Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i działania (R)-roskowityny u pacjentów z mukowiscydozą, homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR (ROSCO-CF)

5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: University Hospital, Brest

Wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy II, oceniające bezpieczeństwo i wpływ (R)-roskowityny na osoby dorosłe z mukowiscydozą, nosicielami 2 mukowiscydozy powodujących mutacje z co najmniej jedną mutacją F508del-CFTR i przewlekle Zakażone Pseudomonas Aeruginosa, badanie z udziałem 36 pacjentów z mukowiscydozą (24 leczonych, 12 kontrolnych). ROSCO-CF.

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy II, obejmujące różne dawki.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa zwiększania dawek roskowityny podawanej doustnie przez 4 cykle po 4 kolejne dni (leczenie „włączone”) oddzielone 3-dniowym okresem wolnym od leczenia (leczenie „wyłączone”) u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą z mukowiscydozą Zwłóknienie przenoszące 2 mutacje powodujące mukowiscydozę z co najmniej jedną mutacją F508del-CFTR i przewlekle zakażone Pseudomonas aeruginosa.

W badaniu tym wzięło udział 36 pacjentów z mukowiscydozą: 24 leczonych i 12 kontrolnych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ROSCO-CF jest wieloośrodkowym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem fazy II, obejmującym różne dawki, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i działania (R)-roskowityny u pacjentów z mukowiscydozą będących nosicielami 2 mutacji mukowiscydozy powodujących mukowiscydozę z co najmniej jedną mutacją F508del-CFTR i przewlekle zakażonych Pseudomonas aeruginosa.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa zwiększania dawek roskowityny podawanej doustnie przez 4 cykle po 4 kolejne dni (leczenie „włączone”) oddzielone 3-dniowym okresem wolnym od leczenia (leczenie „wyłączone”) u 36 dorosłych pacjentów z mukowiscydozą .

Tych 36 pacjentów zostanie przydzielonych do 3 grup po 12 osób, które zostaną losowo przydzielone w stosunku 2:1 (aktywny lek do odpowiedniego placebo). W każdej grupie 8 pacjentów otrzyma roskowitynę (200 mg, 400 mg, 2 x 400 mg odpowiednio w grupie 1, 2 i 3), a 4 otrzyma pasujące placebo. Leczenie będzie zapewnione przez doustne podawanie kapsułek. Każdy pacjent otrzyma takie samo leczenie podczas 28-dniowego badania.

To badanie fazy II dostarczy pewnych wstępnych informacji na temat bezpieczeństwa i wskazówek dotyczących efektów nowego eksperymentalnego leczenia. Jeśli dane sugerują, że krótkotrwałe leczenie roskowityną zapewnia bezpieczne, skuteczne i wygodne podejście do pacjentów z mukowiscydozą przewlekle zakażonych Pseudomonas aeruginosa, pacjentom biorącym udział w tym badaniu potwierdzającym słuszność koncepcji zostanie zaproponowany udział w dalszych badaniach długoterminowych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

49

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • CHR - Hôpital Calmette
      • Lyon, Francja, 69495
        • CH Lyon Sud
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Francja, 44093
        • CHU Nantes
      • Paris, Francja, 75014
        • Hopital Cochin
      • Roscoff, Francja, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Toulouse, Francja, 30030
        • Hôpital Larrey
    • France
      • Nice, France, Francja, 06001
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Pessac, France, Francja, 33604
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Reims, France, Francja, 51100
        • Centre de Ressources et de Compétences de la mucoviscidose
      • Vannes, France, Francja, 56017
        • Centre Hospitalier Bretagne Atlantique

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku powyżej 18 lat w dniu wyrażenia świadomej zgody;
  • Zdiagnozowani pacjenci z mukowiscydozą. Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy (Rosenstein i Cutting, 1998);
  • Pacjenci będący nosicielami 2 mutacji powodujących mukowiscydozę z co najmniej jedną mutacją F508del-CFTR, genotyp do potwierdzenia podczas badań przesiewowych;
  • Wymuszona objętość wydechowa po 1 sekundzie (FEV1) 40%
  • Przewlekłe zakażenie płuc Pseudomonas aeruginosa zgodnie z definicją z Francuskiej Konferencji Konsensusu;
  • Zdolność do zrozumienia i przestrzegania wszystkich wymagań protokołu, ograniczeń i instrukcji oraz prawdopodobieństwo ukończenia badania zgodnie z planem (w ocenie badacza);
  • Wyrazić pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem;

Kryteria wyłączenia:

  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiana leczenia (w tym antybiotyków) choroby płuc w ciągu 4 tygodni przed V2;

  • Ostatnio zgłaszana przez pacjenta historia:

    • niewyleczona wirusowa infekcja górnych dróg oddechowych
    • przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego
    • kompleks Burkholderia cepacia lub mykobakterie niegruźlicze (NTM) zakażenia dróg oddechowych;
  • Przeszedł poważną operację w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym;
  • Obecnie leczona alergiczna aspergiloza oskrzelowo-płucna (ABPA);
  • Pacjenci z cukrzycą, u których poziom glukozy we krwi jest słabo kontrolowany, o czym świadczy HbA1C >8%;
  • Krwioplucie większe niż 60 ml w dowolnym momencie w ciągu 4 tygodni przed pierwszym podaniem badanego leku (V2);
  • Historia jakiejkolwiek innej choroby współistniejącej, która w opinii badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku uczestnikowi;
  • Wszelkie inne istotne klinicznie stany (niezwiązane ze wskazaniem do badania) podczas badania przesiewowego (V1), które mogą zakłócać ocenę tego badania;

  • Dowolne z poniższych nieprawidłowych wartości laboratoryjnych podczas badania przesiewowego:

    • Hemoglobina <10 g/dl
    • Nieprawidłowa czynność wątroby
    • Surowica K+ <3,5 mmol/L
    • Nieprawidłowa czynność nerek
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne;
  • Pacjenci z klinicznie istotnymi zaburzeniami czynności układu sercowo-naczyniowego;
  • Choroby współistniejące, które mogą wydłużyć odstęp QT;
  • Pacjenci z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku;
  • Pacjenci z historią nieprzestrzegania zaleceń lekarskich oraz pacjenci lub opiekunowie, którzy są uważani za potencjalnie niewiarygodnych;
  • Stosowanie jednego (lub kilku) zabronionych leków i/lub żywności;
  • Podanie dowolnego badanego leku w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym (V1) lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy;
  • Zastosowanie ogólnoustrojowych antybiotyków przeciw rzekomym monom w ciągu 28 dni przed pierwszym podaniem badanego leku (V2). Jednak stosowanie wziewnej antybiotykoterapii przeciw rzekomicy jest dozwolone, jeśli jest rozpoczęte przez ponad 28 dni;
  • Stosowanie diuretyków pętlowych w ciągu 7 dni przed podaniem pierwszego badanego leku (V2);
  • Kobiety w ciąży lub karmiące.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1
200 mg roskowityny (8) lub placebo (4) raz dziennie przez 4 cykle po 7 dni (4 dni „on” i 3 dni „off”)
Lek: Roskowityna
Roskowityna jest eksperymentalnym kandydatem na lek z rodziny farmakologicznych inhibitorów kinazy cyklinozależnej (CDK), które preferencyjnie hamują wiele docelowych enzymów, w tym CDK2, CDK7 i CDK9. Seliciclib jest 2,6,9-podstawionym analogiem puryny.
Inne nazwy:
  • Selicykllib
  • CYC202
Lek: Placebo
Leczeniem placebo jest kapsułka z laktozą.
Eksperymentalny: Grupa 2
400 mg roskowityny (8) lub placebo (4) raz dziennie przez 4 cykle po 7 dni (4 dni „on” i 3 dni „off”)
Lek: Roskowityna
Roskowityna jest eksperymentalnym kandydatem na lek z rodziny farmakologicznych inhibitorów kinazy cyklinozależnej (CDK), które preferencyjnie hamują wiele docelowych enzymów, w tym CDK2, CDK7 i CDK9. Seliciclib jest 2,6,9-podstawionym analogiem puryny.
Inne nazwy:
  • Selicykllib
  • CYC202
Lek: Placebo
Leczeniem placebo jest kapsułka z laktozą.
Eksperymentalny: Grupa 3
400 mg roskowityny (8) lub (4) placebo dwa razy dziennie przez 7-dniowe cykle (4 dni „on” i 3 dni „off”)
Lek: Roskowityna
Roskowityna jest eksperymentalnym kandydatem na lek z rodziny farmakologicznych inhibitorów kinazy cyklinozależnej (CDK), które preferencyjnie hamują wiele docelowych enzymów, w tym CDK2, CDK7 i CDK9. Seliciclib jest 2,6,9-podstawionym analogiem puryny.
Inne nazwy:
  • Selicykllib
  • CYC202
Lek: Placebo
Leczeniem placebo jest kapsułka z laktozą.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo zwiększania dawek Roskowityny
Ramy czasowe: 3 miesiące
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa zwiększania dawek roskowityny podawanej doustnie przez 4 cykle po 4 kolejne dni (leczenie „włączone”) oddzielone 3-dniową przerwą w leczeniu (leczenie „wyłączone”) u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, którzy nosicielem 2 mutacji powodujących mukowiscydozę z co najmniej mutacją F508del
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia Pseudomonas Aeruginosa
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zmiana stężenia (CFU/ml) Pseudomonas aeruginosa w plwocinie podczas każdej wizyty od V1 (badanie przesiewowe) do V7 (wizyta końcowa).
3 miesiące
Parametry PK
Ramy czasowe: 3 miesiące
Parametry PK: maksymalne stężenie (Cmax), czas do osiągnięcia Cmax (Tmax), pole pod krzywą (AUCt i AUCInf), okres półtrwania (t1/2) rozkowityny i jej metabolitu M3.
3 miesiące
Cytokiny pro- i przeciwzapalne
Ramy czasowe: 3 miesiące
Monitorowanie poziomu cytokin pro- i przeciwzapalnych, w szczególności: interleukiny (IL)-17A, IL-5, IFN-γ, antagonisty receptora IL-1, IL-4, IL-6, IL-10, martwicy nowotworów czynnik alfa i IL-18 na V2, V3 i V7 (wizyta końcowa)
3 miesiące
Białko C-reaktywne
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zmiana poziomu białka C-reaktywnego (CRP) podczas każdej wizyty od V1 (badanie przesiewowe) do V7 (zakończenie)
3 miesiące
Zmieniony kwestionariusz mukowiscydozy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zmiana poprawionego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R) podczas każdej wizyty od V1 do V8 (kontrola bezpieczeństwa)
3 miesiące
Wskaźnik masy ciała
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) podczas każdej wizyty od V1 (badanie przesiewowe) do V7 (wizyta końcowa)
3 miesiące
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zmiana natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) podczas każdej wizyty od V1 (badanie przesiewowe) do V7 (wizyta końcowa)
3 miesiące
Stężenie chlorków w pocie
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zmiana stężenia chlorków w pocie przy V2, V3, V5 i V7 (zakończenie)
3 miesiące
Nosowa różnica potencjałów
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zmiana nosowej różnicy potencjałów (NPD) w V1 (badanie przesiewowe) i V6 (dla pacjentów włączonych do Paris Cochin CF Centre)
3 miesiące
Kwestionariusz bólu
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ocena bólu i wpływu bólu u pacjentów z mukowiscydozą
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Brest

Współpracownicy

Cyclacel Pharmaceuticals, Inc.
ManRos Therapeutics

Śledczy

  • Główny śledczy: Gilles RAULT, MD, Centre de Pérharidy - Roscoff

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 lipca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

7 stycznia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

12 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RB 15.098 (ROSCO CF)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cambodia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj