F508del-CFTR 돌연변이 동형접합체 낭포성 섬유증 환자에서 (R)-Roscovitine 안전성 및 효과 평가 (ROSCO-CF)

포함 기준:

• 고지에 입각한 동의일을 기준으로 만 18세 이상의 남녀
• 진단된 CF 환자. CF 진단 확인(Rosenstein and Cutting, 1998);
• 적어도 하나의 F508del-CFTR 돌연변이와 함께 돌연변이를 유발하는 2개의 낭포성 섬유증을 보유하고 있는 환자, 스크리닝에서 확인될 유전자형;
• 1초 강제 호기량(FEV1) 40%
• French Consensus Conference의 정의에 따른 만성 폐 녹농균 감염;
• 모든 프로토콜 요구 사항, 제한 사항 및 지침을 이해하고 준수할 수 있으며 계획대로(시험자가 판단한 대로) 연구를 완료할 가능성이 있음
• 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공합니다.

제외 기준:

• 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 V2 전 4주 이내에 폐 질환에 대한 요법(항생제 포함)의 변경;

• 최근 환자는 다음과 같은 병력을 보고했습니다.

  • 회복되지 않은 바이러스성 상기도 감염
  • 고형 장기 또는 혈액 이식
  • 부르크홀데리아 세파시아 복합체 또는 비결핵성 마이코박테리아(NTM) 호흡기관 감염;
• 스크리닝 전 1개월 이내에 대수술을 받은 자;
• 현재 치료 중인 알레르기성 기관지폐 아스페르길루스증(ABPA);
• HbA1C >8%로 입증되는 바와 같이 혈당이 잘 조절되지 않는 당뇨병 환자;
• 제1 연구 약물 투여 전 4주 이내에 임의의 시점에 60mL 초과의 객혈(V2);
• 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 다른 동반 질환의 이력;
• 이 연구의 평가를 방해할 수 있는 스크리닝(V1)에서 임의의 다른 임상적으로 중요한 상태(연구 적응증과 관련되지 않음);

• 스크리닝 시 다음과 같은 비정상적인 실험실 값:

  • 헤모글로빈 <10g/dL
  • 비정상적인 간 기능
  • 혈청 K+ <3,5mmol/L
  • 비정상적인 신장 기능
• 임상적으로 유의한 검사실 이상;
• 심혈관 기능에 임상적으로 유의한 손상이 있는 환자;
• QT 간격을 연장할 수 있는 동반 질환;
• 지난 1년 동안 알코올 또는 약물 남용의 병력이 있는 환자;
• 의료 요법에 대한 비순응 이력이 있는 환자 및 잠재적으로 신뢰할 수 없는 것으로 간주되는 환자 또는 간병인
• 하나(또는 여러 개)의 금지된 약물 및/또는 식품 사용;
• 스크리닝(V1) 전 30일 또는 5개의 반감기 중 더 긴 기간 내에 임의의 시험용 약물의 투여;
• 첫 번째 연구 약물 투여 전 28일 이내에 전신 항-슈도모나스 항생제의 사용(V2). 그러나 흡입형 항-슈도모나스 항생제 치료를 시작한 경우 28일 이상 사용할 수 있습니다.
• 첫 번째 연구 약물 투여 전 7일 이내에 루프 이뇨제의 사용(V2);
• 임신 또는 간호 여성.