Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label, multiple stigende dosisundersøgelse af Ravulizumab (ALXN1210) hos deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

7. december 2022 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Et fase 2, åbent studie med flere stigende doser til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ALXN1210 administreret intravenøst ​​til patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​multiple intravenøse (IV) doser af ravulizumab administreret for at komplementere inhibitorbehandlingsnaive deltagere med PNH.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen bestod af en screeningsperiode på op til 30 dage og en behandlingsperiode på op til 253 dage for kohorte 1-3 og 281 dage for kohorte 4. Efter endt behandlingsperiode havde alle deltagere mulighed for at gå ind i forlængelsesperioden , hvor deltagerne fortsætter med at modtage ravulizumab i op til 5 år. Den første dosis i forlængelsesperioden fandt sted på dag 253 for kohorte 1-3 og på dag 281 for kohorte 4.

De præsenterede data inkluderer den primære afslutningsdato for undersøgelsen for behandlingsperioden. Resultaterne for forlængelsesperioden vil blive rapporteret efter undersøgelsens afslutning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig, 75475
        • Clinical Trial Site
    • Pierre-Bénite
      • Lyon, Pierre-Bénite, Frankrig, 69495
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28220
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10048
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Aachen, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 52074
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 45147
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde ≥18 år
  2. PNH-diagnose bekræftet ved dokumenteret højfølsom flowcytometri
  3. Dokumenteret meningokokvaccination ikke mere end 3 år før dosering
  4. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skulle bruge højeffektiv prævention begyndende ved screeningen og fortsætte indtil mindst 8 måneder efter den sidste dosis ravulizumab.
  5. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og overholde studiebesøgsplanen

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med en komplementhæmmer til enhver tid
  2. Kvindelige deltagere, der planlægger at blive gravide, eller er gravide, ammer eller som havde en positiv graviditetstest ved screening eller dag 1
  3. Deltagelse i et interventionelt klinisk studie inden for 30 dage før påbegyndelse af dosering på dag 1, eller brug af enhver eksperimentel terapi inden for 30 dage før dosering på dag 1, eller inden for 5 halveringstider af forsøgsproduktet, alt efter hvad der var størst
  4. Anamnese med allergi over for ethvert lægemiddel, allergen, hjælpestoffer af ravulizumab eller kendt allergi over for kinesisk hamster ovariecelleproteiner
  5. Manglende evne til at overholde studiekrav
  6. Anamnese med enhver klinisk signifikant hjerte-, lever-, immunologisk, lunge- eller reumatoid sygdom, som efter efterforskerens vurdering ville udelukke deltagelse
  7. Andre uspecificerede årsager, der efter efterforskerens eller sponsorens mening gør deltageren uegnet til tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1

I løbet af behandlingsperioden fik deltagerne ravulizumab 1400 milligram (mg) på dag 1, ravulizumab 1000 mg på dag 15 og dag 29 og derefter ravulizumab 1000 mg hver 4. uge i 7 doser.

I forlængelsesperioden fortsatte deltagerne i begyndelsen med at modtage deres dosis. I løbet af studiets andet år fik deltagerne vægtbaserede doser af ravulizumab hver 8. uge i op til 5 år: 3000 mg for deltagere, der vejede 40 til mindre end 60 kg (kg), 3300 mg for deltagere, der vejede 60 til mindre end 100 kg og 3600 mg for deltagere, der vejer 100 kg eller mere.
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger blev givet som IV-infusioner.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperimentel: Kohorte 2

I løbet af behandlingsperioden fik deltagerne ravulizumab 2000 mg på dag 1, ravulizumab 1600 mg på dag 22 og dag 43 og derefter ravulizumab 1600 mg hver 6. uge i 4 doser.

I forlængelsesperioden fortsatte deltagerne i begyndelsen med at modtage deres dosis. I løbet af studiets andet år fik deltagerne vægtbaserede doser af ravulizumab hver 8. uge i op til 5 år: 3000 mg for deltagere, der vejede 40 til under 60 kg, 3300 mg for deltagere, der vejede 60 til mindre end 100 kg, og 3600 mg for deltagere, der vejer 100 kg eller mere.
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger blev givet som IV-infusioner.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperimentel: Kohorte 3

I løbet af behandlingsperioden fik deltagerne ravulizumab 1600 mg på dag 1 og dag 15, ravulizumab 2400 mg på dag 29 og derefter ravulizumab 2400 mg hver 8. uge i 3 doser.

I forlængelsesperioden fortsatte deltagerne i begyndelsen med at modtage deres dosis. I løbet af studiets andet år fik deltagerne vægtbaserede doser af ravulizumab hver 8. uge i op til 5 år: 3000 mg for deltagere, der vejede 40 til under 60 kg, 3300 mg for deltagere, der vejede 60 til mindre end 100 kg, og 3600 mg for deltagere, der vejer 100 kg eller mere.
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger blev givet som IV-infusioner.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperimentel: Kohorte 4

I løbet af behandlingsperioden fik deltagerne ravulizumab 3000 mg på dag 1, ravulizumab 5400 mg på dag 29 og derefter ravulizumab 5400 mg hver 12. uge i 2 doser.

I forlængelsesperioden fik deltagerne 5400 mg ravulizumab hver 12. uge i op til 5 år.
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger blev givet som IV-infusioner.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i LDH-niveauer fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Den procentvise ændring i LDH-niveauer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorte 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohorte 4.
Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i frit hæmoglobinniveau fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Den procentvise ændring i frit hæmoglobinniveauer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorte 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohorte 4.
Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Procentvis ændring i Haptoglobin-niveauer fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Den procentvise ændring i haptoglobinniveauer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorte 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohorte 4.
Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Procentvis ændring i retikulocyt-/erythrocyttertal fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Den procentvise ændring i retikulocyt-/erythrocytantalniveauer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorte 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohorte 4.
Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Procentvis ændring i PNH RBC Type II og III klonstørrelse fra baseline til dag 253
Tidsramme: Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4)
Den procentvise ændring i paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) røde blodlegemer (RBC), summerede type II og III, klonstørrelsesniveauer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorter 1 til 4.
Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4)
Procentvis ændring i D-dimer fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Baseline til dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Den procentvise ændring i D-dimer-niveauer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorte 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohorte 4.
Baseline til dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Ændring i kliniske manifestationer af PNH fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 3) og dag 281 (kohorte 4)
Kliniske manifestationer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorte 1 til 3 og fra baseline til dag 281 kun for kohorte 4. Kliniske manifestationer blev defineret som træthed, mavesmerter, dyspnø, dysfagi, brystsmerter og erektil dysfunktion (kun mandlige deltagere). Forbedring blev defineret som tilstede ved baseline og fraværende ved dags slutpunkt. Forværring blev defineret som fraværende ved baseline og til stede ved dagslutpunkt. Ingen ændring blev defineret som ingen ændring fra baseline og tidspunkt for slutpunktet.
Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 3) og dag 281 (kohorte 4)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

12. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2015

Først opslået (Skøn)

17. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-PNH-201
  • 2015-002674-20 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Ravulizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner