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Eine Langzeitbehandlungsstudie zu ACH-0144471 bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

14. Februar 2023 aktualisiert von: Alexion

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit ACH-0144471 bei Teilnehmern, die die klinische Studie ACH471-100 abgeschlossen haben

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von ACH-0144471 bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die in Studie ACH471-100 einen klinischen Nutzen von ACH-0144471 gezeigt haben. Diese Studie ist für bis zu 12 Teilnehmer ausgelegt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Avellino, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Clinical Trial Site
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Studiendesign für bis zu 12 Teilnehmer, die die Behandlung in Studie ACH471-100 abgeschlossen und einen klinischen Nutzen von ACH-0144471 ohne signifikante Sicherheits- oder Verträglichkeitsbedenken gezeigt haben.
  • Negativer Schwangerschaftstest für Frauen vor der Verabreichung und während der gesamten Studie.

Ausschlusskriterien:

  • Während der Teilnahme an Studie ACH471-100 klinisch relevante Komorbiditäten entwickelt haben, die den Teilnehmer nach Meinung des Prüfarztes für die Fortsetzung der Behandlung mit ACH-0144471 ungeeignet machen würden.
  • Während der Teilnahme an der Studie ACH471-100 klinisch signifikante Laboranomalien entwickelt haben, die nach Meinung des Prüfarztes den Teilnehmer für die Studie ungeeignet machen oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen würden.
  • Frauen, die schwanger sind, stillen oder planen, während der Studie oder innerhalb von 90 Tagen nach Verabreichung des Studienmedikaments schwanger zu werden, oder Teilnehmerinnen mit einer Partnerin, die schwanger ist, stillt oder plant, während der Studie oder innerhalb von 90 Tagen nach Verabreichung des Studienmedikaments schwanger zu werden Verwaltung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ACH-0144471
Alle Teilnehmer erhalten während des Behandlungszeitraums ACH-0144471.
Arzneimittel: ACH-0144471
ACH-0144471 wird allen an der Studie teilnehmenden Teilnehmern verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des LDH-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Veränderung vom Ausgangswert = Serum-LDH-Spiegel in Woche 25 – Ausgangs-Serum-LDH-Spiegel. Baseline war der Baseline-Wert aus der primären Studie ACH471-100.
Baseline, Woche 25
Änderung des Hgb-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert ohne Erythrozytentransfusion in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Veränderung gegenüber Baseline = Hgb-Werte in Woche 25 – Hgb-Baseline-Werte. Baseline war der Baseline-Wert aus der primären Studie ACH471-100.
Baseline, Woche 25
Veränderung der Retikulozytenzahlen gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = Retikulozytenzahl in Woche 25 – Ausgangswert der Retikulozytenzahl. Baseline war der Baseline-Wert aus der primären Studie ACH471-100.
Baseline, Woche 25
Anzahl der transfundierten RBC-Einheiten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 169
Baseline bis Woche 169
Anzahl der RBC-Transfusionsinstanzen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 169
Baseline bis Woche 169
Änderung der PNH-Klongröße gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Die PNH-Klongröße bezieht sich auf den Prozentsatz von PNH-betroffenen Zellen im Vergleich zu normalen Zellen innerhalb der gesamten Zellpopulation. Veränderung gegenüber Baseline = PNH-Klongröße in Woche 25 – Baseline-PNH-Klongröße. Baseline war der Baseline-Wert aus der primären Studie ACH471-100.
Baseline, Woche 25
Änderung der funktionellen Aktivität des AP-Komplements gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Die funktionelle Serum-AP-Aktivität wurde durch das funktionelle Immunoassay-Verfahren von Wieslab gemessen. Veränderung gegenüber Baseline = Serum-AP-Funktionsaktivität in Woche 25 – Baseline Serum-AP-Funktionsaktivität. Baseline war der Baseline-Wert aus der primären Studie ACH471-100.
Baseline, Woche 25
Änderung des freien Hgb gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Änderung von Baseline = freies Hgb in Woche 25 – Baseline freies Hgb. Baseline war der Baseline-Wert aus der primären Studie ACH471-100.
Baseline, Woche 25
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), unerwünschten Ereignissen (AEs) Grad 3 und Grad 4 und UEs, die zum Absetzen führten
Zeitfenster: Basislinie bis zu 4,5 Jahre
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis im Zusammenhang mit der Anwendung eines Arzneimittels beim Menschen, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wird oder nicht. Ein SUE war ein UE, das mindestens 1 der folgenden Kriterien erfüllte: führte zum Tod, war lebensbedrohlich, erforderte einen stationären Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts für das UE, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Handlungsfähigkeit normale Lebensfunktionen, angeborene Anomalie/Geburtsfehler (beim Kind eines Teilnehmers, der dem Studienmedikament ausgesetzt war), wichtiges medizinisches Ereignis oder Reaktion. Die Intensität eines UE wurde gemäß der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table eingestuft. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und sonstigen unerwünschten Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Basislinie bis zu 4,5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des LDH-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 49 und 169
Zeitfenster: Baseline, Wochen 49 und 169
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = Serum-LDH-Spiegel bei einem bestimmten Besuch nach dem Ausgangswert – Ausgangswerte des Serum-LDH-Spiegels. Baseline war der Baseline-Wert aus der primären Studie ACH471-100.
Baseline, Wochen 49 und 169
Veränderung des Hgb-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert ohne Erythrozytentransfusion in den Wochen 49 und 169
Zeitfenster: Baseline, Wochen 49 und 169
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = Hgb-Werte bei einem bestimmten Besuch nach dem Ausgangswert – Hgb-Ausgangswerte. Baseline war der Baseline-Wert aus der primären Studie ACH471-100.
Baseline, Wochen 49 und 169
Veränderung der Retikulozytenzahlen gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 49 und 169
Zeitfenster: Baseline, Wochen 49 und 169
Veränderung gegenüber Baseline = Retikulozytenzahl bei einem bestimmten Besuch nach Baseline – Baseline-Retikulozytenzahl. Baseline war der Baseline-Wert aus der primären Studie ACH471-100.
Baseline, Wochen 49 und 169
Veränderung der PNH-Klongröße gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 49 und 73
Zeitfenster: Baseline, Wochen 49 und 73
Die PNH-Klongröße bezieht sich auf den Prozentsatz von PNH-betroffenen Zellen im Vergleich zu normalen Zellen innerhalb der gesamten Zellpopulation. Veränderung gegenüber Baseline = PNH-Klongröße bei einem bestimmten Besuch nach Baseline – Baseline-PNH-Klongröße. Baseline war der Baseline-Wert aus der primären Studie ACH471-100.
Baseline, Wochen 49 und 73
Änderung der funktionellen Aktivität des AP-Komplements gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 49 und 145
Zeitfenster: Baseline, Wochen 49 und 145
Die funktionelle Serum-AP-Aktivität wurde durch das funktionelle Immunoassay-Verfahren von Wieslab gemessen. Veränderung gegenüber Baseline = Serum-AP-Funktionsaktivität bei einem bestimmten Besuch nach Baseline – Baseline Serum-AP-Funktionsaktivität. Baseline war der Baseline-Wert aus der primären Studie ACH471-100.
Baseline, Wochen 49 und 145
Veränderung des freien Hgb gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 49 und 169
Zeitfenster: Baseline, Wochen 49 und 169
Änderung von der Baseline = freies Hgb bei einem bestimmten Besuch nach der Baseline – Baseline freies Hgb. Baseline war der Baseline-Wert aus der primären Studie ACH471-100.
Baseline, Wochen 49 und 169
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Scale Score in den Wochen 21, 41 und 153
Zeitfenster: Baseline, Wochen 21, 41 und 153
Die FACIT-Müdigkeitsskala ist eine Sammlung von Fragebögen zur Lebensqualität, die sich auf das Management von Müdigkeitssymptomen aufgrund einer chronischen Krankheit beziehen. Der FACIT-Fatigue ist ein 13-Punkte-Fragebogen, der die selbstberichtete Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und Funktionen in den letzten 7 Tagen bewertet. Die Teilnehmer bewerten jedes Item auf einer 5-Punkte-Skala: 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr). Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 52, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Lebensqualität anzeigt.
Baseline, Wochen 21, 41 und 153
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der European Organization for Research and Treatment of Cancer, Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (EORTC-QLQ-C30): Global Health Status/Qol Score at Weeks 21, 41, and 153
Zeitfenster: Baseline, Wochen 21, 41 und 153
EORTC-QLQ-C30 besteht aus 30 Fragen. Die ersten 28 Fragen verwendeten eine 4-Punkte-Skala (1 = überhaupt nicht, 2 = ein wenig, 3 = ziemlich, 4 = sehr viel) zur Bewertung von 5 Funktionsskalen (körperlich, Rolle, emotional, kognitiv, sozial), 3 Symptom Waagen (Müdigkeit, Übelkeit/Erbrechen, Schmerzen) und andere Einzelposten. Für jedes Element bedeutet hohe Punktzahl = hohes Maß an Symptomatik/Problem. Die letzten 2 Fragen stellten die Einschätzung der Teilnehmer über die allgemeine Gesundheit (globaler Gesundheitszustand) und die Lebensqualität dar, kodiert auf einer 7-Punkte-Skala (1 = sehr schlecht bis 7 = ausgezeichnet). Die Antworten wurden in eine Notenskala umgewandelt, mit einer Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 100. Eine hohe Punktzahl stellte ein günstiges Ergebnis mit der besten Lebensqualität für den Teilnehmer dar.
Baseline, Wochen 21, 41 und 153

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion

Mitarbeiter

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Juni 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Januar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Januar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1196-0653 (Andere Kennung: UTN)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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