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Offene Studie mit ansteigender Mehrfachdosis von Ravulizumab (ALXN1210) bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

7. Dezember 2022 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine offene Phase-2-Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Immunogenität, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ALXN1210, das Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie intravenös verabreicht wird

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit mehrerer intravenöser (i.v.) Dosen von Ravulizumab, die an Teilnehmer mit PNH verabreicht wurden, die nicht mit Inhibitoren behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie bestand aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 30 Tagen und einem Behandlungszeitraum von bis zu 253 Tagen für Kohorte 1-3 und 281 Tagen für Kohorte 4. Nach Abschluss des Behandlungszeitraums hatten alle Teilnehmer die Möglichkeit, in den Verlängerungszeitraum einzutreten , wobei die Teilnehmer bis zu 5 Jahre lang weiterhin Ravulizumab erhalten. Die erste Dosis im Verlängerungszeitraum erfolgte an Tag 253 für die Kohorten 1-3 und an Tag 281 für Kohorte 4.

Die vorgelegten Daten beinhalten das primäre Abschlussdatum der Studie für den Behandlungszeitraum. Die Ergebnisse für den Verlängerungszeitraum werden nach Abschluss der Studie gemeldet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Deutschland, 89081
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Aachen, Nordrhein Westfalen, Deutschland, 52074
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Deutschland, 45147
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich, 75475
        • Clinical Trial Site
    • Pierre-Bénite
      • Lyon, Pierre-Bénite, Frankreich, 69495
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28220
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10048
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich ≥18 Jahre alt
  2. PNH-Diagnose bestätigt durch dokumentierte hochempfindliche Durchflusszytometrie
  3. Dokumentierte Meningokokken-Impfung nicht länger als 3 Jahre vor der Verabreichung
  4. Weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter sollten ab dem Screening bis mindestens 8 Monate nach der letzten Ravulizumab-Dosis eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden.
  5. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und den Studienbesuchsplan einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Behandlung mit einem Komplementhemmer zu jeder Zeit
  2. Weibliche Teilnehmer, die eine Schwangerschaft planen oder schwanger sind, stillen oder einen positiven Schwangerschaftstest beim Screening oder Tag 1 hatten
  3. Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Dosierung an Tag 1 oder Anwendung einer experimentellen Therapie innerhalb von 30 Tagen vor Dosierung an Tag 1 oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Wert größer ist
  4. Vorgeschichte einer Allergie gegen Medikamente, Allergene, Hilfsstoffe von Ravulizumab oder bekannte Allergie gegen Eierstockzellproteine ​​des chinesischen Hamsters
  5. Unfähigkeit, die Studienanforderungen zu erfüllen
  6. Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Herz-, Leber-, immunologischen, Lungen- oder rheumatoiden Erkrankung, die nach Einschätzung des Ermittlers eine Teilnahme ausschließen würde
  7. Andere nicht näher bezeichnete Gründe, die den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes oder Sponsors für die Einschreibung ungeeignet machen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1

Während des Behandlungszeitraums erhielten die Teilnehmer 1.400 Milligramm (mg) Ravulizumab an Tag 1, 1.000 mg Ravulizumab an Tag 15 und 29 und dann 1.000 mg Ravulizumab alle 4 Wochen für 7 Dosen.

In der Verlängerungsphase erhielten die Teilnehmer zunächst weiterhin ihre Dosis. Während des zweiten Studienjahres erhielten die Teilnehmer bis zu 5 Jahre lang alle 8 Wochen gewichtsabhängige Ravulizumab-Dosen: 3000 mg für Teilnehmer mit einem Gewicht von 40 bis weniger als 60 Kilogramm (kg), 3300 mg für Teilnehmer mit einem Gewicht von 60 bis weniger als 100 kg und 3600 mg für Teilnehmer mit einem Gewicht von 100 kg oder mehr.
Biologisch: Ravulizumab
Alle Behandlungen wurden als IV-Infusionen verabreicht.
Andere Namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Experimental: Kohorte 2

Während des Behandlungszeitraums wurde den Teilnehmern Ravulizumab 2000 mg an Tag 1, Ravulizumab 1600 mg an Tag 22 und Tag 43 und dann Ravulizumab 1600 mg alle 6 Wochen für 4 Dosen verabreicht.

In der Verlängerungsphase erhielten die Teilnehmer zunächst weiterhin ihre Dosis. Während des zweiten Studienjahres erhielten die Teilnehmer bis zu 5 Jahre lang alle 8 Wochen gewichtsabhängige Ravulizumab-Dosen: 3000 mg für Teilnehmer mit einem Gewicht von 40 bis unter 60 kg, 3300 mg für Teilnehmer mit einem Gewicht von 60 bis unter 100 kg, und 3600 mg für Teilnehmer mit einem Gewicht von 100 kg oder mehr.
Biologisch: Ravulizumab
Alle Behandlungen wurden als IV-Infusionen verabreicht.
Andere Namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Experimental: Kohorte 3

Während des Behandlungszeitraums erhielten die Teilnehmer 1600 mg Ravulizumab an Tag 1 und Tag 15, Ravulizumab 2400 mg an Tag 29 und dann Ravulizumab 2400 mg alle 8 Wochen für 3 Dosen.

In der Verlängerungsphase erhielten die Teilnehmer zunächst weiterhin ihre Dosis. Während des zweiten Studienjahres erhielten die Teilnehmer bis zu 5 Jahre lang alle 8 Wochen gewichtsabhängige Ravulizumab-Dosen: 3000 mg für Teilnehmer mit einem Gewicht von 40 bis unter 60 kg, 3300 mg für Teilnehmer mit einem Gewicht von 60 bis unter 100 kg, und 3600 mg für Teilnehmer mit einem Gewicht von 100 kg oder mehr.
Biologisch: Ravulizumab
Alle Behandlungen wurden als IV-Infusionen verabreicht.
Andere Namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Experimental: Kohorte 4

Während des Behandlungszeitraums erhielten die Teilnehmer Ravulizumab 3000 mg an Tag 1, Ravulizumab 5400 mg an Tag 29 und dann Ravulizumab 5400 mg alle 12 Wochen für 2 Dosen.

Während der Verlängerungsphase erhielten die Teilnehmer bis zu 5 Jahre lang alle 12 Wochen 5400 mg Ravulizumab.
Biologisch: Ravulizumab
Alle Behandlungen wurden als IV-Infusionen verabreicht.
Andere Namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der LDH-Spiegel vom Ausgangswert bis zum Tag 253 und Tag 281
Zeitfenster: Baseline, Tag 253 (Kohorte 1 bis 4) und Tag 281 (Kohorte 4)
Die prozentuale Veränderung der LDH-Spiegel wurde von der Baseline bis zum Tag 253 für die Kohorten 1 bis 4 und von der Baseline bis zum Tag 281 nur für die Kohorte 4 bewertet.
Baseline, Tag 253 (Kohorte 1 bis 4) und Tag 281 (Kohorte 4)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Konzentrationen an freiem Hämoglobin vom Ausgangswert bis zu Tag 253 und Tag 281
Zeitfenster: Baseline, Tag 253 (Kohorte 1 bis 4) und Tag 281 (Kohorte 4)
Die prozentuale Veränderung der Spiegel an freiem Hämoglobin wurde von der Baseline bis zum Tag 253 für die Kohorten 1 bis 4 und von der Baseline bis zum Tag 281 nur für die Kohorten 4 bewertet.
Baseline, Tag 253 (Kohorte 1 bis 4) und Tag 281 (Kohorte 4)
Prozentuale Veränderung des Haptoglobinspiegels vom Ausgangswert bis zum Tag 253 und Tag 281
Zeitfenster: Baseline, Tag 253 (Kohorte 1 bis 4) und Tag 281 (Kohorte 4)
Die prozentuale Veränderung der Haptoglobinspiegel wurde von der Baseline bis zum Tag 253 für die Kohorten 1 bis 4 und von der Baseline bis zum Tag 281 nur für die Kohorte 4 bewertet.
Baseline, Tag 253 (Kohorte 1 bis 4) und Tag 281 (Kohorte 4)
Prozentuale Veränderung der Retikulozyten-/Erythrozytenzahl vom Ausgangswert bis zum Tag 253 und Tag 281
Zeitfenster: Baseline, Tag 253 (Kohorte 1 bis 4) und Tag 281 (Kohorte 4)
Die prozentuale Veränderung der Retikulozyten-/Erythrozytenzahlwerte wurde vom Ausgangswert bis zum Tag 253 für die Kohorten 1 bis 4 und vom Ausgangswert bis zum Tag 281 nur für die Kohorte 4 bewertet.
Baseline, Tag 253 (Kohorte 1 bis 4) und Tag 281 (Kohorte 4)
Prozentuale Veränderung der PNH-Klongröße der Erythrozytentypen II und III von der Baseline bis zum Tag 253
Zeitfenster: Baseline, Tag 253 (Kohorten 1 bis 4)
Die prozentuale Veränderung der roten Blutkörperchen (RBC) bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), summierte Typen II und III, Klongrößen wurden von der Baseline bis zum Tag 253 für die Kohorten 1 bis 4 bewertet.
Baseline, Tag 253 (Kohorten 1 bis 4)
Prozentuale Veränderung des D-Dimers vom Ausgangswert bis zum Tag 253 und Tag 281
Zeitfenster: Baseline bis Tag 253 (Kohorte 1 bis 4) und Tag 281 (Kohorte 4)
Die prozentuale Veränderung der D-Dimer-Spiegel wurde von der Baseline bis zum Tag 253 für die Kohorten 1 bis 4 und von der Baseline bis zum Tag 281 nur für die Kohorte 4 bewertet.
Baseline bis Tag 253 (Kohorte 1 bis 4) und Tag 281 (Kohorte 4)
Veränderung der klinischen Manifestationen von PNH vom Ausgangswert bis zu Tag 253 und Tag 281
Zeitfenster: Baseline, Tag 253 (Kohorte 1 bis 3) und Tag 281 (Kohorte 4)
Klinische Manifestationen wurden von Baseline bis Tag 253 für die Kohorten 1 bis 3 und von Baseline bis Tag 281 nur für Kohorte 4 bewertet. Klinische Manifestationen wurden als Müdigkeit, Bauchschmerzen, Dyspnoe, Dysphagie, Brustschmerzen und erektile Dysfunktion (nur männliche Teilnehmer) definiert. Die Verbesserung wurde als zu Studienbeginn vorhanden und am Tagesendpunkt nicht vorhanden definiert. Eine Verschlechterung wurde definiert als nicht vorhanden bei Studienbeginn und vorhanden am Endpunkt Tag. Keine Änderung wurde definiert als keine Änderung gegenüber dem Ausgangswert und dem Zeitpunkt des Endpunkts.
Baseline, Tag 253 (Kohorte 1 bis 3) und Tag 281 (Kohorte 4)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Februar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Januar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. November 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-PNH-201
  • 2015-002674-20 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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