Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langtidsbehandlingsstudie av ACH-0144471 hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

14. februar 2023 oppdatert av: Alexion

En åpen studie for å evaluere effektivitet og sikkerhet ved langtidsbehandling med ACH-0144471 hos deltakere som fullførte klinisk studie ACH471-100

Hensikten med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av ACH-0144471 hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som har vist klinisk nytte av ACH-0144471 i studie ACH471-100. Denne studien er designet for å inkludere opptil 12 deltakere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Avellino, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Studie utformet for å inkludere opptil 12 deltakere som fullførte behandling i studie ACH471-100 og viste klinisk nytte av ACH-0144471 uten vesentlige sikkerhets- eller tolerabilitetsproblemer.
  • Negativ graviditetstest for kvinner før dosering og gjennom hele studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Har utviklet klinisk relevante komorbiditeter mens han deltok i studie ACH471-100 som ville gjøre deltakeren uegnet for fortsettelse av behandling med ACH-0144471, etter etterforskerens oppfatning.
  • Har utviklet klinisk signifikante laboratorieavvik mens han deltok i studie ACH471-100 som, etter etterforskerens oppfatning, ville gjøre deltakeren upassende for studien eller sette deltakeren i unødig risiko.
  • Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide under studien eller innen 90 dager etter administrering av studiemedikamentet eller deltakere med en kvinnelig partner som er gravid, ammer eller planlegger å bli gravid under studien eller innen 90 dager etter studiemedisinen administrasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ACH-0144471
Alle deltakere vil motta ACH-0144471 i løpet av behandlingsperioden.
Legemiddel: ACH-0144471
ACH-0144471 vil bli administrert til alle deltakere som er registrert i studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i LDH-nivå ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Endring fra Baseline = Serum LDH-nivåer ved uke 25 - Baseline Serum LDH-nivåer. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 25
Endring fra baseline i Hgb-nivå i fravær av RBC-transfusjon i uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Endring fra Baseline = Hgb-nivåer ved uke 25 - Baseline Hgb-nivåer. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 25
Endring fra baseline i retikulocyttall i uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Endring fra baseline = retikulocytttelling ved uke 25 - baseline retikulocytttelling. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 25
Antall RBC-enheter transfundert
Tidsramme: Baseline frem til uke 169
Baseline frem til uke 169
Antall RBC-transfusjonsforekomster
Tidsramme: Baseline frem til uke 169
Baseline frem til uke 169
Endring fra baseline i PNH-klonstørrelse ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
PNH-klonstørrelsen refererer til prosentandelen av PNH-påvirkede celler versus normale celler innenfor den totale cellepopulasjonen. Endring fra Baseline = PNH klonstørrelse ved uke 25 - Baseline PNH klonstørrelse. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 25
Endring fra baseline i AP-komplement funksjonell aktivitet ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Serum AP funksjonell aktivitet ble målt ved Wieslab funksjonell immunoassay metode. Endring fra Baseline = Serum AP funksjonell aktivitet ved uke 25 - Baseline Serum AP funksjonell aktivitet. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 25
Endring fra baseline i gratis Hgb i uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Endring fra Baseline = gratis Hgb ved uke 25 - Baseline gratis Hgb. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 25
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE), grad 3 og grad 4 bivirkninger (AE) og AE som fører til seponering
Tidsramme: Baseline opptil 4,5 år
En AE var som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, enten det ble ansett som narkotikarelatert eller ikke. En SAE var en AE som oppfylte minst 1 av følgende kriterier: resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse for AE, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet eller betydelig forstyrrelse av evnen til å opptre normale livsfunksjoner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet til en deltaker som ble eksponert for studiemedikamentet), viktig medisinsk hendelse eller reaksjon. Intensiteten til en AE ble gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Baseline opptil 4,5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i LDH-nivå ved uke 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uke 49 og 169
Endring fra Baseline = Serum LDH nivåer ved spesifisert postbaseline besøk - Baseline Serum LDH nivåer. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 49 og 169
Endring fra baseline i Hgb-nivå i fravær av RBC-transfusjon i uke 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uke 49 og 169
Endring fra Baseline = Hgb-nivåer ved spesifisert postbaseline-besøk - Baseline Hgb-nivåer. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 49 og 169
Endring fra baseline i retikulocyttall i uke 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uke 49 og 169
Endring fra baseline = retikulocytttelling ved spesifisert postbaseline besøk - baseline retikulocytttelling. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 49 og 169
Endring fra baseline i PNH-klonstørrelse i uke 49 og 73
Tidsramme: Baseline, uke 49 og 73
PNH-klonstørrelsen refererer til prosentandelen av PNH-påvirkede celler versus normale celler innenfor den totale cellepopulasjonen. Endring fra Baseline = PNH klonstørrelse ved spesifisert postbaseline besøk - Baseline PNH klonstørrelse. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 49 og 73
Endring fra baseline i AP-komplement funksjonell aktivitet i uke 49 og 145
Tidsramme: Baseline, uke 49 og 145
Serum AP funksjonell aktivitet ble målt ved Wieslab funksjonell immunoassay metode. Endring fra Baseline = Serum AP funksjonell aktivitet ved spesifisert postbaseline besøk - Baseline Serum AP funksjonell aktivitet. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 49 og 145
Endring fra baseline i gratis Hgb i uke 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uke 49 og 169
Endring fra Baseline = gratis Hgb ved spesifisert postbaseline-besøk - Baseline gratis Hgb. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 49 og 169
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT)-tretthetsskala-score i uke 21, 41 og 153
Tidsramme: Grunnlinje, uke 21, 41 og 153
FACIT-Fatigue-skalaen er en samling av livskvalitetsspørreskjemaer knyttet til håndtering av tretthetssymptomer på grunn av en kronisk sykdom. FACIT-Fatigue er et 13-elements spørreskjema som vurderer selvrapportert tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon i løpet av de foregående 7 dagene. Deltakerne scorer hvert element på en 5-punkts skala: 0 (Ikke i det hele tatt) til 4 (Veldig mye). Totalskåre varierer fra 0 til 52, med høyere poengsum som indikerer bedre livskvalitet.
Grunnlinje, uke 21, 41 og 153
Endring fra baseline i European Organization for Research and Treatment of Cancer, Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (EORTC-QLQ-C30): Global helsestatus/Qol-score i uke 21, 41 og 153
Tidsramme: Grunnlinje, uke 21, 41 og 153
EORTC-QLQ-C30 består av 30 spørsmål. De første 28 spørsmålene brukte 4-punkts skala (1=ikke i det hele tatt,2=litt,3=ganske mye,4=veldig mye) for å evaluere 5 funksjonsskalaer (fysisk, rolle, emosjonell, kognitiv, sosial), 3 symptom skjell (tretthet, kvalme/oppkast, smerter) og andre enkeltting. For hvert element er høy score = høyt nivå av symptomatologi/problem. De siste 2 spørsmålene representerte deltakerens vurdering av generell helse (global helsestatus) og livskvalitet, kodet på 7-punkts skala (1=svært dårlig til 7=utmerket). Svarene ble konvertert til karakterskala, med totalscore mellom 0 og 100. En høy score representerte et gunstig resultat med best livskvalitet for deltakeren.
Grunnlinje, uke 21, 41 og 153

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion

Samarbeidspartnere

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. juni 2017

Primær fullføring (Faktiske)

4. januar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

4. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

9. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1196-0653 (Annen identifikator: UTN)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Kliniske studier på ACH-0144471

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mali

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere