발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에서 ACH-0144471의 장기 치료 연구
2023년 2월 14일 업데이트: Alexion
임상 연구 ACH471-100을 완료한 참가자에서 ACH-0144471을 사용한 장기 치료의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 연구 ACH471-100에서 ACH-0144471의 임상적 이점이 입증된 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 참가자를 대상으로 ACH-0144471의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
이 연구는 최대 12명의 참가자를 포함하도록 설계되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 ACH471-100에서 치료를 완료하고 중대한 안전성 또는 내약성 문제 없이 ACH-0144471의 임상적 이점을 입증한 최대 12명의 참가자를 포함하도록 설계된 연구입니다.
- 투약 전 및 연구 전반에 걸쳐 암컷에 대한 음성 임신 테스트.
제외 기준:
- 연구 ACH471-100에 참여하는 동안 연구자의 의견에 따라 참가자가 ACH-0144471로 치료를 지속하는 데 부적절하게 만드는 임의의 임상적으로 관련된 동반이환이 발생했습니다.
- 연구 ACH471-100에 참여하는 동안 조사자의 의견에 따라 참가자를 연구에 부적절하게 만들거나 참가자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 임상적으로 중요한 검사실 이상이 발생했습니다.
- 연구 기간 동안 또는 연구 약물 투여 90일 이내에 임신, 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성 또는 연구 기간 동안 또는 연구 약물 투여 90일 이내에 임신, 수유 또는 임신을 계획 중인 여성 파트너가 있는 참가자 관리.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ACH-0144471
모든 참가자는 치료 기간 동안 ACH-0144471을 받게 됩니다.
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ACH-0144471은 연구에 등록한 모든 참가자에게 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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25주차에 LDH 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 25주차
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기준선으로부터의 변화 = 25주차의 혈청 LDH 수준 - 기준선 혈청 LDH 수준.
기준선은 1차 연구 ACH471-100의 기준선 값이었습니다.
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기준선, 25주차
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25주에 RBC 수혈 부재 시 Hgb 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 25주차
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기준선에서 변경 = 25주차 Hgb 수준 - 기준선 Hgb 수준.
기준선은 1차 연구 ACH471-100의 기준선 값이었습니다.
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기준선, 25주차
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25주차에 망상적혈구 수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 25주차
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기준선으로부터의 변화 = 25주차의 망상적혈구 수 - 기준선 망상적혈구 수.
기준선은 1차 연구 ACH471-100의 기준선 값이었습니다.
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기준선, 25주차
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수혈된 적혈구 수
기간: 169주까지의 기준선
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169주까지의 기준선
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적혈구 수혈 횟수
기간: 169주까지의 기준선
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169주까지의 기준선
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25주차에 PNH 클론 크기의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 25주차
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PNH 클론 크기는 전체 세포 집단 내에서 PNH 영향을 받는 세포 대 정상 세포의 백분율을 나타냅니다.
기준선에서 변경 = 25주 PNH 클론 크기 - 기준선 PNH 클론 크기.
기준선은 1차 연구 ACH471-100의 기준선 값이었습니다.
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기준선, 25주차
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25주차에 AP 보완 기능 활동의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 25주차
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혈청 AP 기능적 활성은 Wieslab 기능적 면역분석법으로 측정하였다.
기준선으로부터의 변화 = 25주차의 혈청 AP 기능적 활동 - 기준선 혈청 AP 기능적 활동.
기준선은 1차 연구 ACH471-100의 기준선 값이었습니다.
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기준선, 25주차
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25주차에 무료 Hgb의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 25주차
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기준선에서 변경 = 25주차 무료 Hgb - 기준선 무료 Hgb.
기준선은 1차 연구 ACH471-100의 기준선 값이었습니다.
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기준선, 25주차
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치료 관련 부작용(TEAE), 심각한 부작용(SAE), 3등급 및 4등급 부작용(AE) 및 중단으로 이어지는 AE가 있는 참가자 수
기간: 기준선 최대 4.5년
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AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간의 약물 사용과 관련된 모든 비정상적인 의학적 사건이었습니다.
SAE는 다음 기준 중 적어도 1개를 충족하는 AE였습니다: 사망을 초래했거나, 생명을 위협했거나, AE에 대한 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력 또는 수행 능력의 상당한 중단 정상적인 생활 기능, 선천적 기형/선천적 결함(연구 약물에 노출된 참가자의 자녀), 중요한 의학적 사건 또는 반응.
AE의 강도는 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 이상 반응 심각도 등급 표에 따라 등급이 매겨졌습니다.
인과관계에 관계없이 모든 심각한 이상 반응 및 기타 이상 반응(심각하지 않음)의 요약은 '보고된 이상 반응' 섹션에 있습니다.
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기준선 최대 4.5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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49주 및 169주에 LDH 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 49주 및 169주
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기준선으로부터의 변화 = 지정된 기준선 이후 방문 시 혈청 LDH 수준 - 기준선 혈청 LDH 수준.
기준선은 1차 연구 ACH471-100의 기준선 값이었습니다.
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기준선, 49주 및 169주
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49주 및 169주에 RBC 수혈 부재 시 Hgb 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 49주 및 169주
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기준선에서 변경 = 지정된 기준선 이후 방문 시 Hgb 수준 - 기준선 Hgb 수준.
기준선은 1차 연구 ACH471-100의 기준선 값이었습니다.
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기준선, 49주 및 169주
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49주 및 169주에 망상적혈구 수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 49주 및 169주
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기준선으로부터의 변화 = 지정된 기준선 후 방문 시 망상적혈구 수 - 기준선 망상적혈구 수.
기준선은 1차 연구 ACH471-100의 기준선 값이었습니다.
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기준선, 49주 및 169주
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49주 및 73주에 PNH 클론 크기의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 49주 및 73주
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PNH 클론 크기는 전체 세포 집단 내에서 PNH 영향을 받는 세포 대 정상 세포의 백분율을 나타냅니다.
기준선에서 변경 = 지정된 기준선 이후 방문 시 PNH 클론 크기 - 기준선 PNH 클론 크기.
기준선은 1차 연구 ACH471-100의 기준선 값이었습니다.
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기준선, 49주 및 73주
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49주 및 145주에 AP 보완 기능 활동의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 49주 및 145주
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혈청 AP 기능적 활성은 Wieslab 기능적 면역분석법으로 측정하였다.
기준선으로부터의 변화 = 지정된 기준선 이후 방문 시 혈청 AP 기능적 활동 - 기준선 혈청 AP 기능적 활동.
기준선은 1차 연구 ACH471-100의 기준선 값이었습니다.
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기준선, 49주 및 145주
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49주 및 169주에 무료 Hgb의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 49주 및 169주
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기준선에서 변경 = 지정된 기준선 후 방문 시 무료 Hgb - 기준선 무료 Hgb.
기준선은 1차 연구 ACH471-100의 기준선 값이었습니다.
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기준선, 49주 및 169주
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21주차, 41주차, 153주차의 만성 질환 치료 기능 평가(FACIT)-피로 척도 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 21주, 41주 및 153주
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FACIT-피로 척도는 만성 질환으로 인한 피로 증상의 관리와 관련된 삶의 질 설문지 모음입니다.
FACIT-Fatigue는 지난 7일 동안 자가 보고한 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 13개 항목으로 구성된 설문지입니다.
참가자는 5점 척도로 각 항목에 점수를 매깁니다: 0(전혀 아님)에서 4(매우 많이).
총점의 범위는 0에서 52까지이며 점수가 높을수록 삶의 질이 좋은 것을 의미합니다.
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기준선, 21주, 41주 및 153주
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유럽 암 연구 및 치료 기구, 삶의 질 설문지-핵심 30 척도(EORTC-QLQ-C30): 21주차, 41주차, 153주차의 글로벌 건강 상태/Qol 점수 기준선에서 변경
기간: 기준선, 21주, 41주 및 153주
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EORTC-QLQ-C30은 30문항으로 구성되어 있습니다.
처음 28개의 질문은 5가지 기능적 척도(신체적, 역할, 감정적, 인지적, 사회적), 3가지 증상을 평가하기 위해 4점 척도(1=전혀 그렇지 않음, 2=약간, 3=매우 그렇다, 4=매우 그렇다)를 사용했습니다. 체중계(피로, 메스꺼움/구토, 통증) 및 기타 단일 항목.
각 항목에 대해 높은 점수 = 높은 수준의 증상/문제.
마지막 2개의 질문은 참가자의 전반적인 건강(전체 건강 상태) 및 삶의 질에 대한 평가를 나타내며 7점 척도(1=매우 나쁨 ~ 7=우수)로 코드화되었습니다.
답변은 0에서 100 사이의 총 점수로 채점 척도로 변환되었습니다.
높은 점수는 참가자에게 최상의 삶의 질을 제공하는 유리한 결과를 나타냅니다.
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기준선, 21주, 41주 및 153주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 6월 22일
기본 완료 (실제)
2022년 1월 4일
연구 완료 (실제)
2022년 1월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 6월 7일
처음 게시됨 (실제)
2017년 6월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 3월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 14일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- ACH471-103
- 2017-000665-79 (EudraCT 번호)
- U1111-1196-0653 (기타 식별자: UTN)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
ACH-0144471에 대한 임상 시험
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