Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ACH-0144471 hosszú távú kezelésének vizsgálata paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegeknél

2023. február 14. frissítette: Alexion

Nyílt vizsgálat az ACH-0144471-gyel végzett hosszú távú kezelés hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az ACH471-100 klinikai vizsgálatot befejező résztvevők körében

E vizsgálat célja az ACH-0144471 hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő résztvevőknél, akik az ACH471-100 vizsgálatban az ACH-0144471 klinikai előnyeit bizonyították. Ez a tanulmány legfeljebb 12 résztvevő részvételére készült.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Clinical Trial Site
  • Olaszország
      • Avellino, Olaszország
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Olaszország
        • Clinical Trial Site
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A vizsgálatot legfeljebb 12 olyan résztvevő bevonásával tervezték, akik az ACH471-100 vizsgálatban befejezték a kezelést, és klinikai előnyöket mutattak az ACH-0144471 kezelésből anélkül, hogy jelentős biztonsági vagy tolerálhatósági aggályok merültek volna fel.
  • Negatív terhességi teszt nőknél az adagolás előtt és a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

  • Az ACH471-100 vizsgálatban való részvétel során olyan klinikailag releváns társbetegség alakult ki, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi a résztvevőt az ACH-0144471-es kezelés folytatására.
  • Ha az ACH471-100 vizsgálatban való részvétel során olyan klinikailag jelentős laboratóriumi eltérést észleltek, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a résztvevőt a vizsgálatra, vagy indokolatlan kockázatnak tenné ki a résztvevőt.
  • Nők, akik terhesek, szoptatnak vagy terhességet terveznek a vizsgálat alatt vagy a vizsgálati gyógyszer beadását követő 90 napon belül, vagy olyan női partnerrel résztvevők, akik terhesek, szoptatnak vagy terhességet terveznek a vizsgálat alatt vagy a vizsgálati gyógyszer után 90 napon belül adminisztráció.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ACH-0144471
A kezelés ideje alatt minden résztvevő ACH-0144471-et kap.
Drog: ACH-0144471
Az ACH-0144471-et a vizsgálatba bevont összes résztvevőnek beadják.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az LDH-szintben a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Változás a kiindulási értékhez képest = Szérum LDH szint a 25. héten – Kiindulási szérum LDH szintek. A kiindulási érték az elsődleges ACH471-100 vizsgálat kiindulási értéke volt.
Alapállapot, 25. hét
Változás a kiindulási Hgb-szinthez képest vörösvértest-transzfúzió hiányában a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Változás az alapértékhez képest = Hgb szintek a 25. héten – Kiindulási Hgb szintek. A kiindulási érték az elsődleges ACH471-100 vizsgálat kiindulási értéke volt.
Alapállapot, 25. hét
A retikulocitaszám változása a kiindulási értékhez képest a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Változás a kiindulási értékhez képest = retikulocitaszám a 25. héten – Kiindulási retikulocitaszám. A kiindulási érték az elsődleges ACH471-100 vizsgálat kiindulási értéke volt.
Alapállapot, 25. hét
Transzfundált RBC egységek száma
Időkeret: Alaphelyzet a 169. hétig
Alaphelyzet a 169. hétig
Vvt-transzfúziós példányok száma
Időkeret: Alaphelyzet a 169. hétig
Alaphelyzet a 169. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a PNH-klón méretében a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
A PNH klón mérete a PNH-val érintett sejtek százalékos arányára vonatkozik a normál sejtekhez viszonyítva a teljes sejtpopuláción belül. Változás az alapvonalhoz képest = PNH-klónméret a 25. héten - Kiindulási PNH-klónméret. A kiindulási érték az elsődleges ACH471-100 vizsgálat kiindulási értéke volt.
Alapállapot, 25. hét
Változás a kiindulási állapothoz képest az AP-kiegészítő funkcionális tevékenységben a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
A szérum AP funkcionális aktivitását Wieslab funkcionális immunoassay módszerrel mértük. Változás az alapértékhez képest = Szérum AP funkcionális aktivitás a 25. héten – Kiindulási szérum AP funkcionális aktivitás. A kiindulási érték az elsődleges ACH471-100 vizsgálat kiindulási értéke volt.
Alapállapot, 25. hét
Változás az alapvonalhoz képest az ingyenes Hgb-ben a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Változás az alapértékhez képest = ingyenes Hgb a 25. héten - Kiindulási érték mentes Hgb. A kiindulási érték az elsődleges ACH471-100 vizsgálat kiindulási értéke volt.
Alapállapot, 25. hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE), súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE), 3. és 4. fokozatú nemkívánatos eseményekben (AE), valamint a kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot akár 4,5 év
A nemkívánatos esemény olyan, mint bármely nemkívánatos orvosi esemény, amely egy kábítószer emberben történő használatával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. A SAE olyan nemkívánatos esemény volt, amely az alábbi kritériumok közül legalább 1-nek megfelelt: halált okozott, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényelte a nemi betegség miatt, tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség vagy a vezetési képesség jelentős megzavarása normális életfunkciók, veleszületett anomália/születési rendellenesség (a vizsgálati gyógyszerrel érintkező résztvevő gyermekében), fontos egészségügyi esemény vagy reakció. Az AE intenzitását a káros eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumok (CTCAE) nemkívánatos események súlyossági osztályozási táblázata szerint osztályozták. Az összes súlyos nemkívánatos esemény és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalója az okozati összefüggéstől függetlenül a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
Alapállapot akár 4,5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az LDH-szintben a 49. és 169. héten
Időkeret: Alapállapot, 49. és 169. hét
Változás az alapvonalhoz képest = Szérum LDH-szintek meghatározott post-baseline látogatáskor - Kiindulási szérum LDH-szintek. A kiindulási érték az elsődleges ACH471-100 vizsgálat kiindulási értéke volt.
Alapállapot, 49. és 169. hét
Változás a kiindulási Hgb-szinthez képest vörösvértest-transzfúzió hiányában a 49. és 169. héten
Időkeret: Alapállapot, 49. és 169. hét
Változás a kiindulási értékről = Hgb szintek meghatározott postbaseline látogatáskor - Kiindulási Hgb szintek. A kiindulási érték az elsődleges ACH471-100 vizsgálat kiindulási értéke volt.
Alapállapot, 49. és 169. hét
Változás az alapvonalhoz képest a retikulocitaszámban a 49. és 169. héten
Időkeret: Alapállapot, 49. és 169. hét
Változás a kiindulási értékhez képest = retikulocitaszám meghatározott post-baseline látogatáskor - Kiindulási retikulocitaszám. A kiindulási érték az elsődleges ACH471-100 vizsgálat kiindulási értéke volt.
Alapállapot, 49. és 169. hét
Változás az alapvonalhoz képest a PNH klónméretben a 49. és 73. héten
Időkeret: Alapállapot, 49. és 73. hét
A PNH klón mérete a PNH-val érintett sejtek százalékos arányára vonatkozik a normál sejtekhez viszonyítva a teljes sejtpopuláción belül. Változás az alapvonalról = PNH-klónméret meghatározott post-baseline látogatáskor - Kiindulási PNH-klónméret. A kiindulási érték az elsődleges ACH471-100 vizsgálat kiindulási értéke volt.
Alapállapot, 49. és 73. hét
Változás az alapvonalhoz képest az AP-kiegészítő funkcionális tevékenységben a 49. és 145. héten
Időkeret: Alapállapot, 49. és 145. hét
A szérum AP funkcionális aktivitását Wieslab funkcionális immunoassay módszerrel mértük. Változás a kiindulási állapothoz képest = Szérum AP funkcionális aktivitás meghatározott post-baseline látogatáskor – Kiindulási szérum AP funkcionális aktivitás. A kiindulási érték az elsődleges ACH471-100 vizsgálat kiindulási értéke volt.
Alapállapot, 49. és 145. hét
Változás az alapvonalhoz képest az ingyenes Hgb-ben a 49. és 169. héten
Időkeret: Alapállapot, 49. és 169. hét
Változás a kiindulási értékről = ingyenes Hgb meghatározott postbaseline látogatáskor - Kiindulási érték nélküli Hgb. A kiindulási érték az elsődleges ACH471-100 vizsgálat kiindulási értéke volt.
Alapállapot, 49. és 169. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelésében (FACIT) – a fáradtság skála pontszámában a 21., 41. és 153. héten
Időkeret: Alaphelyzet, 21., 41. és 153. hét
A FACIT-Fatigue skála életminőség-kérdőívek gyűjteménye, amelyek egy krónikus betegség okozta fáradtság tüneteinek kezelésére vonatkoznak. A FACIT-Fatigue egy 13 elemből álló kérdőív, amely felméri az önbevallott fáradtságot és annak hatását a napi tevékenységekre és funkciókra az elmúlt 7 nap során. A résztvevők az egyes tételeket egy 5 pontos skálán értékelik: 0 (egyáltalán) 4 (nagyon) között. Az összpontszám 0 és 52 között mozog, a magasabb pontszám jobb életminőséget jelez.
Alaphelyzet, 21., 41. és 153. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezetben, az Életminőség-kérdőív 30-as mag skála (EORTC-QLQ-C30): Globális egészségi állapot/Qol Score a 21., 41. és 153. héten
Időkeret: Alaphelyzet, 21., 41. és 153. hét
Az EORTC-QLQ-C30 30 kérdésből áll. Az első 28 kérdés 4 fokozatú skálán (1=egyáltalán nem, 2=kicsit, 3=nagyon, 4=nagyon) 5 funkcionális skála (fizikai, szerep, érzelmi, kognitív, szociális) értékelésére szolgált, 3 tünet pikkelyek (fáradtság, hányinger/hányás, fájdalom) és egyéb egyedi tárgyak. Minden elemnél a magas pontszám = magas tünet/probléma szint. Az utolsó 2 kérdés a résztvevők általános egészségi állapotának (globális egészségi állapotának) és életminőségének értékelését jelentette, 7 fokozatú skálán kódolva (1 = nagyon rossz - 7 = kiváló). A válaszokat 0 és 100 közötti összpontszámmal értékelő skálává alakították át. A magas pontszám a résztvevők számára a legjobb életminőséggel járó kedvező eredményt jelentette.
Alaphelyzet, 21., 41. és 153. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion

Együttműködők

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. június 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. január 4.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. január 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 7.

Első közzététel (Tényleges)

2017. június 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. március 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 14.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (EudraCT szám)
  • U1111-1196-0653 (Egyéb azonosító: UTN)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Paroxizmális éjszakai hemoglobinuria

Klinikai vizsgálatok a ACH-0144471

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belarus

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel