Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie leczenia ACH-0144471 u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

14 lutego 2023 zaktualizowane przez: Alexion

Otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa długotrwałego leczenia ACH-0144471 u uczestników, którzy ukończyli badanie kliniczne ACH471-100

Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności ACH-0144471 u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), którzy wykazali korzyści kliniczne ze stosowania ACH-0144471 w badaniu ACH471-100. To badanie jest przeznaczone dla maksymalnie 12 uczestników.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Clinical Trial Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Avellino, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Włochy
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Badanie zaprojektowane z myślą o włączeniu do 12 uczestników, którzy ukończyli leczenie w badaniu ACH471-100 i wykazali korzyści kliniczne z ACH-0144471 bez istotnych obaw dotyczących bezpieczeństwa lub tolerancji.
  • Ujemny test ciążowy u samic przed podaniem dawki iw trakcie badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Podczas udziału w badaniu ACH471-100 rozwinęły się jakiekolwiek istotne klinicznie choroby współistniejące, które w opinii badacza czynią uczestnika nieodpowiednim do kontynuacji leczenia ACH-0144471.
  • Podczas udziału w badaniu ACH471-100 wystąpiły jakiekolwiek istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii badacza uczyniłyby uczestnika nieodpowiednim do udziału w badaniu lub naraziłyby go na nadmierne ryzyko.
  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące zajście w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 90 dni od podania badanego leku lub uczestniczki z partnerką, która jest w ciąży, karmi piersią lub planuje zajść w ciążę podczas badania lub w ciągu 90 dni od podania badanego leku administracja.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ACH-0144471
Wszyscy uczestnicy otrzymają ACH-0144471 w okresie leczenia.
Lek: ACH-0144471
ACH-0144471 zostanie podany wszystkim uczestnikom włączonym do badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu LDH w stosunku do wartości wyjściowych w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Zmiana od wartości wyjściowej = poziom LDH w surowicy w 25. tygodniu — poziom wyjściowy LDH w surowicy. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Zmiana poziomu Hgb w stosunku do wartości wyjściowych przy braku transfuzji krwinek czerwonych w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Zmiana od poziomu wyjściowego = poziom Hgb w 25. tygodniu — poziom wyjściowy Hgb. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Zmiana liczby retikulocytów w stosunku do wartości początkowej w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Zmiana od wartości początkowej = liczba retikulocytów w 25. tygodniu — wyjściowa liczba retikulocytów. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Liczba przetoczonych jednostek RBC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 169. tygodnia
Wartość wyjściowa do 169. tygodnia
Liczba instancji transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 169. tygodnia
Wartość wyjściowa do 169. tygodnia
Zmiana wielkości klonu PNH w stosunku do wartości początkowej w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Wielkość klonu PNH odnosi się do odsetka komórek dotkniętych PNH w porównaniu z normalnymi komórkami w całej populacji komórek. Zmiana od wartości początkowej = wielkość klonu PNH w 25. tygodniu — wielkość klonu PNH wartości początkowej. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Zmiana w stosunku do wartości początkowej aktywności funkcjonalnej dopełniacza AP w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Aktywność funkcjonalną AP surowicy mierzono metodą funkcjonalnego testu immunologicznego Wieslaba. Zmiana od wartości wyjściowej = aktywność funkcjonalna AP surowicy w 25. tygodniu — wartość wyjściowa czynnościowa aktywność AP surowicy. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Zmiana poziomu wolnej Hgb w stosunku do wartości wyjściowych w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Zmiana od wartości początkowej = wolna Hgb w tygodniu 25 - Wartość wyjściowa wolnej Hgb. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE), zdarzeniami niepożądanymi stopnia 3. i 4. oraz zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 4,5 roku
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z lekiem, czy nie. SAE było zdarzeniem niepożądanym, które spełniło co najmniej 1 z następujących kryteriów: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji z powodu zdarzenia niepożądanego, trwała lub znaczna niepełnosprawność/niezdolność lub znaczne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalne funkcje życiowe, wada wrodzona/wada wrodzona (u dziecka uczestnika, który miał kontakt z badanym lekiem), ważne zdarzenie lub reakcja medyczna. Nasilenie zdarzenia niepożądanego oceniono zgodnie z tabelą stopniowania ciężkości zdarzeń niepożądanych Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Wartość bazowa do 4,5 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu LDH w stosunku do wartości wyjściowych w 49. i 169. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
Zmiana od wartości wyjściowej = Poziomy LDH w surowicy podczas określonej wizyty po okresie wyjściowym — Poziomy wyjściowe LDH w surowicy. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
Zmiana poziomu Hgb w stosunku do wartości wyjściowych przy braku transfuzji krwinek czerwonych w 49. i 169. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
Zmiana od poziomu wyjściowego = Hgb podczas określonej wizyty po wizycie początkowej — poziomy Hgb w punkcie wyjściowym. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
Zmiana liczby retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowych w 49. i 169. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
Zmiana od linii podstawowej = liczba retikulocytów podczas określonej wizyty po linii bazowej - Wyjściowa liczba retikulocytów. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
Zmiana wielkości klonu PNH w stosunku do wartości początkowej w 49. i 73. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 49 i 73
Wielkość klonu PNH odnosi się do odsetka komórek dotkniętych PNH w porównaniu z normalnymi komórkami w całej populacji komórek. Zmiana od linii bazowej = rozmiar klonu PNH podczas określonej wizyty po linii bazowej - Wyjściowy rozmiar klonu PNH. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
Wartość wyjściowa, tygodnie 49 i 73
Zmiana w stosunku do wartości początkowej czynności funkcjonalnej dopełniacza AP w 49. i 145. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 145
Aktywność funkcjonalną AP surowicy mierzono metodą funkcjonalnego testu immunologicznego Wieslaba. Zmiana od linii bazowej = aktywność funkcjonalna AP surowicy podczas określonej wizyty po linii bazowej - wyjściowa aktywność funkcjonalna AP surowicy. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 145
Zmiana poziomu wolnej Hgb w stosunku do wartości wyjściowych w 49. i 169. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
Zmiana od wartości początkowej = wolna Hgb podczas określonej wizyty po okresie wyjściowym - Wartość wyjściowa wolnej Hgb. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
Zmiana w ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych (FACIT) w skali zmęczenia w tygodniach 21, 41 i 153 w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 21, 41 i 153
Skala FACIT-Fatigue jest zbiorem kwestionariuszy jakości życia dotyczących radzenia sobie z objawami zmęczenia w wyniku choroby przewlekłej. FACIT-Fatigue to kwestionariusz składający się z 13 pozycji, który ocenia zgłaszane przez samych siebie zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie w ciągu ostatnich 7 dni. Uczestnicy oceniają każdą pozycję w 5-stopniowej skali: od 0 (wcale) do 4 (bardzo). Suma punktów mieści się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia.
Punkt wyjściowy, tygodnie 21, 41 i 153
Zmiana od wartości wyjściowych w Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka, Kwestionariusz Jakości Życia – Skala Core 30 (EORTC-QLQ-C30): Ogólny Stan Zdrowia/Wynik Qol w 21., 41. i 153. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 21, 41 i 153
EORTC-QLQ-C30 składa się z 30 pytań. W pierwszych 28 pytaniach zastosowano 4-stopniową skalę (1=wcale, 2=trochę, 3=raczej trochę, 4=bardzo dużo) do oceny 5 skal funkcjonalnych (fizyczna, rola, emocjonalna, poznawcza, społeczna), 3 symptomów skale (zmęczenie, nudności/wymioty, ból) i inne pojedyncze pozycje. Dla każdej pozycji wysoki wynik = wysoki poziom symptomatologii/problemu. Ostatnie 2 pytania reprezentowały ocenę ogólnego stanu zdrowia (globalny stan zdrowia) i jakości życia uczestnika, zakodowaną w 7-stopniowej skali (od 1=bardzo zły do ​​7=doskonały). Odpowiedzi przeliczono na skalę ocen, z łączną punktacją od 0 do 100. Wysoki wynik oznaczał korzystny wynik z najlepszą jakością życia uczestnika.
Punkt wyjściowy, tygodnie 21, 41 i 153

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion

Współpracownicy

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 stycznia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (Numer EudraCT)
  • U1111-1196-0653 (Inny identyfikator: UTN)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na ACH-0144471

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj