Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACH-0144471:n pitkäaikaishoitotutkimus potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)

tiistai 14. helmikuuta 2023 päivittänyt: Alexion

Avoin tutkimus ACH-0144471:n pitkäaikaishoidon tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, jotka suorittivat kliinisen tutkimuksen ACH471-100

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ACH-0144471:n pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa osallistujille, joilla on kohtauskohtaista yöllistä hemoglobinuriaa (PNH), jotka ovat osoittaneet kliinistä hyötyä ACH-0144471:stä tutkimuksessa ACH471-100. Tähän tutkimukseen on suunniteltu enintään 12 osallistujaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Avellino, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Clinical Trial Site
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkimukseen suunniteltiin enintään 12 osallistujaa, jotka saivat hoidon päätökseen tutkimuksessa ACH471-100 ja osoittivat kliinistä hyötyä ACH-0144471:stä ilman merkittäviä turvallisuus- tai siedettävyysongelmia.
  • Negatiivinen raskaustesti naisille ennen annostelua ja koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • ovat kehittäneet kliinisesti merkittäviä rinnakkaissairauksia osallistuessaan tutkimukseen ACH471-100, jotka tekisivät osallistujasta sopimattoman jatkamaan ACH-0144471-hoitoa tutkijan mielestä.
  • ovat kehittäneet kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia osallistuessaan tutkimukseen ACH471-100, jotka tutkijan mielestä tekisivät osallistujasta sopimattoman tutkimukseen tai asettaisivat osallistujan kohtuuttoman riskin.
  • Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä tutkimuslääkkeen antamisesta tai osallistujat, joiden naispuolinen kumppani on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä tutkimuslääkkeestä hallinto.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ACH-0144471
Kaikki osallistujat saavat ACH-0144471:n hoitojakson aikana.
Lääke: ACH-0144471
ACH-0144471 annetaan kaikille tutkimukseen osallistuneille.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta LDH-tasossa viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
Muutos lähtötasosta = Seerumin LDH-tasot viikolla 25 - Perustaso Seerumin LDH-tasot. Lähtötaso oli lähtötason arvo ensisijaisesta tutkimuksesta ACH471-100.
Perustaso, viikko 25
Muutos lähtötilanteesta Hgb-tasossa punasolusiirtojen puuttuessa viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
Muutos lähtötasosta = Hgb-tasot viikolla 25 - Perustason Hgb-tasot. Lähtötaso oli lähtötason arvo ensisijaisesta tutkimuksesta ACH471-100.
Perustaso, viikko 25
Retikulosyyttien määrän muutos lähtötasosta viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
Muutos lähtötilanteesta = retikulosyyttien määrä viikolla 25 - Retikulosyyttien perustason määrä. Lähtötaso oli lähtötason arvo ensisijaisesta tutkimuksesta ACH471-100.
Perustaso, viikko 25
Siirrettyjen punasolujen määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 169 asti
Perustaso viikkoon 169 asti
Punasolujen siirtotapausten määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 169 asti
Perustaso viikkoon 169 asti
Muutos lähtötasosta PNH-kloonikoon viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
PNH-kloonin koko viittaa PNH:n vaikutuksen saaneiden solujen prosenttiosuuteen normaaleihin soluihin verrattuna kokonaissolupopulaatiossa. Muutos lähtötilanteesta = PNH-kloonikoko viikolla 25 - PNH-kloonin peruskoko. Lähtötaso oli lähtötason arvo ensisijaisesta tutkimuksesta ACH471-100.
Perustaso, viikko 25
Muutos lähtötasosta AP:n täydennystoiminnassa viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
Seerumin AP:n toiminnallinen aktiivisuus mitattiin Wieslabin toiminnallisella immunomääritysmenetelmällä. Muutos lähtötilanteesta = Seerumin AP:n toiminnallinen aktiivisuus viikolla 25 - Perustason Seerumin AP:n toiminnallinen aktiivisuus. Lähtötaso oli lähtötason arvo ensisijaisesta tutkimuksesta ACH471-100.
Perustaso, viikko 25
Muutos lähtötasosta ilmaisessa Hgb:ssä viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
Muutos lähtötilanteesta = vapaa Hgb viikolla 25 - Lähtötilanteen vapaa Hgb. Lähtötaso oli lähtötason arvo ensisijaisesta tutkimuksesta ACH471-100.
Perustaso, viikko 25
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia haittavaikutuksia (SAE), asteen 3 ja 4 haittatapahtumia (AE) ja hoidon lopettamiseen johtavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Perusikä jopa 4,5 vuotta
AE oli kuten mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy lääkkeen käyttöön ihmisillä riippumatta siitä, katsottiinko se liittyväksi huumeeseen vai ei. SAE oli haittavaikutus, joka täytti vähintään yhden seuraavista kriteereistä: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa AE:n vuoksi, jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys tai huomattava häiriö johtamiskyvyssä normaalit elämäntoiminnot, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio (tutkimuslääkkeelle altistetun osallistujan lapsella), tärkeä lääketieteellinen tapahtuma tai reaktio. AE:n intensiteetti arvioitiin haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) haittatapahtumien vakavuusluokitustaulukon mukaisesti. Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
Perusikä jopa 4,5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta LDH-tasossa viikoilla 49 ja 169
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 49 ja 169
Muutos lähtötilanteesta = seerumin LDH-tasot määritellyllä lähtötilanteen jälkeisellä käynnillä - Perustason seerumin LDH-tasot. Lähtötaso oli lähtötason arvo ensisijaisesta tutkimuksesta ACH471-100.
Lähtötilanne, viikot 49 ja 169
Muutos lähtötasosta Hgb-tasossa punasolujen siirrosta puuttuessa viikoilla 49 ja 169
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 49 ja 169
Muutos perustilanteesta = Hgb-tasot määritetyllä lähtötilanteen jälkeisellä käynnillä - Perustason Hgb-tasot. Lähtötaso oli lähtötason arvo ensisijaisesta tutkimuksesta ACH471-100.
Lähtötilanne, viikot 49 ja 169
Retikulosyyttien määrän muutos lähtötasosta viikoilla 49 ja 169
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 49 ja 169
Muutos lähtötilanteesta = retikulosyyttien määrä määritetyllä lähtötilanteen jälkeisellä käynnillä - Retikulosyyttien perustason määrä. Lähtötaso oli lähtötason arvo ensisijaisesta tutkimuksesta ACH471-100.
Lähtötilanne, viikot 49 ja 169
Muutos lähtötasosta PNH-kloonikoon viikoilla 49 ja 73
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 49 ja 73
PNH-kloonin koko viittaa PNH:n vaikutuksen saaneiden solujen prosenttiosuuteen normaaleihin soluihin verrattuna kokonaissolupopulaatiossa. Muutos lähtötilanteesta = PNH-kloonin koko määritetyllä lähtötilanteen jälkeisellä käynnillä - Perustason PNH-kloonikoko. Lähtötaso oli lähtötason arvo ensisijaisesta tutkimuksesta ACH471-100.
Lähtötilanne, viikot 49 ja 73
Muutos lähtötasosta AP:n täydennystoiminnassa viikoilla 49 ja 145
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 49 ja 145
Seerumin AP:n toiminnallinen aktiivisuus mitattiin Wieslabin toiminnallisella immunomääritysmenetelmällä. Muutos lähtötilanteesta = Seerumin AP:n toiminnallinen aktiivisuus määritellyllä lähtötilanteen jälkeisellä käynnillä - Perustason Seerumin AP:n toiminnallinen aktiivisuus. Lähtötaso oli lähtötason arvo ensisijaisesta tutkimuksesta ACH471-100.
Lähtötilanne, viikot 49 ja 145
Muutos lähtötasosta ilmaisessa Hgb:ssä viikoilla 49 ja 169
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 49 ja 169
Muutos lähtötilanteesta = vapaa Hgb määritetyllä lähtötilanteen jälkeisellä käynnillä - Lähtötilanteen vapaa Hgb. Lähtötaso oli lähtötason arvo ensisijaisesta tutkimuksesta ACH471-100.
Lähtötilanne, viikot 49 ja 169
Muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) - väsymysasteikon pistemäärässä viikoilla 21, 41 ja 153
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 21, 41 ja 153
FACIT-väsymysasteikko on kokoelma elämänlaatukyselyitä, jotka liittyvät kroonisen sairauden aiheuttamien väsymysoireiden hallintaan. FACIT-Fatigue on 13 kohdan kyselylomake, joka arvioi itse ilmoittamaa väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan edellisten 7 päivän aikana. Osallistujat arvioivat jokaisen kohdan 5 pisteen asteikolla: 0 (ei ollenkaan) 4 (erittäin paljon). Kokonaispisteet vaihtelevat 0–52, ja korkeampi pistemäärä kertoo parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne, viikot 21, 41 ja 153
Muutos lähtötasosta Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestössä, elämänlaatukyselyn ydin 30 asteikolla (EORTC-QLQ-C30): Maailmanlaajuinen terveydentila/Qol-pisteet viikoilla 21, 41 ja 153
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 21, 41 ja 153
EORTC-QLQ-C30 koostuu 30 kysymyksestä. Ensimmäiset 28 kysymystä käyttivät 4-asteista asteikkoa (1=ei ollenkaan, 2=vähän, 3=melko vähän, 4=erittäin) 5 toiminnallisen asteikon (fyysinen, rooli, emotionaalinen, kognitiivinen, sosiaalinen) arvioimiseen, 3 oiretta. suomut (väsymys, pahoinvointi/oksentelu, kipu) ja muut yksittäiset esineet. Jokaisen kohteen korkea pistemäärä = korkea oireen/ongelman taso. Viimeiset 2 kysymystä edustivat osallistujan arviota yleisestä terveydestä (maailmanlaajuinen terveydentila) ja elämänlaadusta koodattuina 7 pisteen asteikolla (1 = erittäin huono - 7 = erinomainen). Vastaukset muutettiin arvosana-asteikoksi, jonka kokonaispistemäärä oli 0–100. Korkea pistemäärä edusti suotuisaa lopputulosta ja parhaan elämänlaadun osallistujalle.
Lähtötilanne, viikot 21, 41 ja 153

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion

Yhteistyökumppanit

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 22. kesäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. tammikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 9. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (EudraCT-numero)
  • U1111-1196-0653 (Muu tunniste: UTN)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ACH-0144471

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa