Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långtidsbehandlingsstudie av ACH-0144471 hos deltagare med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

14 februari 2023 uppdaterad av: Alexion

En öppen studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av långtidsbehandling med ACH-0144471 hos deltagare som slutfört klinisk studie ACH471-100

Syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av ACH-0144471 hos deltagare med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som har visat klinisk nytta av ACH-0144471 i studie ACH471-100. Denna studie är utformad för att omfatta upp till 12 deltagare.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Avellino, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Clinical Trial Site
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Studie utformad för att inkludera upp till 12 deltagare som avslutade behandlingen i studie ACH471-100 och visade klinisk nytta av ACH-0144471 utan några betydande säkerhets- eller tolerabilitetsproblem.
  • Negativt graviditetstest för kvinnor före dosering och under hela studien.

Exklusions kriterier:

  • Har utvecklat några kliniskt relevanta komorbiditeter under deltagande i studie ACH471-100 som skulle göra deltagaren olämplig för fortsatt behandling med ACH-0144471, enligt utredarens uppfattning.
  • Har utvecklat några kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser under deltagande i studie ACH471-100 som, enligt utredarens åsikt, skulle göra deltagaren olämplig för studien eller utsätta deltagaren för onödig risk.
  • Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar att bli gravida under studien eller inom 90 dagar efter administrering av studieläkemedlet eller deltagare med en kvinnlig partner som är gravid, ammar eller planerar att bli gravid under studien eller inom 90 dagar efter studieläkemedlet administrering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ACH-0144471
Alla deltagare kommer att få ACH-0144471 under behandlingsperioden.
Läkemedel: ACH-0144471
ACH-0144471 kommer att administreras till alla deltagare som är inskrivna i studien.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i LDH-nivå vid vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
Ändring från Baseline = Serum LDH-nivåer vid vecka 25 - Baseline Serum LDH-nivåer. Baslinje var baslinjevärdet från den primära studien ACH471-100.
Baslinje, vecka 25
Ändring från baslinjen i Hgb-nivå i frånvaro av RBC-transfusion vid vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
Ändring från Baseline = Hgb-nivåer vid vecka 25 - Baseline Hgb-nivåer. Baslinje var baslinjevärdet från den primära studien ACH471-100.
Baslinje, vecka 25
Ändring från baslinjen i retikulocytantal vid vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
Ändring från Baseline = retikulocytantal vid vecka 25 - Baseline retikulocytantal. Baslinje var baslinjevärdet från den primära studien ACH471-100.
Baslinje, vecka 25
Antal transfunderade RBC-enheter
Tidsram: Baslinje fram till vecka 169
Baslinje fram till vecka 169
Antal RBC-transfusionsinstanser
Tidsram: Baslinje fram till vecka 169
Baslinje fram till vecka 169
Ändra från baslinjen i PNH-klonstorlek vid vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
PNH-klonstorleken hänvisar till procentandelen PNH-påverkade celler kontra normala celler inom den totala cellpopulationen. Ändring från baslinje = PNH klonstorlek vid vecka 25 - baslinje PNH klonstorlek. Baslinje var baslinjevärdet från den primära studien ACH471-100.
Baslinje, vecka 25
Ändring från baslinjen i AP-komplement funktionell aktivitet vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
Serum AP funktionell aktivitet mättes med Wieslab funktionella immunanalysmetoden. Ändring från Baseline = Serum AP funktionell aktivitet vecka 25 - Baseline Serum AP funktionell aktivitet. Baslinje var baslinjevärdet från den primära studien ACH471-100.
Baslinje, vecka 25
Ändring från baslinjen i gratis Hgb vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
Ändring från Baseline = gratis Hgb vecka 25 - Baseline gratis Hgb. Baslinje var baslinjevärdet från den primära studien ACH471-100.
Baslinje, vecka 25
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE), allvarliga biverkningar (SAE), grad 3 och grad 4 biverkningar (AE) och biverkningar som leder till avbrott
Tidsram: Baslinje upp till 4,5 år
En AE var som vilken som helst ogynnsam medicinsk händelse i samband med användningen av ett läkemedel på människor, oavsett om det ansågs drogrelaterat eller inte. En SAE var en AE som uppfyllde minst 1 av följande kriterier: resulterade i dödsfall, var livshotande, krävde slutenvård på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse för AE, bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner, medfödd anomali/födelsedefekt (hos barnet till en deltagare som exponerats för studieläkemedlet), viktig medicinsk händelse eller reaktion. Intensiteten av en AE graderades enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
Baslinje upp till 4,5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i LDH-nivå vid vecka 49 och 169
Tidsram: Baslinje, vecka 49 och 169
Ändring från Baseline = Serum-LDH-nivåer vid specificerat besök efter baslinjen - Baseline-LDH-nivåer i serum. Baslinje var baslinjevärdet från den primära studien ACH471-100.
Baslinje, vecka 49 och 169
Ändring från baslinjen i Hgb-nivå i frånvaro av RBC-transfusion vid veckorna 49 och 169
Tidsram: Baslinje, vecka 49 och 169
Ändring från Baseline = Hgb-nivåer vid specificerat besök efter baslinjen - Baseline Hgb-nivåer. Baslinje var baslinjevärdet från den primära studien ACH471-100.
Baslinje, vecka 49 och 169
Ändring från baslinjen i retikulocytantal vid vecka 49 och 169
Tidsram: Baslinje, vecka 49 och 169
Ändring från Baseline = retikulocytantal vid specificerat postbaseline-besök - Baseline retikulocytantal. Baslinje var baslinjevärdet från den primära studien ACH471-100.
Baslinje, vecka 49 och 169
Ändring från baslinje i PNH-klonstorlek vid vecka 49 och 73
Tidsram: Baslinje, vecka 49 och 73
PNH-klonstorleken hänvisar till procentandelen PNH-påverkade celler kontra normala celler inom den totala cellpopulationen. Ändring från baslinje = PNH-klonstorlek vid angivet besök efter baslinjen - baslinjestorlek för PNH-klon. Baslinje var baslinjevärdet från den primära studien ACH471-100.
Baslinje, vecka 49 och 73
Ändring från baslinjen i AP-komplement funktionell aktivitet vecka 49 och 145
Tidsram: Baslinje, vecka 49 och 145
Serum AP funktionell aktivitet mättes med Wieslab funktionella immunanalysmetoden. Ändring från Baseline = Serum AP funktionell aktivitet vid specificerat postbaseline besök - Baseline Serum AP funktionell aktivitet. Baslinje var baslinjevärdet från den primära studien ACH471-100.
Baslinje, vecka 49 och 145
Ändring från baslinjen i gratis Hgb vecka 49 och 169
Tidsram: Baslinje, vecka 49 och 169
Ändra från Baseline = gratis Hgb vid angivet postbaseline-besök - Baseline gratis Hgb. Baslinje var baslinjevärdet från den primära studien ACH471-100.
Baslinje, vecka 49 och 169
Förändring från baslinjen i funktionell bedömning av terapi för kroniska sjukdomar (FACIT) - Fatigue Scale Poäng vid veckorna 21, 41 och 153
Tidsram: Baslinje, vecka 21, 41 och 153
FACIT-Trötthetsskalan är en samling frågeformulär för livskvalitet som hänför sig till hanteringen av trötthetssymtom på grund av en kronisk sjukdom. FACIT-Fatigue är ett frågeformulär med 13 punkter som utvärderar självrapporterad trötthet och dess inverkan på dagliga aktiviteter och funktion under de föregående 7 dagarna. Deltagarna poängsätter varje punkt på en 5-gradig skala: 0 (Inte alls) till 4 (Väldigt mycket). Totalpoäng varierar från 0 till 52, med högre poäng indikerar bättre livskvalitet.
Baslinje, vecka 21, 41 och 153
Förändring från baslinjen i European Organization for Research and Treatment of Cancer, Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (EORTC-QLQ-C30): Global Health Status/Qol-poäng vid veckorna 21, 41 och 153
Tidsram: Baslinje, vecka 21, 41 och 153
EORTC-QLQ-C30 består av 30 frågor. De första 28 frågorna använde en 4-gradig skala (1=inte alls,2=lite,3=ganska lite,4=mycket) för att utvärdera 5 funktionsskalor (fysisk, roll, emotionell, kognitiv, social), 3 symptom fjäll (trötthet, illamående/kräkningar, smärta) & andra enstaka föremål. För varje punkt, hög poäng = hög nivå av symptomatologi/problem. De två sista frågorna representerade deltagarnas bedömning av övergripande hälsa (globalt hälsotillstånd) och livskvalitet, kodade på en 7-gradig skala (1=mycket dålig till 7=utmärkt). Svaren omvandlades till betygsskala, med totalpoäng mellan 0 och 100. En hög poäng representerade ett gynnsamt resultat med bästa livskvalitet för deltagaren.
Baslinje, vecka 21, 41 och 153

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion

Samarbetspartners

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 juni 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

4 januari 2022

Avslutad studie (Faktisk)

4 januari 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juni 2017

Första postat (Faktisk)

9 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1196-0653 (Annan identifierare: UTN)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Paroxysmal nattlig hemoglobinuri

Kliniska prövningar på ACH-0144471

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera