낭포성 섬유증 환자의 RPL554 연구

포함 기준:

• 1. 연구의 목적과 절차를 이해하고 연구에 참여할 의향이 있음을 나타내는 동의서에 서명합니다.

  2. 정보에 입각한 동의 시점에 18세 이상인 남성 또는 여성. 가임 여성은 첫 번째 연구 치료제 투여 전 마지막 월경부터 일관되고 신뢰할 수 있는 형태의 피임법(부록 1 참조)을 사용하고 있어야 하며, 연구 기간 동안 및 마지막 투여 후 3개월 동안 계속 그렇게 할 것을 약속해야 합니다. 연구 치료의.

  3. 다음을 나타내는 스크리닝(방문 1) 및 방문 2 투여 전 12-리드 ECG 기록을 갖는다:

  • 분당 45~90회 사이의 심박수
  • 프리데리시아 공식(QTcF)을 사용하여 심박수에 대해 보정된 QT 간격 간격 ≤450msec
  • QRS 간격 ≤120msec
  • PR 간격 ≤220msec

  • 형태를 포함하여 임상적으로 유의한 이상이 없음(예: 좌각 차단, 방실 결절 기능 장애, ST 세그먼트 이상) 4. 연구 분무기를 올바르게 사용할 수 있는 능력을 포함하여 모든 연구 제한 및 절차를 준수할 수 있습니다.

    5. 체질량 지수(BMI)가 18~30kg/m2(포함)이고 최소 체중이 40kg입니다.

    6. CF의 유전적 진단을 받은 환자. 7. 예상 정상의 40% 이상 및 80% 이하인 FEV1을 입증하는 스크리닝 시 폐활량계.

    8. 치료 기간이 끝날 때까지 지속형 기관지확장제1 및 연구 치료제 투여 전 8시간 동안 속효성 기관지확장제를 중단할 수 있습니다.

    9. 무작위화 전 2주 동안 임상적으로 안정한 CF(방문 2).

제외 기준:

1. 간경변성 간 질환 또는 문맥 고혈압의 병력.
2. 스크리닝 전(방문 1) 또는 무작위화(방문 2) 전 달에 입원을 필요로 하는 CF 악화.
3. 스크리닝(방문 1) 또는 무작위화(방문 2) 전 2주 동안 경구 또는 정맥내 항생제(일반적인 유지 요법에 추가로) 사용.
4. 기타 비-CF 관련 호흡기 장애: 현재 활동성 결핵, 폐암, 유육종증, 수면 무호흡증, 알려진 알파-1 항트립신 결핍증 또는 기타 활동성 폐 질환 진단을 받은 환자.
5. 이전 폐 절제 또는 폐 이식.
6. 환자가 지난 3년 이내에 약물 또는 알코올 남용의 병력 또는 이를 믿을 만한 이유가 있습니다.
7. 3개월 또는 5개의 반감기 중 더 긴 기간 내에 실험용 약물을 투여받았습니다.
8. 연구자가 임상적으로 중요하다고 생각하는 심혈관(부정맥 포함), 내분비, 활동성 갑상선 기능 항진증, 신경, 간, 위장, 신장, 혈액, 비뇨기, 면역 또는 안과 질환을 포함하나 이에 제한되지 않는 만성 조절되지 않는 질병의 병력이 있는 환자.
9. 문서화된 심혈관 질환: 협심증, 최근 또는 의심되는 심근경색증, 울혈성 심부전, 불안정하거나 조절되지 않는 고혈압의 병력 또는 지난 3개월 동안 고혈압 진단을 받은 경우.
10. 스크리닝(방문 1) 전 6주 동안 대수술(전신 마취 필요)을 받았거나 수술에서 완전히 회복되지 않았거나 연구가 끝날 때까지 수술을 계획했습니다.
11. 비결핵 마이코박테리아, 메티실린 내성 황색포도상구균(MRSA) 또는 버크홀데리아 종에 의한 감염.
12. 면역 억제의 사용; 장기간 프레드니솔론 ≥10 mg/day 사용.
13. 국소 피부암(기저 또는 편평 세포)을 제외하고 5년 이내에 모든 장기 시스템의 악성 병력.
14. 조사자에 의해 결정된 스크리닝(방문 1) 시 안전성 실험실 테스트(혈액학, 생화학 또는 소변검사)에 대한 임상적으로 유의한 비정상 값.
15. 공개된 이력 또는 조사자에게 알려진 이력, 이전 조사 연구 또는 처방된 약물에 대한 중대한 비순응.
16. 가끔이라도 산소 요법이 필요합니다.
17. 임신 또는 수유(여성 대상자만 해당).
18. 조사자가 고려하는 다른 이유는 환자가 참여하기에 부적합합니다. -