Ravulitsumabin (ALXN1210) avoin, usean nousevan annoksen tutkimus potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)
Vaihe 2, avoin, usean nousevan annoksen tutkimus, jossa arvioidaan ALXN1210:n tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä, immunogeenisyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa laskimoon potilaille, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostui enintään 30 päivän seulontajaksosta ja korkeintaan 253 päivän hoitojaksosta kohorttien 1–3 osalta ja 281 päivää kohorttien 4 osalta. Hoitojakson päätyttyä kaikilla osallistujilla oli mahdollisuus siirtyä jatkojaksoon , jossa osallistujat saavat ravulitsumabia jopa 5 vuoden ajan. Ensimmäinen annos pidennysjaksolla annettiin päivänä 253 kohorteille 1–3 ja päivänä 281 kohortille 4.
Esitetyt tiedot sisältävät hoitojakson tutkimuksen ensisijaisen päättymispäivän. Jatkoajan tulokset raportoidaan tutkimuksen päätyttyä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Espanja, 28040
- Clinical Trial Site
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Espanja, 08916
- Clinical Trial Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanja, 28220
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 03722
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59037
- Clinical Trial Site
-
Paris, Ranska, 75475
- Clinical Trial Site
-
-
Pierre-Bénite
-
Lyon, Pierre-Bénite, Ranska, 69495
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Ulm, Baden Wuerttemberg, Saksa, 89081
- Clinical Trial Site
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Aachen, Nordrhein Westfalen, Saksa, 52074
- Clinical Trial Site
-
Essen, Nordrhein Westfalen, Saksa, 45147
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei City, Taiwan, 10048
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Clinical Trial Site
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen ≥18 vuotta
- PNH-diagnoosi vahvistettu dokumentoidulla korkean herkkyyden virtaussytometrillä
- Dokumentoitu meningokokkirokotus enintään 3 vuotta ennen annosta
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien oli käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä seulonnasta alkaen ja sitä jatkettiin vähintään 8 kuukautta viimeisen ravulitsumabiannoksen jälkeen.
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja noudattamaan opintovierailuaikataulua
Poissulkemiskriteerit:
- Hoito komplementin estäjällä milloin tahansa
- Naispuoliset osallistujat, jotka suunnittelevat raskautta tai ovat raskaana, imettävät tai joiden raskaustesti oli positiivinen seulonnassa tai päivänä 1
- Osallistuminen interventiokliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen annostelun aloittamista päivänä 1 tai minkä tahansa kokeellisen hoidon käyttö 30 päivän sisällä ennen annoksen antamista päivänä 1 tai tutkimustuotteen viiden puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi oli suurempi
- Allergia jollekin lääkkeelle, allergeenille, ravulitsumabin apuaineille tai tunnettu allergia kiinanhamsterin munasarjasolujen proteiineille
- Kyvyttömyys noudattaa opiskeluvaatimuksia
- Aiemmin kliinisesti merkittävä sydän-, maksa-, immunologinen, keuhko- tai reumatauti, joka tutkijan arvion mukaan estäisi osallistumisen
- Muut määrittelemättömät syyt, jotka tutkijan tai sponsorin mielestä tekevät osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
Hoitojakson aikana osallistujille annettiin ravulitsumabia 1 400 milligrammaa (mg) päivänä 1, ravulitsumabia 1 000 mg päivänä 15 ja 29 ja sitten ravulitsumabia 1 000 mg joka 4. viikko 7 annosta. Jatkojakson aikana osallistujat jatkoivat alun perin annoksensa saamista. Toisena tutkimusvuotena osallistujille annettiin painoon perustuvia annoksia ravulitsumabia 8 viikon välein enintään 5 vuoden ajan: 3000 mg osallistujille, jotka painoivat 40–60 kilogrammaa (kg), 3300 mg osallistujille, jotka painavat 60–9. 100 kg ja 3600 mg osallistujille, jotka painavat 100 kg tai enemmän. |
Kaikki hoidot annettiin IV-infuusioina.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Hoitojakson aikana osallistujille annettiin 2000 mg ravulitsumabia päivänä 1, ravulitsumabia 1600 mg päivänä 22 ja 43 ja sen jälkeen ravulitsumabia 1600 mg 6 viikon välein 4 annosta. Jatkojakson aikana osallistujat jatkoivat alun perin annoksensa saamista. Tutkimuksen toisena vuonna osallistujille annettiin painoon perustuvia annoksia ravulitsumabia 8 viikon välein enintään 5 vuoden ajan: 3000 mg osallistujille, jotka painavat 40 - alle 60 kg, 3 300 mg osallistujille, jotka painavat 60 - alle 100 kg, ja 3600 mg osallistujille, jotka painavat 100 kg tai enemmän. |
Kaikki hoidot annettiin IV-infuusioina.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
Hoitojakson aikana osallistujille annettiin ravulitsumabia 1 600 mg päivänä 1 ja 15, ravulitsumabia 2 400 mg päivänä 29 ja sitten ravulitsumabia 2 400 mg 8 viikon välein 3 annosta. Jatkojakson aikana osallistujat jatkoivat alun perin annoksensa saamista. Tutkimuksen toisena vuonna osallistujille annettiin painoon perustuvia annoksia ravulitsumabia 8 viikon välein enintään 5 vuoden ajan: 3000 mg osallistujille, jotka painavat 40 - alle 60 kg, 3 300 mg osallistujille, jotka painavat 60 - alle 100 kg, ja 3600 mg osallistujille, jotka painavat 100 kg tai enemmän. |
Kaikki hoidot annettiin IV-infuusioina.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4
Hoitojakson aikana osallistujille annettiin ravulitsumabia 3000 mg päivänä 1, ravulitsumabia 5400 mg päivänä 29 ja sitten ravulitsumabia 5400 mg 12 viikon välein 2 annosta. Jatkojakson aikana osallistujille annettiin 5400 mg ravulitsumabia 12 viikon välein enintään 5 vuoden ajan. |
Kaikki hoidot annettiin IV-infuusioina.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos LDH-tasoissa lähtötasosta päivään 253 ja päivään 281
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 253 (kohortit 1–4) ja päivä 281 (kohortti 4)
|
LDH-tasojen prosentuaalinen muutos arvioitiin lähtötilanteesta päivään 253 kohorttien 1–4 osalta ja lähtötasosta päivään 281 vain kohorttien 4 osalta.
|
Lähtötilanne, päivä 253 (kohortit 1–4) ja päivä 281 (kohortti 4)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos vapaassa hemoglobiinitasossa lähtötasosta päivään 253 ja päivään 281
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 253 (kohortit 1–4) ja päivä 281 (kohortti 4)
|
Vapaa hemoglobiinitasojen prosentuaalinen muutos arvioitiin lähtötasosta päivään 253 kohorttien 1-4 osalta ja lähtötasosta päivään 281 vain kohorttien 4 osalta.
|
Lähtötilanne, päivä 253 (kohortit 1–4) ja päivä 281 (kohortti 4)
|
|
Haptoglobiinin prosenttimuutos lähtötasosta päivään 253 ja päivään 281
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 253 (kohortit 1–4) ja päivä 281 (kohortti 4)
|
Prosentuaalinen muutos haptoglobiinitasoissa arvioitiin lähtötasosta päivään 253 kohorttien 1–4 osalta ja lähtötasosta päivään 281 vain kohorttien 4 osalta.
|
Lähtötilanne, päivä 253 (kohortit 1–4) ja päivä 281 (kohortti 4)
|
|
Prosenttimuutos retikulosyyttien/erytrosyyttien määrässä lähtötasosta päivään 253 ja päivään 281
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 253 (kohortit 1–4) ja päivä 281 (kohortti 4)
|
Prosenttimuutos retikulosyyttien/erytrosyyttien määrässä arvioitiin lähtötasosta päivään 253 kohorttien 1-4 osalta ja lähtötasosta päivään 281 vain kohorttien 4 osalta.
|
Lähtötilanne, päivä 253 (kohortit 1–4) ja päivä 281 (kohortti 4)
|
|
PNH RBC-tyypin II ja III kloonikoon prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 253
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 253 (kohortit 1–4)
|
Paroksismaalisen yön hemoglobinuria (PNH) punasolujen (RBC), yhteenlasketut tyyppien II ja III kloonikokotasot, prosentuaalinen muutos arvioitiin lähtötilanteesta päivään 253 kohorteille 1-4.
|
Lähtötilanne, päivä 253 (kohortit 1–4)
|
|
D-dimeerin prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 253 ja päivään 281
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 253 (kohortit 1–4) ja päivään 281 (kohortti 4)
|
Prosenttimuutos D-dimeeritasoissa arvioitiin lähtötasosta päivään 253 kohorttien 1-4 osalta ja lähtötasosta päivään 281 vain kohorttien 4 osalta.
|
Lähtötilanne päivään 253 (kohortit 1–4) ja päivään 281 (kohortti 4)
|
|
Muutos PNH:n kliinisissä ilmenemismuodoissa lähtötasosta päivään 253 ja päivään 281
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 253 (kohortit 1–3) ja päivä 281 (kohortti 4)
|
Kliiniset ilmenemismuodot arvioitiin lähtötilanteesta päivään 253 kohorttien 1-3 osalta ja lähtötilanteesta päivään 281 vain kohorttien 4 osalta.
Kliinisiksi oireiksi määriteltiin väsymys, vatsakipu, hengenahdistus, dysfagia, rintakipu ja erektiohäiriö (vain miespuoliset osallistujat).
Parannus määriteltiin olevan olemassa lähtötasolla ja poissa päivän päätepisteessä.
Paheneminen määriteltiin puuttuvaksi lähtötilanteessa ja esiintyväksi päivän päätepisteessä.
Ei muutosta määriteltiin muuttumattomaksi perustasosta ja päätepisteen aikapisteestä.
|
Lähtötilanne, päivä 253 (kohortit 1–3) ja päivä 281 (kohortti 4)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ravulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN1210-PNH-201
- 2015-002674-20 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .