Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie z wielokrotnymi rosnącymi dawkami rawulizumabu (ALXN1210) u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

7 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte badanie fazy 2 z wielokrotnymi rosnącymi dawkami w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, immunogenności, farmakokinetyki i farmakodynamiki ALXN1210 podawanego dożylnie pacjentom z napadową nocną hemoglobinurią

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności wielokrotnych dawek dożylnych rawulizumabu podawanych pacjentom z PNH, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami dopełniacza.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składało się z okresu przesiewowego trwającego do 30 dni i okresu leczenia do 253 dni dla kohort 1-3 i 281 dni dla kohorty 4. Po zakończeniu okresu leczenia wszyscy uczestnicy mieli możliwość wejścia do okresu przedłużenia , w którym uczestnicy nadal otrzymują rawulizumab przez okres do 5 lat. Pierwsza dawka w okresie przedłużenia miała miejsce w dniu 253 dla kohort 1-3 oraz w dniu 281 dla kohorty 4.

Przedstawione dane obejmują datę podstawowego zakończenia badania dla okresu leczenia. Wyniki za okres przedłużenia zostaną podane po zakończeniu badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja, 75475
        • Clinical Trial Site
    • Pierre-Bénite
      • Lyon, Pierre-Bénite, Francja, 69495
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Hiszpania, 08916
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28220
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Niemcy, 89081
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Aachen, Nordrhein Westfalen, Niemcy, 52074
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Niemcy, 45147
        • Clinical Trial Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Clinical Trial Site
  • Tajwan
      • Taipei City, Tajwan, 10048
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat
  2. Rozpoznanie PNH potwierdzone udokumentowaną cytometrią przepływową o wysokiej czułości
  3. Udokumentowane szczepienie przeciwko meningokokom nie starsze niż 3 lata przed dawkowaniem
  4. Kobiety w wieku rozrodczym miały stosować wysoce skuteczną antykoncepcję począwszy od badania przesiewowego i kontynuować przez co najmniej 8 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki rawulizumabu.
  5. Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i przestrzegania harmonogramu wizyty studyjnej

Kryteria wyłączenia:

  1. Leczenie inhibitorem dopełniacza w dowolnym momencie
  2. Uczestniczki, które planują zajść w ciążę lub są w ciąży, karmią piersią lub które miały pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub dnia 1
  3. Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem dawkowania w 1. dniu lub zastosowanie dowolnej terapii eksperymentalnej w ciągu 30 dni przed dawkowaniem w 1. dniu lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który okres był dłuższy
  4. Historia alergii na jakikolwiek lek, alergen, substancję pomocniczą rawulizumabu lub znana alergia na białka komórek jajnika chomika chińskiego
  5. Niezdolność do spełnienia wymagań dotyczących nauki
  6. Historia jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby serca, wątroby, immunologicznej, płucnej lub reumatoidalnej, która w ocenie badacza wykluczałaby udział
  7. Inne nieokreślone przyczyny, które w opinii Badacza lub Sponsora sprawiają, że uczestnik nie nadaje się do rejestracji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1

W okresie leczenia uczestnikom podawano rawulizumab w dawce 1400 miligramów (mg) w dniu 1., w dawce 1000 mg rawulizumabu w dniach 15 i 29, a następnie w dawce 1000 mg co 4 tygodnie w 7 dawkach.

W okresie przedłużenia uczestnicy początkowo nadal otrzymywali swoją dawkę. W drugim roku badania uczestnikom podawano dawki rawulizumabu zależne od masy ciała co 8 tygodni przez okres do 5 lat: 3000 mg dla uczestników ważących od 40 do mniej niż 60 kilogramów (kg), 3300 mg dla uczestników ważących od 60 do mniej niż 100 kg i 3600 mg dla uczestników ważących 100 kg lub więcej.
Biologiczny: Rawulizumab
Wszystkie terapie podawano jako wlewy dożylne.
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperymentalny: Kohorta 2

W okresie leczenia uczestnikom podawano 2000 mg rawulizumabu w 1. dniu, 1600 mg rawulizumabu w 22. i 43. dniu, a następnie 1600 mg rawulizumabu co 6 tygodni w 4 dawkach.

W okresie przedłużenia uczestnicy początkowo nadal otrzymywali swoją dawkę. W drugim roku badania uczestnikom podawano dawki rawulizumabu zależne od masy ciała co 8 tygodni przez okres do 5 lat: 3000 mg dla uczestników ważących od 40 do mniej niż 60 kg, 3300 mg dla uczestników ważących od 60 do mniej niż 100 kg, i 3600 mg dla uczestników ważących 100 kg lub więcej.
Biologiczny: Rawulizumab
Wszystkie terapie podawano jako wlewy dożylne.
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperymentalny: Kohorta 3

W okresie leczenia uczestnikom podawano rawulizumab w dawce 1600 mg w dniu 1. i dniu 15., w dawce 2400 mg w dniu 29., a następnie w dawce 2400 mg co 8 tygodni w 3 dawkach.

W okresie przedłużenia uczestnicy początkowo nadal otrzymywali swoją dawkę. W drugim roku badania uczestnikom podawano dawki rawulizumabu zależne od masy ciała co 8 tygodni przez okres do 5 lat: 3000 mg dla uczestników ważących od 40 do mniej niż 60 kg, 3300 mg dla uczestników ważących od 60 do mniej niż 100 kg, i 3600 mg dla uczestników ważących 100 kg lub więcej.
Biologiczny: Rawulizumab
Wszystkie terapie podawano jako wlewy dożylne.
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperymentalny: Kohorta 4

W okresie leczenia uczestnikom podawano rawulizumab w dawce 3000 mg w dniu 1., w dawce 5400 mg w dniu 29., a następnie w dawce 5400 mg co 12 tygodni w 2 dawkach.

W okresie przedłużenia uczestnikom podawano rawulizumab w dawce 5400 mg co 12 tygodni przez okres do 5 lat.
Biologiczny: Rawulizumab
Wszystkie terapie podawano jako wlewy dożylne.
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomów LDH od wartości początkowej do dnia 253 i dnia 281
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 253 (kohorty 1 do 4) i dzień 281 (kohorta 4)
Procentową zmianę poziomów LDH oceniano od wartości początkowej do dnia 253 dla kohort 1 do 4 oraz od wartości początkowej do dnia 281 tylko dla kohorty 4.
Wartość wyjściowa, dzień 253 (kohorty 1 do 4) i dzień 281 (kohorta 4)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomów wolnej hemoglobiny od wartości początkowej do dnia 253 i dnia 281
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 253 (kohorty 1 do 4) i dzień 281 (kohorta 4)
Procentową zmianę poziomów wolnej hemoglobiny oceniano od wartości początkowej do dnia 253 dla kohort 1 do 4 oraz od wartości wyjściowej do dnia 281 tylko dla kohorty 4.
Wartość wyjściowa, dzień 253 (kohorty 1 do 4) i dzień 281 (kohorta 4)
Procentowa zmiana poziomu haptoglobiny od wartości początkowej do dnia 253 i dnia 281
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 253 (kohorty 1 do 4) i dzień 281 (kohorta 4)
Procentową zmianę poziomów haptoglobiny oceniono od wartości początkowej do dnia 253 dla kohort 1 do 4 oraz od wartości wyjściowej do dnia 281 tylko dla kohorty 4.
Wartość wyjściowa, dzień 253 (kohorty 1 do 4) i dzień 281 (kohorta 4)
Procentowa zmiana liczby retikulocytów/erytrocytów od wartości początkowej do dnia 253 i dnia 281
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 253 (kohorty 1 do 4) i dzień 281 (kohorta 4)
Procentową zmianę poziomów liczby retikulocytów/erytrocytów oceniano od wartości początkowej do dnia 253 dla kohort 1 do 4 oraz od wartości początkowej do dnia 281 tylko dla kohorty 4.
Wartość wyjściowa, dzień 253 (kohorty 1 do 4) i dzień 281 (kohorta 4)
Procentowa zmiana wielkości klonów PNH RBC typu II i III od wartości początkowej do dnia 253
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 253 (kohorty 1 do 4)
Procentową zmianę napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) czerwonych krwinek (RBC), zsumowanych poziomów wielkości klonów typu II i III, oceniano od wartości początkowej do dnia 253 dla kohort 1 do 4.
Punkt wyjściowy, dzień 253 (kohorty 1 do 4)
Procentowa zmiana D-dimeru od wartości początkowej do dnia 253 i dnia 281
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 253 (kohorty 1 do 4) i dnia 281 (kohorta 4)
Procentową zmianę poziomów D-dimerów oceniano od wartości początkowej do dnia 253 dla kohort 1 do 4 oraz od wartości wyjściowej do dnia 281 tylko dla kohorty 4.
Wartość wyjściowa do dnia 253 (kohorty 1 do 4) i dnia 281 (kohorta 4)
Zmiana objawów klinicznych PNH od wartości początkowej do dnia 253 i dnia 281
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 253 (kohorty 1 do 3) i dzień 281 (kohorta 4)
Objawy kliniczne oceniano od wartości początkowej do dnia 253 dla kohort 1 do 3 oraz od wartości początkowej do dnia 281 wyłącznie dla kohorty 4. Objawy kliniczne zdefiniowano jako zmęczenie, ból brzucha, duszność, dysfagię, ból w klatce piersiowej i zaburzenia erekcji (tylko uczestnicy płci męskiej). Poprawę zdefiniowano jako obecną w punkcie wyjściowym i nieobecną w dniu końcowym. Pogorszenie zdefiniowano jako nieobecne w punkcie wyjściowym i obecne w dniu końcowym. Brak zmiany zdefiniowano jako brak zmiany w stosunku do linii bazowej i punktu czasowego punktu końcowego.
Wartość wyjściowa, dzień 253 (kohorty 1 do 3) i dzień 281 (kohorta 4)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 lutego 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1210-PNH-201
  • 2015-002674-20 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na Rawulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj