폐의 치료 반응에 대한 다단계 모델

이 연구의 목표는 주로 낭포성 섬유증(CF)에 초점을 맞춘 병든 폐에서 일련의 상호 연결된 치료 반응 모델을 개발하는 것입니다. 이는 궁극적으로 환자별 시험관 내 테스트를 기반으로 생체 내 반응을 예측하는 수단을 제공할 것입니다. 치료법의 최적화 및 개인화를 허용합니다. 연구자들은 인간 기관지 상피(HBE)와 보다 최근에는 인간 비강 상피(HNE) 세포 배양을 모두 사용하여 CF 병태생리학을 연구합니다. 이 연구를 수행하는 연구자들은 또한 CF 폐 생리학(점액 섬모 제거 및 기도 액체 흡수)의 장기 수준 정량화를 제공하는 폐의 기능적 이미징 바이오마커를 개발했으며, 최근에는 세포와 장기 모두에서 폐 생리학의 in silico 시스템 모델을 개발했습니다. 수준. in silico 모델은 기본적인 생리학적 프로세스가 어떻게 상호 작용하고 실험 결과에 기여하는지 설명하는 미분 방정식의 프레임워크를 제공합니다. 이를 사용하면 이러한 메커니즘을 보다 구체적으로 차별화할 수 있습니다. 여기에서 조사관은 기능적 영상 스캔을 포함하여 일련의 생리학적 평가를 수행할 비 CF 및 CF 피험자 모두로부터 HNE 세포 배양을 샘플링하고 배양하여 시험관 내 및 생체 내 반응을 연결할 것을 제안합니다. in silico 모델은 세포의 치료 연구를 환자의 치료 결과에 연결하는 것을 용이하게 할 것입니다.

1. CF 환자는 2일의 연구를 수행할 것입니다.

   연구 1일차에는 다음이 포함됩니다.

   1. 비강 전위차 측정
   2. 폐기능 검사
   3. 불활성 기체 세척 시험
   4. 소변 임신 테스트
   5. 비강 세포 샘플링
   6. 핵 MCC/ABS 스캔(등장성 또는 고장성 식염수 흡입 포함 - 무작위 순서)
   7. 아직 사용할 수 없는 경우 CFTR 유전자형 분석을 위한 채혈.

   연구 2일차에는 다음이 포함됩니다.

   1. 폐기능 검사
   2. 소변 임신 테스트
   3. 핵 MCC/ABS 스캔(등장성 또는 고장성 식염수 흡입 포함 - 무작위 순서)

2. 참여하기로 선택한 등록된 CF 환자의 부모는 다음을 포함하는 1일의 연구를 수행합니다.

   1. 비강 전위차 측정
   2. 폐기능 검사
   3. 불활성 기체 세척 시험
   4. 소변 임신 테스트
   5. 비강 세포 샘플링
   6. 핵 MCC/ABS 스캔(등장 식염수 흡입 포함)
   7. CFTR 유전자형 분석을 위해 채취한 단일 혈액 샘플.

3. HEALTHY CONTROLS는 다음을 포함하는 1회의 스크리닝과 1회의 연구일을 수행합니다.

   1. 폐기능 검사
   2. 불활성 기체 세척 시험
   3. 소변 임신 테스트
   4. 비강 세포 샘플링
   5. 핵 MCC/ABS 스캔(등장 식염수 흡입 포함)
   6. CFTR 유전자형 분석을 위해 채취한 단일 혈액 샘플(스크리닝 시).