Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet behandlingsundersøgelse af ACH-0144471 hos deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

14. februar 2023 opdateret af: Alexion

En åben-label undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​langtidsbehandling med ACH-0144471 hos deltagere, der har gennemført klinisk undersøgelse ACH471-100

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af ACH-0144471 hos deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), som har vist klinisk fordel ved ACH-0144471 i undersøgelse ACH471-100. Denne undersøgelse er designet til at omfatte op til 12 deltagere.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Avellino, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Undersøgelse designet til at omfatte op til 12 deltagere, der fuldførte behandling i undersøgelse ACH471-100 og viste klinisk fordel ved ACH-0144471 uden væsentlige sikkerheds- eller tolerabilitetsproblemer.
  • Negativ graviditetstest for kvinder før dosering og under hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Har udviklet alle klinisk relevante komorbiditeter under deltagelse i undersøgelse ACH471-100, som ville gøre deltageren uegnet til at fortsætte behandlingen med ACH-0144471, efter investigators mening.
  • Har udviklet nogen klinisk signifikante laboratorieabnormiteter under deltagelse i undersøgelse ACH471-100, som efter investigatorens mening ville gøre deltageren upassende til undersøgelsen eller sætte deltageren i unødig risiko.
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen eller inden for 90 dage efter administration af undersøgelseslægemidlet eller deltagere med en kvindelig partner, der er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 90 dage efter undersøgelseslægemidlet administration.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ACH-0144471
Alle deltagere vil modtage ACH-0144471 i behandlingsperioden.
Medicin: ACH-0144471
ACH-0144471 vil blive administreret til alle deltagere, der er tilmeldt undersøgelsen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i LDH-niveau i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline = Serum LDH niveauer i uge 25 - Baseline serum LDH niveauer. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline i Hgb-niveau i fravær af RBC-transfusion i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Ændring fra Baseline = Hgb-niveauer i uge 25 - Baseline Hgb-niveauer. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline i retikulocyttal i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline = retikulocyttal ved uge 25 - baseline retikulocyttal. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​25
Antal transfunderede RBC-enheder
Tidsramme: Baseline op til uge 169
Baseline op til uge 169
Antal RBC-transfusionstilfælde
Tidsramme: Baseline op til uge 169
Baseline op til uge 169
Ændring fra baseline i PNH-klonstørrelse i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
PNH-klonstørrelsen refererer til procentdelen af ​​PNH-påvirkede celler versus normale celler inden for den samlede cellepopulation. Ændring fra baseline = PNH klonstørrelse ved uge 25 - baseline PNH klonstørrelse. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline i AP-komplement funktionel aktivitet i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Serum AP funktionel aktivitet blev målt ved Wieslab funktionel immunoassay metode. Ændring fra Baseline = Serum AP funktionel aktivitet i uge 25 - Baseline Serum AP funktionel aktivitet. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline i gratis Hgb i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Ændring fra Baseline = gratis Hgb i uge 25 - Baseline fri Hgb. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​25
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE), grad 3 og grad 4 bivirkninger (AE) og AE, der fører til seponering
Tidsramme: Baseline op til 4,5 år
En AE var som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej. En SAE var en AE, der opfyldte mindst 1 af følgende kriterier: resulterede i dødsfald, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse for AE, vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse/inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at handle. normale livsfunktioner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet af en deltager, der var udsat for undersøgelseslægemidlet), vigtig medicinsk begivenhed eller reaktion. Intensiteten af ​​en AE blev klassificeret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
Baseline op til 4,5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i LDH-niveau i uge 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline = Serum LDH niveauer ved specificeret postbaseline besøg - Baseline serum LDH niveauer. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline i Hgb-niveau i fravær af RBC-transfusion i uge 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra Baseline = Hgb-niveauer ved specificeret postbaseline-besøg - Baseline Hgb-niveauer. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline i retikulocyttal i uge 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline = retikulocyttal ved specificeret postbaseline besøg - baseline retikulocyttal. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline i PNH-klonstørrelse i uge 49 og 73
Tidsramme: Baseline, uge ​​49 og 73
PNH-klonstørrelsen refererer til procentdelen af ​​PNH-påvirkede celler versus normale celler inden for den samlede cellepopulation. Ændring fra Baseline = PNH klonstørrelse ved specificeret postbaseline besøg - Baseline PNH klonstørrelse. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​49 og 73
Ændring fra baseline i AP-komplement funktionel aktivitet i uge 49 og 145
Tidsramme: Baseline, uge ​​49 og 145
Serum AP funktionel aktivitet blev målt ved Wieslab funktionel immunoassay metode. Ændring fra Baseline = Serum AP funktionel aktivitet ved specificeret postbaseline besøg - Baseline Serum AP funktionel aktivitet. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​49 og 145
Ændring fra baseline i gratis Hgb i uge 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline = fri Hgb ved specificeret postbaseline besøg - Baseline fri Hgb. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-score for træthedsskala i uge 21, 41 og 153
Tidsramme: Baseline, uge ​​21, 41 og 153
FACIT-træthedsskalaen er en samling af livskvalitetsspørgeskemaer, der vedrører håndtering af træthedssymptomer på grund af en kronisk sygdom. FACIT-Fatigue er et spørgeskema med 13 punkter, der vurderer selvrapporteret træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion i de foregående 7 dage. Deltagerne scorer hvert punkt på en 5-trins skala: 0 (slet ikke) til 4 (meget meget). Samlet score varierer fra 0 til 52, hvor højere score indikerer bedre livskvalitet.
Baseline, uge ​​21, 41 og 153
Ændring fra baseline i European Organization for Research and Treatment of Cancer, Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (EORTC-QLQ-C30): Global Health Status/Qol Score i uge 21, 41 og 153
Tidsramme: Baseline, uge ​​21, 41 og 153
EORTC-QLQ-C30 består af 30 spørgsmål. De første 28 spørgsmål brugte 4-punkts skala (1=slet ikke,2=lidt,3=ganske lidt,4=meget) til at evaluere 5 funktionelle skalaer (fysisk, rolle, følelsesmæssig, kognitiv, social), 3 symptom skæl (træthed, kvalme/opkastning, smerter) og andre enkelte genstande. For hvert emne er høj score = højt niveau af symptomatologi/problem. Sidste 2 spørgsmål repræsenterede deltagerens vurdering af overordnet helbred (global sundhedstilstand) og livskvalitet, kodet på 7-trins skala (1=meget dårlig til 7=fremragende). Svarene blev konverteret til karakterskala med en samlet score mellem 0 og 100. En høj score repræsenterede et gunstigt resultat med den bedste livskvalitet for deltageren.
Baseline, uge ​​21, 41 og 153

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion

Samarbejdspartnere

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. januar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

4. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

9. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (EudraCT nummer)
  • U1111-1196-0653 (Anden identifikator: UTN)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med ACH-0144471

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner