発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の参加者におけるACH-0144471の長期治療研究
2023年2月14日 更新者：Alexion
臨床試験ACH471-100を完了した参加者におけるACH-0144471による長期治療の有効性と安全性を評価する非盲検試験
この研究の目的は、研究 ACH471-100 で ACH-0144471 の臨床的利益を実証した発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) の参加者における ACH-0144471 の長期的な安全性と有効性を評価することです。
この研究は、最大12人の参加者を含むように設計されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 研究 ACH471-100 で治療を完了し、ACH-0144471 からの臨床的利益を実証した最大 12 人の参加者を含むように設計された研究で、重大な安全性または忍容性の懸念はありません。
- -投与前および研究全体を通して、女性の妊娠検査は陰性。
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、研究ACH471-100に参加している間に臨床的に関連する併存疾患が発生したため、参加者はACH-0144471による治療の継続に不適切になります。
- -研究ACH471-100に参加している間に臨床的に重大な検査異常が発生したことがあり、治験責任医師の意見では、参加者を研究に不適切にするか、参加者を過度のリスクにさらします。
- -研究中または治験薬投与から90日以内に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性、または治験中または治験薬投与から90日以内に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性パートナーとの参加者管理。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ACH-0144471
すべての参加者は、治療期間中に ACH-0144471 を受け取ります。
|
ACH-0144471 は、研究に登録されたすべての参加者に投与されます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
25週目のLDHレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、25週目
|
ベースラインからの変化 = 25 週目の血清 LDH レベル - ベースライン血清 LDH レベル。
ベースラインは、一次研究 ACH471-100 のベースライン値です。
|
ベースライン、25週目
|
|
25週目にRBC輸血を行わなかった場合のHgbレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、25週目
|
ベースラインからの変化 = 25 週目の Hgb レベル - ベースライン Hgb レベル。
ベースラインは、一次研究 ACH471-100 のベースライン値です。
|
ベースライン、25週目
|
|
25週目の網状赤血球数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、25週目
|
ベースラインからの変化 = 25 週目の網状赤血球数 - ベースラインの網状赤血球数。
ベースラインは、一次研究 ACH471-100 のベースライン値です。
|
ベースライン、25週目
|
|
輸血された RBC 単位の数
時間枠：169週までのベースライン
|
169週までのベースライン
|
|
|
RBC 輸血インスタンスの数
時間枠：169週までのベースライン
|
169週までのベースライン
|
|
|
25週目のPNHクローンサイズのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、25週目
|
PNH クローン サイズは、総細胞集団内の正常細胞に対する PNH 影響を受けた細胞の割合を指します。
ベースラインからの変化 = 25 週目の PNH クローン サイズ - ベースライン PNH クローン サイズ。
ベースラインは、一次研究 ACH471-100 のベースライン値です。
|
ベースライン、25週目
|
|
25週目のAP補体機能活性のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、25週目
|
血清AP機能活性は、Wieslab機能免疫測定法によって測定されました。
ベースラインからの変化 = 25 週目の血清 AP 機能活性 - ベースライン血清 AP 機能活性。
ベースラインは、一次研究 ACH471-100 のベースライン値です。
|
ベースライン、25週目
|
|
25週目の遊離Hgbのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、25週目
|
ベースラインからの変化 = 25 週目の遊離 Hgb - ベースライン遊離 Hgb。
ベースラインは、一次研究 ACH471-100 のベースライン値です。
|
ベースライン、25週目
|
|
治療に伴う有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、グレード3およびグレード4の有害事象（AE）、および中止につながるAEを有する参加者の数
時間枠：4.5年までのベースライン
|
有害事象は、薬物関連と見なされるかどうかにかかわらず、ヒトにおける薬物の使用に関連するあらゆる不都合な医学的出来事と同様でした。
SAE は、次の基準の少なくとも 1 つを満たす AE でした: 死亡に至った、生命を脅かすものであった、AE のために必要な入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害/無能力、または行動能力の実質的な混乱正常な生活機能、先天異常/先天性欠損症（治験薬にさらされた参加者の子供）、重要な医学的事象または反応。
AE の強度は、有害事象に関する共通用語基準 (CTCAE) の有害事象重大度評価表に従って等級付けされました。
因果関係に関係なく、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象 (非重篤) の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
|
4.5年までのベースライン
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
49週および169週でのLDHレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、49 週および 169 週
|
ベースラインからの変化 = 指定したベースライン後の来院時の血清 LDH レベル - ベースライン血清 LDH レベル。
ベースラインは、一次研究 ACH471-100 のベースライン値です。
|
ベースライン、49 週および 169 週
|
|
49週および169週でのRBC輸血がない場合のHgbレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、49 週および 169 週
|
ベースラインからの変化 = 指定されたベースライン後の訪問時の Hgb レベル - ベースライン Hgb レベル。
ベースラインは、一次研究 ACH471-100 のベースライン値です。
|
ベースライン、49 週および 169 週
|
|
49週および169週での網状赤血球数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、49 週および 169 週
|
ベースラインからの変化 = 指定したベースライン後の来院時の網状赤血球数 - ベースラインの網状赤血球数。
ベースラインは、一次研究 ACH471-100 のベースライン値です。
|
ベースライン、49 週および 169 週
|
|
49週および73週でのPNHクローンサイズのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、49 週目および 73 週目
|
PNH クローン サイズは、総細胞集団内の正常細胞に対する PNH 影響を受けた細胞の割合を指します。
ベースラインからの変化 = 指定したベースライン後の来院時の PNH クローン サイズ - ベースライン PNH クローン サイズ。
ベースラインは、一次研究 ACH471-100 のベースライン値です。
|
ベースライン、49 週目および 73 週目
|
|
49週および145週でのAP補体機能活性のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、49 週および 145 週
|
血清AP機能活性は、Wieslab機能免疫測定法によって測定されました。
ベースラインからの変化 = 指定したベースライン後の来院時の血清 AP 機能活性 - ベースライン血清 AP 機能活性。
ベースラインは、一次研究 ACH471-100 のベースライン値です。
|
ベースライン、49 週および 145 週
|
|
49週および169週での遊離Hgbのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、49 週および 169 週
|
ベースラインからの変化 = 指定されたベースライン後の訪問時のフリー Hgb - ベースラインのフリー Hgb。
ベースラインは、一次研究 ACH471-100 のベースライン値です。
|
ベースライン、49 週および 169 週
|
|
慢性疾患治療の機能評価（FACIT）のベースラインからの変化-21、41、および153週での疲労スケールスコア
時間枠：ベースライン、21、41、および 153 週
|
FACIT-Fatigue スケールは、慢性疾患による疲労症状の管理に関する QOL アンケートのコレクションです。
FACIT-Fatigue は 13 項目のアンケートで、自己申告による疲労と、それが過去 7 日間の日常活動や機能に与える影響を評価します。
参加者は、0 (まったくない) から 4 (とてもある) の 5 段階で各項目を採点します。
合計スコアは 0 ～ 52 の範囲で、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
|
ベースライン、21、41、および 153 週
|
|
欧州がん研究治療機構のベースラインからの変化、Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (EORTC-QLQ-C30): 21、41、および 153 週目のグローバルヘルスステータス/Qol スコア
時間枠：ベースライン、21、41、および 153 週
|
EORTC-QLQ-C30 は 30 の質問で構成されています。
最初の 28 の質問は、5 つの機能的尺度 (身体的、役割、感情的、認知的、社会的)、3 つの症状を評価するために 4 段階尺度 (1=まったくない、2=少し、3=かなりある、4=非常にある) を使用しました。鱗（疲労、吐き気/嘔吐、痛み）＆その他の単品。
各項目について、高得点 = 症状/問題のレベルが高い。
最後の 2 つの質問は、全体的な健康状態 (全体的な健康状態) と生活の質に関する参加者の評価を表しており、7 段階 (1=非常に悪いから 7=非常に良い) でコード化されています。
回答は、合計スコアが 0 から 100 までの評価尺度に変換されました。
高得点は、参加者にとって最高の生活の質を伴う好ましい結果を表しています。
|
ベースライン、21、41、および 153 週
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年6月22日
一次修了 (実際)
2022年1月4日
研究の完了 (実際)
2022年1月4日
試験登録日
最初に提出
2017年6月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年6月7日
最初の投稿 (実際)
2017年6月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年2月14日
最終確認日
2023年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ACH-0144471の臨床試験
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion完了
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion完了
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion完了
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion完了
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion完了
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion完了
-
Alexion Pharmaceuticals完了
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion完了C3 糸球体症 | C3 糸球体腎炎 | 高密度沈着症 | 免疫複合体介在性膜増殖性糸球体腎炎 | 膜性増殖性糸球体腎炎I型、II型、およびIII型オランダ, オーストラリア, ベルギー