ACH-0144471 对阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 参与者的长期治疗研究
2023年2月14日 更新者：Alexion
一项评估 ACH-0144471 长期治疗对完成临床研究 ACH471-100 的参与者的疗效和安全性的开放标签研究
本研究的目的是评估 ACH-0144471 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 参与者中的长期安全性和有效性，这些参与者已在研究 ACH471-100 中证明 ACH-0144471 具有临床益处。
本研究旨在包括最多 12 名参与者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 研究旨在包括多达 12 名完成研究 ACH471-100 治疗并证明 ACH-0144471 具有临床益处且没有重大安全性或耐受性问题的参与者。
- 在给药前和整个研究期间对女性进行阴性妊娠试验。
排除标准：
- 在参与研究 ACH471-100 时出现任何临床相关的合并症，研究者认为这将使参与者不适合继续使用 ACH-0144471 进行治疗。
- 在参与研究 ACH471-100 时出现任何具有临床意义的实验室异常，研究者认为这些异常会使参与者不适合研究或使参与者处于不适当的风险中。
- 在研究期间或研究药物给药后 90 天内怀孕、哺乳或计划怀孕的女性，或有女性伴侣在研究期间或研究药物给药后 90 天内怀孕、哺乳或计划怀孕的参与者行政。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ACH-0144471
所有参与者将在治疗期间收到 ACH-0144471。
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ACH-0144471 将给予所有参加研究的参与者。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 25 周时 LDH 水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 25 周
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相对于基线的变化 = 第 25 周时的血清 LDH 水平 - 基线血清 LDH 水平。
基线是主要研究 ACH471-100 的基线值。
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基线，第 25 周
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第 25 周未输注 RBC 时 Hgb 水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 25 周
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相对于基线的变化 = 第 25 周时的 Hgb 水平 - 基线 Hgb 水平。
基线是主要研究 ACH471-100 的基线值。
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基线，第 25 周
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第 25 周时网织红细胞计数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 25 周
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相对于基线的变化 = 第 25 周时的网织红细胞计数 - 基线网织红细胞计数。
基线是主要研究 ACH471-100 的基线值。
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基线，第 25 周
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输注的 RBC 单位数
大体时间：至第 169 周的基线
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至第 169 周的基线
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红细胞输注次数
大体时间：至第 169 周的基线
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至第 169 周的基线
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第 25 周时 PNH 克隆大小相对于基线的变化
大体时间：基线，第 25 周
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PNH 克隆大小是指受 PNH 影响的细胞与总细胞群中正常细胞的百分比。
从基线的变化 = 第 25 周的 PNH 克隆大小 - 基线 PNH 克隆大小。
基线是主要研究 ACH471-100 的基线值。
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基线，第 25 周
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第 25 周时 AP 补充功能活动相对于基线的变化
大体时间：基线，第 25 周
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通过Wieslab功能免疫测定法测量血清AP功能活性。
相对于基线的变化 = 第 25 周时的血清 AP 功能活性 - 基线血清 AP 功能活性。
基线是主要研究 ACH471-100 的基线值。
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基线，第 25 周
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第 25 周游离 Hgb 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 25 周
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相对于基线的变化 = 第 25 周的游离 Hgb - 基线游离 Hgb。
基线是主要研究 ACH471-100 的基线值。
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基线，第 25 周
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE)、3 级和 4 级不良事件 (AE) 以及导致停药的 AE 的参与者人数
大体时间：基线长达 4.5 年
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AE 是与人类使用药物相关的任何不良医学事件，无论是否被认为与药物相关。
SAE 是满足以下至少一项标准的 AE：导致死亡、危及生命、需要住院治疗或因 AE 延长现有住院治疗、持续或显着残疾/无行为能力或严重破坏执行能力正常的生活功能、先天性异常/出生缺陷（在接触研究药物的参与者的孩子中）、重要的医学事件或反应。
根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) 不良事件严重程度分级表对 AE 的强度进行分级。
无论因果关系如何，所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要位于“报告的不良事件”部分。
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基线长达 4.5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 49 周和第 169 周时 LDH 水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 49 周和第 169 周
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相对于基线的变化 = 特定基线后访视时的血清 LDH 水平 - 基线血清 LDH 水平。
基线是主要研究 ACH471-100 的基线值。
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基线，第 49 周和第 169 周
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第 49 周和第 169 周未进行红细胞输注时 Hgb 水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 49 周和第 169 周
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相对于基线的变化 = 特定基线后就诊时的 Hgb 水平 - 基线 Hgb 水平。
基线是主要研究 ACH471-100 的基线值。
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基线，第 49 周和第 169 周
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第 49 周和第 169 周时网织红细胞计数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 49 周和第 169 周
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相对于基线的变化 = 特定基线后访问时的网织红细胞计数 - 基线网织红细胞计数。
基线是主要研究 ACH471-100 的基线值。
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基线，第 49 周和第 169 周
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第 49 周和第 73 周时 PNH 克隆大小相对于基线的变化
大体时间：基线，第 49 周和第 73 周
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PNH 克隆大小是指受 PNH 影响的细胞与总细胞群中正常细胞的百分比。
从基线的变化 = 在指定的基线后访问时的 PNH 克隆大小 - 基线 PNH 克隆大小。
基线是主要研究 ACH471-100 的基线值。
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基线，第 49 周和第 73 周
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第 49 周和第 145 周时 AP 补充功能活动相对于基线的变化
大体时间：基线，第 49 周和第 145 周
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通过Wieslab功能免疫测定法测量血清AP功能活性。
相对于基线的变化 = 特定基线后访问时的血清 AP 功能活动 - 基线血清 AP 功能活动。
基线是主要研究 ACH471-100 的基线值。
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基线，第 49 周和第 145 周
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第 49 周和第 169 周游离 Hgb 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 49 周和第 169 周
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相对于基线的变化 = 指定基线后访视时的游离 Hgb - 基线游离 Hgb。
基线是主要研究 ACH471-100 的基线值。
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基线，第 49 周和第 169 周
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第 21、41 和 153 周时慢性疾病治疗功能评估 (FACIT) 疲劳量表评分相对于基线的变化
大体时间：基线、第 21、41 和 153 周
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FACIT-Fatigue 量表是关于管理慢性病引起的疲劳症状的生活质量问卷的集合。
FACIT-Fatigue 是一份包含 13 个项目的问卷，用于评估自我报告的疲劳及其对前 7 天日常活动和功能的影响。
参与者以 5 分制对每个项目进行评分：0（完全没有）到 4（非常多）。
总分范围从 0 到 52，得分越高表明生活质量越好。
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基线、第 21、41 和 153 周
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欧洲癌症研究和治疗组织的基线变化，生活质量问卷-核心 30 量表 (EORTC-QLQ-C30)：第 21、41 和 153 周的全球健康状况/Qol 评分
大体时间：基线、第 21、41 和 153 周
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EORTC-QLQ-C30 由 30 个问题组成。
前 28 个问题使用 4 点量表（1=一点也不，2=一点点，3=相当多，4=非常多）来评估 5 个功能量表（身体、角色、情感、认知、社交）、3 个症状量表（疲劳、恶心/呕吐、疼痛）和其他单项。
对于每个项目，高分 = 症状学/问题的高水平。
最后 2 个问题代表参与者对整体健康（全球健康状况）和生活质量的评估，采用 7 分制（1=非常差到 7=优秀）进行编码。
答案转化为评分量表，总分在 0 到 100 之间。
高分代表良好的结果，参与者的生活质量最好。
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基线、第 21、41 和 153 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年6月22日
初级完成 (实际的)
2022年1月4日
研究完成 (实际的)
2022年1月4日
研究注册日期
首次提交
2017年6月5日
首先提交符合 QC 标准的
2017年6月7日
首次发布 (实际的)
2017年6月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月14日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
ACH-0144471的临床试验
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Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion完全的C3肾小球病 | C3 肾小球肾炎 | 致密物病 | 免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎 | 膜增生性肾小球肾炎 I、II 和 III 型荷兰, 澳大利亚, 比利时
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