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Un estudio de tratamiento a largo plazo de ACH-0144471 en participantes con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH)

14 de febrero de 2023 actualizado por: Alexion

Un estudio abierto para evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento a largo plazo con ACH-0144471 en participantes que completaron el estudio clínico ACH471-100

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de ACH-0144471 en participantes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que han demostrado un beneficio clínico de ACH-0144471 en el estudio ACH471-100. Este estudio está diseñado para incluir hasta 12 participantes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Avellino, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Estudio diseñado para incluir hasta 12 participantes que completaron el tratamiento en el estudio ACH471-100 y demostraron un beneficio clínico de ACH-0144471 sin problemas significativos de seguridad o tolerabilidad.
  • Prueba de embarazo negativa para mujeres antes de la dosificación y durante todo el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Haber desarrollado cualquier comorbilidad clínicamente relevante mientras participaba en el estudio ACH471-100 que haría que el participante no fuera apropiado para continuar el tratamiento con ACH-0144471, en opinión del investigador.
  • Haber desarrollado anomalías de laboratorio clínicamente significativas mientras participaba en el estudio ACH471-100 que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apropiado para el estudio o lo pusiera en riesgo indebido.
  • Mujeres que están embarazadas, amamantando o planeando quedar embarazadas durante el estudio o dentro de los 90 días posteriores a la administración del fármaco del estudio o participantes con una pareja femenina que está embarazada, amamantando o planeando quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 90 días posteriores a la administración del fármaco del estudio administración.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ACH-0144471
Todos los participantes recibirán ACH-0144471 durante el período de tratamiento.
Droga: ACH-0144471
ACH-0144471 se administrará a todos los participantes inscritos en el estudio.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el nivel de LDH en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
Cambio desde el inicio = Niveles de LDH en suero en la semana 25 - Niveles de LDH en suero al inicio. El valor inicial fue el valor inicial del estudio principal ACH471-100.
Línea de base, semana 25
Cambio desde el inicio en el nivel de Hgb en ausencia de transfusión de glóbulos rojos en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
Cambio desde el valor inicial = niveles de Hgb en la semana 25 - niveles iniciales de Hgb. El valor inicial fue el valor inicial del estudio principal ACH471-100.
Línea de base, semana 25
Cambio desde el inicio en los recuentos de reticulocitos en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
Cambio desde el valor inicial = recuento de reticulocitos en la semana 25 - recuento inicial de reticulocitos. El valor inicial fue el valor inicial del estudio principal ACH471-100.
Línea de base, semana 25
Número de unidades de RBC transfundidas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 169
Línea de base hasta la semana 169
Número de instancias de transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 169
Línea de base hasta la semana 169
Cambio desde el inicio en el tamaño del clon de PNH en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
El tamaño del clon de PNH se refiere al porcentaje de células afectadas por PNH frente a células normales dentro de la población celular total. Cambio desde el valor inicial = tamaño del clon de PNH en la semana 25 - tamaño del clon de PNH inicial. El valor inicial fue el valor inicial del estudio principal ACH471-100.
Línea de base, semana 25
Cambio desde el inicio en la actividad funcional del complemento AP en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
La actividad funcional de AP en suero se midió mediante el método de inmunoensayo funcional de Wieslab. Cambio con respecto al valor inicial = actividad funcional AP sérica en la semana 25 - actividad funcional AP sérica inicial. El valor inicial fue el valor inicial del estudio principal ACH471-100.
Línea de base, semana 25
Cambio desde el inicio en Hgb libre en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
Cambio desde el valor inicial = Hgb libre en la semana 25 - Hgb libre inicial. El valor inicial fue el valor inicial del estudio principal ACH471-100.
Línea de base, semana 25
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (SAE), eventos adversos (AE) de grado 3 y grado 4 y AE que conducen a la interrupción
Periodo de tiempo: Línea base hasta 4.5 años
Un EA era cualquier evento médico adverso asociado con el uso de un fármaco en humanos, ya sea que se considerara o no relacionado con el fármaco. Un SAE era un EA que cumplía con al menos 1 de los siguientes criterios: provocó la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente por el EA, discapacidad/incapacidad persistente o significativa o interrupción sustancial de la capacidad para realizar funciones normales de la vida, anomalía congénita/defecto de nacimiento (en el hijo de un participante que estuvo expuesto al fármaco del estudio), reacción o evento médico importante. La intensidad de un EA se calificó de acuerdo con la Tabla de clasificación de gravedad de eventos adversos de los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE). Un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves) independientemente de la causalidad se encuentra en la sección "Eventos adversos informados".
Línea base hasta 4.5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el nivel de LDH en las semanas 49 y 169
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 49 y 169
Cambio desde el inicio = Niveles de LDH en suero en la visita posbasal especificada - Niveles de LDH en suero al inicio. El valor inicial fue el valor inicial del estudio principal ACH471-100.
Línea de base, Semanas 49 y 169
Cambio desde el inicio en el nivel de Hgb en ausencia de transfusión de glóbulos rojos en las semanas 49 y 169
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 49 y 169
Cambio desde el valor inicial = Niveles de Hgb en la visita posterior al valor inicial especificada - Niveles iniciales de Hgb. El valor inicial fue el valor inicial del estudio principal ACH471-100.
Línea de base, Semanas 49 y 169
Cambio desde el inicio en los recuentos de reticulocitos en las semanas 49 y 169
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 49 y 169
Cambio con respecto al valor inicial = recuento de reticulocitos en la visita posterior al inicio especificada - recuento de reticulocitos al inicio. El valor inicial fue el valor inicial del estudio principal ACH471-100.
Línea de base, Semanas 49 y 169
Cambio desde el inicio en el tamaño del clon de PNH en las semanas 49 y 73
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 49 y 73
El tamaño del clon de PNH se refiere al porcentaje de células afectadas por PNH frente a células normales dentro de la población celular total. Cambio desde el inicio = tamaño del clon de PNH en la visita posterior al inicio especificada - tamaño del clon de PNH al inicio. El valor inicial fue el valor inicial del estudio principal ACH471-100.
Línea de base, semanas 49 y 73
Cambio desde el inicio en la actividad funcional del complemento AP en las semanas 49 y 145
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 49 y 145
La actividad funcional de AP en suero se midió mediante el método de inmunoensayo funcional de Wieslab. Cambio con respecto al valor inicial = actividad funcional de AP sérico en la visita posbasal especificada - actividad funcional AP sérica inicial. El valor inicial fue el valor inicial del estudio principal ACH471-100.
Línea de base, semanas 49 y 145
Cambio desde el inicio en Hgb libre en las semanas 49 y 169
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 49 y 169
Cambio desde el valor inicial = Hgb libre en la visita posbasal especificada - Hgb libre inicial. El valor inicial fue el valor inicial del estudio principal ACH471-100.
Línea de base, Semanas 49 y 169
Cambio desde el inicio en la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT) - Puntuación de la escala de fatiga en las semanas 21, 41 y 153
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 21, 41 y 153
La escala FACIT-Fatigue es una colección de cuestionarios de calidad de vida relacionados con el manejo de los síntomas de fatiga debido a una enfermedad crónica. El FACIT-Fatigue es un cuestionario de 13 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y funciones diarias durante los 7 días anteriores. Los participantes califican cada elemento en una escala de 5 puntos: 0 (Nada) a 4 (Mucho). Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 52; una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
Línea de base, semanas 21, 41 y 153
Cambio desde el inicio en la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer, Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (EORTC-QLQ-C30): Global Health Status/Qol Score en las semanas 21, 41 y 153
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 21, 41 y 153
EORTC-QLQ-C30 consta de 30 preguntas. Las primeras 28 preguntas utilizaron una escala de 4 puntos (1 = nada, 2 = un poco, 3 = bastante, 4 = mucho) para evaluar 5 escalas funcionales (física, de rol, emocional, cognitiva, social), 3 síntomas escalas (fatiga, náuseas/vómitos, dolor) y otros elementos individuales. Para cada ítem, puntuación alta = nivel alto de sintomatología/problema. Las últimas 2 preguntas representaron la evaluación del participante sobre la salud general (estado de salud global) y la calidad de vida, codificadas en una escala de 7 puntos (1 = muy deficiente a 7 = excelente). Las respuestas se convirtieron en una escala de calificación, con una puntuación total entre 0 y 100. Una puntuación alta representó un resultado favorable con una mejor calidad de vida para el participante.
Línea de base, semanas 21, 41 y 153

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion

Colaboradores

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de junio de 2017

Finalización primaria (Actual)

4 de enero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

4 de enero de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

9 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de marzo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de febrero de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (Número EudraCT)
  • U1111-1196-0653 (Otro identificador: UTN)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre ACH-0144471

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