Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie ravulizumabu s více vzestupnými dávkami (ALXN1210) u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

7. prosince 2022 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Fáze 2, otevřená studie s více vzestupnými dávkami k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, imunogenicity, farmakokinetiky a farmakodynamiky ALXN1210 podávaného intravenózně pacientům s paroxysmální noční hemoglobinurií

Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost vícenásobných intravenózních (IV) dávek ravulizumabu podávaných účastníkům léčby inhibitorem komplementu dosud neléčeným PNH.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie sestávala ze screeningového období až 30 dnů a léčebného období až 253 dnů pro kohorty 1-3 a 281 dnů pro kohortu 4. Po dokončení léčebného období měli všichni účastníci možnost vstoupit do prodlouženého období , kde účastníci pokračují v užívání ravulizumabu po dobu až 5 let. K první dávce v období prodloužení došlo v den 253 u kohorty 1-3 a v den 281 u kohorty 4.

Prezentovaná data zahrnují datum primárního dokončení studie pro Léčebné období. Výsledky pro Období prodloužení budou hlášeny po dokončení studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francie, 75475
        • Clinical Trial Site
    • Pierre-Bénite
      • Lyon, Pierre-Bénite, Francie, 69495
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Clinical Trial Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Clinical Trial Site
  • Německo
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Německo, 89081
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Aachen, Nordrhein Westfalen, Německo, 52074
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Německo, 45147
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS9 7TF
        • Clinical Trial Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei City, Tchaj-wan, 10048
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Španělsko, 08916
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28220
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let
  2. Diagnóza PNH potvrzená dokumentovanou vysoce citlivou průtokovou cytometrií
  3. Dokumentované očkování proti meningokokům ne více než 3 roky před podáním dávky
  4. Ženy ve fertilním věku měly používat vysoce účinnou antikoncepci počínaje screeningem a pokračovat alespoň 8 měsíců po poslední dávce ravulizumabu.
  5. Ochota a schopnost dát písemný informovaný souhlas a dodržovat harmonogram studijní návštěvy

Kritéria vyloučení:

  1. Léčba inhibitorem komplementu kdykoli
  2. Účastnice, které plánují otěhotnět nebo jsou těhotné, kojí nebo měly pozitivní těhotenský test při screeningu nebo 1.
  3. Účast v intervenční klinické studii během 30 dnů před zahájením dávkování v den 1 nebo použití jakékoli experimentální terapie během 30 dnů před dávkováním v den 1 nebo během 5 poločasů hodnoceného přípravku, podle toho, která hodnota byla vyšší
  4. Anamnéza alergie na jakýkoli lék, alergen, pomocné látky ravulizumabu nebo známá alergie na proteiny ovariálních buněk čínského křečka
  5. Neschopnost splnit studijní požadavky
  6. Anamnéza jakéhokoli klinicky významného srdečního, jaterního, imunologického, plicního nebo revmatoidního onemocnění, které by podle úsudku zkoušejícího vylučovalo účast
  7. Jiné blíže nespecifikované důvody, které podle názoru řešitele nebo sponzora činí účastníka nevhodným pro zápis

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1

Během léčebného období byl účastníkům podáván ravulizumab 1400 miligramů (mg) v den 1, ravulizumab 1000 mg v den 15 a den 29 a poté ravulizumab 1000 mg každé 4 týdny v 7 dávkách.

V prodlouženém období účastníci zpočátku nadále dostávali svou dávku. Během druhého roku studie byly účastníkům podávány dávky ravulizumabu založené na hmotnosti každých 8 týdnů po dobu až 5 let: 3000 mg pro účastníky s hmotností 40 až méně než 60 kilogramů (kg), 3300 mg pro účastníky s hmotností 60 až méně než 100 kg a 3600 mg pro účastníky vážící 100 kg nebo více.
Biologický: Ravulizumab
Všechny léčby byly podávány jako IV infuze.
Ostatní jména:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Experimentální: Kohorta 2

Během léčebného období byl účastníkům podáván ravulizumab 2000 mg v den 1, ravulizumab 1600 mg v den 22 a den 43 a poté ravulizumab 1600 mg každých 6 týdnů ve 4 dávkách.

V prodlouženém období účastníci zpočátku nadále dostávali svou dávku. Během druhého roku studie byly účastníkům podávány dávky ravulizumabu založené na hmotnosti každých 8 týdnů po dobu až 5 let: 3000 mg pro účastníky s hmotností 40 až méně než 60 kg, 3300 mg pro účastníky s hmotností 60 až méně než 100 kg, a 3600 mg pro účastníky vážící 100 kg nebo více.
Biologický: Ravulizumab
Všechny léčby byly podávány jako IV infuze.
Ostatní jména:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Experimentální: Kohorta 3

Během léčebného období byl účastníkům podáván ravulizumab 1600 mg v den 1 a den 15, ravulizumab 2400 mg v den 29 a poté ravulizumab 2400 mg každých 8 týdnů ve 3 dávkách.

V prodlouženém období účastníci zpočátku nadále dostávali svou dávku. Během druhého roku studie byly účastníkům podávány dávky ravulizumabu založené na hmotnosti každých 8 týdnů po dobu až 5 let: 3000 mg pro účastníky s hmotností 40 až méně než 60 kg, 3300 mg pro účastníky s hmotností 60 až méně než 100 kg, a 3600 mg pro účastníky vážící 100 kg nebo více.
Biologický: Ravulizumab
Všechny léčby byly podávány jako IV infuze.
Ostatní jména:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Experimentální: Kohorta 4

Během léčebného období byl účastníkům podáván ravulizumab 3000 mg v den 1, ravulizumab 5400 mg v den 29 a poté ravulizumab 5400 mg každých 12 týdnů ve 2 dávkách.

Během období prodloužení byl účastníkům podáván ravulizumab 5400 mg každých 12 týdnů po dobu až 5 let.
Biologický: Ravulizumab
Všechny léčby byly podávány jako IV infuze.
Ostatní jména:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna hladin LDH od výchozího stavu ke dni 253 a dni 281
Časové okno: Výchozí stav, den 253 (skupiny 1 až 4) a den 281 (skupina 4)
Procentuální změna hladin LDH byla hodnocena od výchozího stavu do dne 253 pro kohorty 1 až 4 a od výchozího stavu do dne 281 pouze u kohorty 4.
Výchozí stav, den 253 (skupiny 1 až 4) a den 281 (skupina 4)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v hladinách volného hemoglobinu od výchozí hodnoty do dne 253 a dne 281
Časové okno: Výchozí stav, den 253 (skupiny 1 až 4) a den 281 (skupina 4)
Procentuální změna hladin volného hemoglobinu byla hodnocena od výchozího stavu do dne 253 pro kohorty 1 až 4 a od výchozího stavu do dne 281 pouze u kohorty 4.
Výchozí stav, den 253 (skupiny 1 až 4) a den 281 (skupina 4)
Procentuální změna hladin haptoglobinu od základní hodnoty ke dni 253 a dni 281
Časové okno: Výchozí stav, den 253 (skupiny 1 až 4) a den 281 (skupina 4)
Procentuální změna hladin haptoglobinu byla hodnocena od výchozího stavu do dne 253 pro kohorty 1 až 4 a od výchozího stavu do dne 281 pouze u kohorty 4.
Výchozí stav, den 253 (skupiny 1 až 4) a den 281 (skupina 4)
Procentuální změna v počtu retikulocytů/erytrocytů od výchozího stavu do dne 253 a dne 281
Časové okno: Výchozí stav, den 253 (skupiny 1 až 4) a den 281 (skupina 4)
Procentuální změna v hladinách počtu retikulocytů/erytrocytů byla hodnocena od výchozího stavu do dne 253 pro kohorty 1 až 4 a od výchozího stavu do dne 281 pouze pro kohortu 4.
Výchozí stav, den 253 (skupiny 1 až 4) a den 281 (skupina 4)
Procentuální změna velikosti klonu PNH RBC typu II a III od výchozí hodnoty do dne 253
Časové okno: Výchozí stav, den 253 (skupiny 1 až 4)
Procentuální změna paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) červených krvinek (RBC), sumárních typů II a III, velikostí klonů, byla hodnocena od výchozího stavu do dne 253 pro kohorty 1 až 4.
Výchozí stav, den 253 (skupiny 1 až 4)
Procentuální změna D-dimeru od základní hodnoty do dne 253 a dne 281
Časové okno: Výchozí stav do dne 253 (skupiny 1 až 4) a dne 281 (skupina 4)
Procentuální změna hladin D-dimeru byla hodnocena od výchozího stavu do dne 253 pro kohorty 1 až 4 a od výchozího stavu do dne 281 pouze pro kohortu 4.
Výchozí stav do dne 253 (skupiny 1 až 4) a dne 281 (skupina 4)
Změna klinických projevů PNH ze základního stavu na den 253 a den 281
Časové okno: Výchozí stav, den 253 (skupiny 1 až 3) a den 281 (skupina 4)
Klinické projevy byly hodnoceny od výchozího stavu do dne 253 pro kohorty 1 až 3 a od výchozího stavu do dne 281 pouze u kohorty 4. Klinické projevy byly definovány jako únava, bolest břicha, dušnost, dysfagie, bolest na hrudi a erektilní dysfunkce (pouze muži). Zlepšení bylo definováno jako přítomné ve výchozím stavu a nepřítomné v koncovém bodě dne. Zhoršení bylo definováno jako nepřítomné ve výchozím stavu a přítomné v koncovém bodě dne. Žádná změna byla definována jako žádná změna od výchozího stavu a časového bodu koncového bodu.
Výchozí stav, den 253 (skupiny 1 až 3) a den 281 (skupina 4)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

23. února 2017

Dokončení studie (Aktuální)

12. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhad)

17. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1210-PNH-201
  • 2015-002674-20 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na Ravulizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit