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Une étude de traitement à long terme de l'ACH-0144471 chez des participants atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

14 février 2023 mis à jour par: Alexion

Une étude ouverte pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du traitement à long terme avec ACH-0144471 chez les participants ayant terminé l'étude clinique ACH471-100

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'ACH-0144471 chez les participants atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui ont démontré un bénéfice clinique de l'ACH-0144471 dans l'étude ACH471-100. Cette étude est conçue pour inclure jusqu'à 12 participants.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Étude conçue pour inclure jusqu'à 12 participants qui ont terminé le traitement de l'étude ACH471-100 et qui ont démontré les avantages cliniques de l'ACH-0144471 sans aucun problème significatif d'innocuité ou de tolérabilité.
  • Test de grossesse négatif pour les femmes avant l'administration et tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Avoir développé des comorbidités cliniquement pertinentes lors de sa participation à l'étude ACH471-100 qui rendraient le participant inapproprié pour la poursuite du traitement avec ACH-0144471, de l'avis de l'investigateur.
  • Avoir développé des anomalies de laboratoire cliniquement significatives lors de sa participation à l'étude ACH471-100 qui, de l'avis de l'investigateur, rendraient le participant inapproprié pour l'étude ou exposeraient le participant à un risque excessif.
  • Femmes enceintes, allaitantes ou prévoyant de devenir enceintes pendant l'étude ou dans les 90 jours suivant l'administration du médicament à l'étude ou participantes avec une partenaire féminine enceinte, allaitante ou prévoyant de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 90 jours suivant l'étude médicament administration.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ACH-0144471
Tous les participants recevront ACH-0144471 pendant la période de traitement.
Médicament: ACH-0144471
ACH-0144471 sera administré à tous les participants inscrits à l'étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du niveau de LDH à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
Changement par rapport à la ligne de base = taux sériques de LDH à la semaine 25 - taux sériques de base de LDH. La ligne de base était la valeur de base de l'étude primaire ACH471-100.
Base de référence, semaine 25
Changement par rapport au niveau initial du taux d'Hb en l'absence de transfusion de globules rouges à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
Changement par rapport à la ligne de base = niveaux d'Hb à la semaine 25 - niveaux de base de l'Hb. La ligne de base était la valeur de base de l'étude primaire ACH471-100.
Base de référence, semaine 25
Changement par rapport à la ligne de base du nombre de réticulocytes à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
Changement par rapport à la ligne de base = nombre de réticulocytes à la semaine 25 - nombre de réticulocytes de base. La ligne de base était la valeur de base de l'étude primaire ACH471-100.
Base de référence, semaine 25
Nombre d'unités de GR transfusées
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 169
Ligne de base jusqu'à la semaine 169
Nombre d'instances de transfusion érythrocytaire
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 169
Ligne de base jusqu'à la semaine 169
Changement par rapport à la ligne de base de la taille du clone HPN à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
La taille du clone HPN fait référence au pourcentage de cellules affectées par l'HPN par rapport aux cellules normales au sein de la population cellulaire totale. Changement par rapport à la ligne de base = taille du clone HPN à la semaine 25 - taille du clone HPN de base. La ligne de base était la valeur de base de l'étude primaire ACH471-100.
Base de référence, semaine 25
Changement par rapport à la ligne de base de l'activité fonctionnelle du complément AP à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
L'activité fonctionnelle AP sérique a été mesurée par la méthode d'immunodosage fonctionnel de Wieslab. Changement par rapport à la ligne de base = activité fonctionnelle AP sérique à la semaine 25 - activité fonctionnelle AP sérique de base. La ligne de base était la valeur de base de l'étude primaire ACH471-100.
Base de référence, semaine 25
Changement par rapport à la ligne de base de l'Hb libre à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
Changement par rapport à la ligne de base = Hb libre à la semaine 25 - Hb libre de base. La ligne de base était la valeur de base de l'étude primaire ACH471-100.
Base de référence, semaine 25
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT), des événements indésirables graves (EIG), des événements indésirables (EI) de grade 3 et 4 et des EI entraînant l'arrêt du traitement
Délai: Base de référence jusqu'à 4,5 ans
Un EI était tout événement médical indésirable associé à l'utilisation d'un médicament chez l'homme, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament. Un EIG était un EI qui répondait à au moins l'un des critères suivants : entraînait la mort, mettait la vie en danger, nécessitait une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante pour l'EI, une invalidité/incapacité persistante ou importante ou une perturbation importante de la capacité à conduire fonctions vitales normales, anomalie congénitale/malformation congénitale (chez l'enfant d'un participant qui a été exposé au médicament à l'étude), événement médical important ou réaction. L'intensité d'un EI a été graduée selon les Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) Tableau de classement de la gravité des événements indésirables. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle qu'en soit la cause, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Base de référence jusqu'à 4,5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du niveau de LDH aux semaines 49 et 169
Délai: Au départ, semaines 49 et 169
Changement par rapport à la ligne de base = niveaux de LDH sériques lors de la visite post-ligne de base spécifiée - niveaux de LDH sérique de base. La ligne de base était la valeur de base de l'étude primaire ACH471-100.
Au départ, semaines 49 et 169
Changement par rapport au niveau initial du taux d'hémoglobine en l'absence de transfusion de globules rouges aux semaines 49 et 169
Délai: Au départ, semaines 49 et 169
Changement par rapport à la ligne de base = niveaux d'Hb lors d'une visite post-base spécifiée - niveaux d'Hb de base. La ligne de base était la valeur de base de l'étude primaire ACH471-100.
Au départ, semaines 49 et 169
Changement par rapport au départ du nombre de réticulocytes aux semaines 49 et 169
Délai: Au départ, semaines 49 et 169
Changement par rapport à la ligne de base = nombre de réticulocytes lors de la visite post-ligne de base spécifiée - Nombre de réticulocytes de base. La ligne de base était la valeur de base de l'étude primaire ACH471-100.
Au départ, semaines 49 et 169
Changement par rapport à la ligne de base de la taille du clone HPN aux semaines 49 et 73
Délai: Au départ, semaines 49 et 73
La taille du clone HPN fait référence au pourcentage de cellules affectées par l'HPN par rapport aux cellules normales au sein de la population cellulaire totale. Changement par rapport à la ligne de base = taille du clone HPN lors de la visite post-baseline spécifiée - Taille de base du clone HPN. La ligne de base était la valeur de base de l'étude primaire ACH471-100.
Au départ, semaines 49 et 73
Changement par rapport à la ligne de base de l'activité fonctionnelle du complément AP aux semaines 49 et 145
Délai: Au départ, semaines 49 et 145
L'activité fonctionnelle AP sérique a été mesurée par la méthode d'immunodosage fonctionnel de Wieslab. Changement par rapport à la ligne de base = activité fonctionnelle AP sérique lors de la visite post-inclusion spécifiée - activité fonctionnelle AP sérique de base. La ligne de base était la valeur de base de l'étude primaire ACH471-100.
Au départ, semaines 49 et 145
Changement par rapport à la ligne de base de l'Hb libre aux semaines 49 et 169
Délai: Au départ, semaines 49 et 169
Changement par rapport à la ligne de base = Hgb libre lors de la visite post-baseline spécifiée - Hgb libre de base. La ligne de base était la valeur de base de l'étude primaire ACH471-100.
Au départ, semaines 49 et 169
Changement par rapport au départ dans l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT) - Score de l'échelle de fatigue aux semaines 21, 41 et 153
Délai: Au départ, semaines 21, 41 et 153
L'échelle FACIT-Fatigue est un ensemble de questionnaires de qualité de vie relatifs à la prise en charge des symptômes de fatigue liés à une maladie chronique. Le FACIT-Fatigue est un questionnaire en 13 items qui évalue la fatigue autodéclarée et son impact sur les activités quotidiennes et le fonctionnement au cours des 7 jours précédents. Les participants notent chaque élément sur une échelle de 5 points : 0 (pas du tout) à 4 (beaucoup). Les scores totaux vont de 0 à 52, un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie.
Au départ, semaines 21, 41 et 153
Changement par rapport à la ligne de base dans l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer, Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (EORTC-QLQ-C30) : état de santé global/score de qualité de vie aux semaines 21, 41 et 153
Délai: Au départ, semaines 21, 41 et 153
EORTC-QLQ-C30 est composé de 30 questions. Les 28 premières questions ont utilisé une échelle à 4 points (1=pas du tout, 2=un peu, 3=assez, 4=beaucoup) pour évaluer 5 échelles fonctionnelles (physique, rôle, émotionnel, cognitif, social), 3 symptômes échelles (fatigue, nausées/vomissements, douleur) et autres items individuels. Pour chaque item, score élevé = niveau élevé de symptomatologie/problème. Les 2 dernières questions représentaient l'évaluation par le participant de sa santé globale (état de santé global) et de sa qualité de vie, codée sur une échelle de 7 points (1 = très mauvais à 7 = excellent). Les réponses ont été converties en échelle de notation, avec un score total compris entre 0 et 100. Un score élevé représentait un résultat favorable avec une meilleure qualité de vie pour le participant.
Au départ, semaines 21, 41 et 153

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion

Collaborateurs

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 juin 2017

Achèvement primaire (Réel)

4 janvier 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

4 janvier 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juin 2017

Première publication (Réel)

9 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 mars 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1196-0653 (Autre identifiant: UTN)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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