210) nyílt elrendezésű, többszörös növekvő dózisú vizsgálata paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegeknél

2022. december 7. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

2. fázisú, nyílt, többszörös növekvő dózisú vizsgálat az ALXN1210 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, immunogenitásának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére, intravénásan adva paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknek

E vizsgálat elsődleges célja a ravulizumab többszörös intravénás (IV) dózisának biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése, amelyet az inhibitor kezelésben még nem kezelt résztvevők PNH-val történő kiegészítésére adtak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy legfeljebb 30 napos szűrési időszakból és egy legfeljebb 253 napos kezelési időszakból állt az 1-3. kohorsz és 281 nap a 4. kohorsz esetében. A kezelési időszak befejezése után minden résztvevőnek lehetősége volt belépni a hosszabbítási időszakba. , ahol a résztvevők 5 évig továbbra is ravulizumabot kapnak. A meghosszabbítási időszak első adagja az 1–3. kohorsz esetében a 253. napon, a 4. kohorsz esetében pedig a 281. napon történt.

A bemutatott adatok tartalmazzák a vizsgálat elsődleges befejezésének dátumát a kezelési időszakra vonatkozóan. A meghosszabbítási időszak eredményeit a vizsgálat befejezése után közöljük.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

26

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Clinical Trial Site
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Franciaország, 75475
        • Clinical Trial Site
    • Pierre-Bénite
      • Lyon, Pierre-Bénite, Franciaország, 69495
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Clinical Trial Site
  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 03722
        • Clinical Trial Site
  • Németország
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Németország, 89081
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Aachen, Nordrhein Westfalen, Németország, 52074
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Németország, 45147
        • Clinical Trial Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanyolország, 28040
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanyolország, 08916
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanyolország, 28220
        • Clinical Trial Site
  • Tajvan
      • Taipei City, Tajvan, 10048
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő ≥18 éves
  2. A PNH diagnózist dokumentált, nagy érzékenységű áramlási citometria igazolja
  3. Dokumentált meningococcus elleni védőoltás legfeljebb 3 évvel az adagolás előtt
  4. A fogamzóképes korú női résztvevőknek nagyon hatékony fogamzásgátlást kellett alkalmazniuk a szűréstől kezdve, és legalább 8 hónapig az utolsó ravulizumab adag után.
  5. Hajlandó és képes írásbeli beleegyezését adni, és betartani a tanulmányút ütemtervét

Kizárási kritériumok:

  1. Kezelés komplement inhibitorral bármikor
  2. Női résztvevők, akik terhességet terveznek, terhesek, szoptatnak, vagy akiknek pozitív terhességi tesztje volt a szűréskor vagy az 1. napon
  3. Részvétel intervenciós klinikai vizsgálatban az 1. napon történő adagolás megkezdése előtt 30 napon belül, vagy bármilyen kísérleti terápia alkalmazása az 1. napon történő adagolást megelőző 30 napon belül, vagy a vizsgálati készítmény 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a nagyobb
  4. Bármely gyógyszerre, allergénre, ravulizumab segédanyagára vagy ismert allergia kínai hörcsög petefészek-sejtfehérjére a kórtörténetben
  5. Képtelenség megfelelni a tanulmányi követelményeknek
  6. Bármely klinikailag jelentős szív-, máj-, immunológiai, tüdő- vagy reumás betegség anamnézisében, amely a vizsgáló megítélése szerint kizárná a részvételt
  7. Egyéb meg nem határozott okok, amelyek a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint alkalmatlanná teszik a résztvevőt a beiratkozásra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz

A kezelési időszak alatt a résztvevők 1400 mg (mg) ravulizumabot az 1. napon, 1000 mg ravulizumabot a 15. és 29. napon, majd 1000 mg ravulizumabot 4 hetente 7 adagban.

A meghosszabbítási időszakban a résztvevők kezdetben továbbra is megkapták az adagjukat. A vizsgálat második évében a résztvevőknek 8 hetente, legfeljebb 5 éven át testtömeg-alapú adagokban adtak be ravulizumabot: 3000 mg a 40-60 kilogramm (kg) súlyú résztvevők számára, 3300 mg a 60-nál kisebb testsúlyú résztvevők számára. 100 kg, és 3600 mg a 100 kg vagy annál nagyobb súlyú résztvevők számára.
Biológiai: Ravulizumab
Minden kezelést IV infúzió formájában adtunk.
Más nevek:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Kísérleti: 2. kohorsz

A kezelési időszak alatt a résztvevők 2000 mg ravulizumabot az 1. napon, 1600 mg ravulizumabot a 22. és 43. napon, majd 1600 mg ravulizumabot 6 hetente 4 adagban.

A meghosszabbítási időszakban a résztvevők kezdetben továbbra is megkapták az adagjukat. A vizsgálat második évében a résztvevők 8 hetente testtömeg-alapú adagokat kaptak ravulizumabból legfeljebb 5 éven keresztül: 3000 mg a 40 és 60 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők számára, 3300 mg a 60 és 100 kg-nál kisebb súlyú résztvevők számára, és 3600 mg a 100 kg vagy annál nagyobb testtömegű résztvevők számára.
Biológiai: Ravulizumab
Minden kezelést IV infúzió formájában adtunk.
Más nevek:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Kísérleti: 3. kohorsz

A kezelési időszak alatt a résztvevők 1600 mg ravulizumabot kaptak az 1. és 15. napon, 2400 mg ravulizumabot a 29. napon, majd 2400 mg ravulizumabot 8 hetente 3 adagban.

A meghosszabbítási időszakban a résztvevők kezdetben továbbra is megkapták az adagjukat. A vizsgálat második évében a résztvevők 8 hetente testtömeg-alapú adagokat kaptak ravulizumabból legfeljebb 5 éven keresztül: 3000 mg a 40 és 60 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők számára, 3300 mg a 60 és 100 kg-nál kisebb súlyú résztvevők számára, és 3600 mg a 100 kg vagy annál nagyobb testtömegű résztvevők számára.
Biológiai: Ravulizumab
Minden kezelést IV infúzió formájában adtunk.
Más nevek:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Kísérleti: 4. kohorsz

A kezelési időszak alatt a résztvevők 3000 mg ravulizumabot az 1. napon, 5400 mg ravulizumabot a 29. napon, majd 5400 mg ravulizumabot 12 hetente 2 adagban.

A meghosszabbítási időszak alatt a résztvevők 5400 mg ravulizumabot kaptak 12 hetente legfeljebb 5 évig.
Biológiai: Ravulizumab
Minden kezelést IV infúzió formájában adtunk.
Más nevek:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az LDH-szint százalékos változása a kiindulási értékről a 253. és a 281. napra
Időkeret: Kiindulási helyzet, 253. nap (1–4. kohorsz) és 281. nap (4. kohorsz)
Az LDH-szintek százalékos változását az 1. és 4. kohorsz esetében a kiindulási értékről a 253. napra, és csak a 4. kohorsz esetében a kiindulási értékről a 281. napra értékelték.
Kiindulási helyzet, 253. nap (1–4. kohorsz) és 281. nap (4. kohorsz)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szabad hemoglobinszint százalékos változása a kiindulási értékről a 253. és a 281. napra
Időkeret: Kiindulási helyzet, 253. nap (1–4. kohorsz) és 281. nap (4. kohorsz)
A szabad hemoglobinszint százalékos változását a kiindulási értékről a 253. napra az 1. és 4. kohorsz esetében, és a kiindulási értékről a 281. napra csak a 4. kohorsz esetében értékelték.
Kiindulási helyzet, 253. nap (1–4. kohorsz) és 281. nap (4. kohorsz)
A Haptoglobinszint százalékos változása az alapértékről a 253. és a 281. napra
Időkeret: Kiindulási helyzet, 253. nap (1–4. kohorsz) és 281. nap (4. kohorsz)
A haptoglobinszintek százalékos változását az 1. és 4. kohorsz esetében a kiindulási értékről a 253. napra, és csak a 4. kohorsz esetében a kiindulási értékről a 281. napra értékelték.
Kiindulási helyzet, 253. nap (1–4. kohorsz) és 281. nap (4. kohorsz)
A retikulocita/eritrocitaszám százalékos változása a kiindulási értékről a 253. és a 281. napra
Időkeret: Kiindulási helyzet, 253. nap (1–4. kohorsz) és 281. nap (4. kohorsz)
A retikulocita/eritrocitaszám szintjének százalékos változását az 1. és 4. kohorsz esetében a kiindulási értékről a 253. napra, és csak a 4. kohorsz esetében a kiindulási értékről a 281. napra értékelték.
Kiindulási helyzet, 253. nap (1–4. kohorsz) és 281. nap (4. kohorsz)
Százalékos változás a PNH II-es és III-as típusú vörösvértestek klónméretében az alapvonaltól a 253. napig
Időkeret: Kiindulási helyzet, 253. nap (1–4. kohorsz)
A paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) vörösvértestek (RBC) százalékos változását, az összegzett II-es és III-as típusú klónméret-szinteket a kiindulási állapottól a 253. napig értékelték az 1–4. kohorszban.
Kiindulási helyzet, 253. nap (1–4. kohorsz)
A D-dimer százalékos változása az alapvonaltól a 253. és a 281. napig
Időkeret: Kiindulási helyzet a 253. naphoz (1–4. kohorsz) és a 281. naphoz (4. kohorsz)
A D-dimer szintek százalékos változását az 1. és 4. kohorsz esetében a kiindulási értékről a 253. napra, és csak a 4. kohorsz esetében a kiindulási értékről a 281. napra értékelték.
Kiindulási helyzet a 253. naphoz (1–4. kohorsz) és a 281. naphoz (4. kohorsz)
A PNH klinikai megnyilvánulásainak változása a kiindulási állapotról a 253. és a 281. napra
Időkeret: Kiindulási helyzet, 253. nap (1–3. kohorsz) és 281. nap (4. kohorsz)
A klinikai megnyilvánulásokat a kiindulási állapottól a 253. napig értékelték az 1–3. kohorsz esetében, és a kiindulási állapottól a 281. napig csak a 4. kohorsz esetében. A klinikai megnyilvánulásokat fáradtság, hasi fájdalom, nehézlégzés, dysphagia, mellkasi fájdalom és merevedési zavarokként határozták meg (csak férfi résztvevők). A javulást úgy határozták meg, hogy az alapállapotban jelen volt, és a Nap végpontjában hiányzik. A rosszabbodást úgy határozták meg, hogy hiányzik az alapvonalon, és jelen van a nap végpontjában. A Nincs változás úgy lett meghatározva, hogy nincs változás az alapvonalhoz és a végpont időpontjához képest.
Kiindulási helyzet, 253. nap (1–3. kohorsz) és 281. nap (4. kohorsz)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. január 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. február 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. január 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. november 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. november 13.

Első közzététel (Becslés)

2015. november 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. január 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 7.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALXN1210-PNH-201
  • 2015-002674-20 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ravulizumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Angola

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel