Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar langetermijnbehandeling van ACH-0144471 bij deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

14 februari 2023 bijgewerkt door: Alexion

Een open-label onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van langdurige behandeling met ACH-0144471 te evalueren bij deelnemers die klinisch onderzoek ACH471-100 hebben voltooid

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van ACH-0144471 bij deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die klinisch voordeel hebben aangetoond van ACH-0144471 in studie ACH471-100. Deze studie is ontworpen om maximaal 12 deelnemers te omvatten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Avellino, Italië
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italië
        • Clinical Trial Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Clinical Trial Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Studie ontworpen om maximaal 12 deelnemers op te nemen die de behandeling in studie ACH471-100 hebben voltooid en klinisch voordeel hebben aangetoond van ACH-0144471 zonder significante veiligheids- of verdraagbaarheidsproblemen.
  • Negatieve zwangerschapstest voor vrouwen voorafgaand aan dosering en gedurende het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Tijdens deelname aan onderzoek ACH471-100 klinisch relevante comorbiditeiten hebben ontwikkeld die de deelnemer naar de mening van de onderzoeker ongeschikt zouden maken voor voortzetting van de behandeling met ACH-0144471.
  • Tijdens deelname aan onderzoek ACH471-100 klinisch significante laboratoriumafwijkingen hebben ontwikkeld die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zouden maken voor het onderzoek of de deelnemer onnodig in gevaar zouden brengen.
  • Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel of deelnemers met een vrouwelijke partner die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na het onderzoeksgeneesmiddel administratie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ACH-0144471
Alle deelnemers ontvangen ACH-0144471 tijdens de behandelingsperiode.
Geneesmiddel: ACH-0144471
ACH-0144471 zal worden toegediend aan alle deelnemers die deelnemen aan het onderzoek.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in LDH-niveau in week 25
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
Verandering ten opzichte van baseline = serum-LDH-waarden in week 25 - baseline serum-LDH-waarden. Baseline was de baselinewaarde van het primaire onderzoek ACH471-100.
Basislijn, week 25
Verandering ten opzichte van baseline in Hgb-niveau bij afwezigheid van RBC-transfusie in week 25
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
Verandering vanaf baseline = Hgb-waarden in week 25 - Baseline Hgb-waarden. Baseline was de baselinewaarde van het primaire onderzoek ACH471-100.
Basislijn, week 25
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal reticulocyten in week 25
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
Verandering ten opzichte van baseline = reticulocytentelling in week 25 - baseline reticulocytentelling. Baseline was de baselinewaarde van het primaire onderzoek ACH471-100.
Basislijn, week 25
Aantal RBC-eenheden getransfundeerd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 169
Basislijn tot week 169
Aantal RBC-transfusie-exemplaren
Tijdsspanne: Basislijn tot week 169
Basislijn tot week 169
Verandering ten opzichte van baseline in PNH-kloongrootte in week 25
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
De PNH-kloongrootte verwijst naar het percentage door PNH aangetaste cellen versus normale cellen binnen de totale celpopulatie. Verandering van basislijn = PNH-kloongrootte in week 25 - basislijn PNH-kloongrootte. Baseline was de baselinewaarde van het primaire onderzoek ACH471-100.
Basislijn, week 25
Verandering ten opzichte van baseline in AP-complement functionele activiteit in week 25
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
Serum AP functionele activiteit werd gemeten met de Wieslab functionele immunoassay-methode. Verandering t.o.v. baseline = serum AP functionele activiteit in week 25 - baseline serum AP functionele activiteit. Baseline was de baselinewaarde van het primaire onderzoek ACH471-100.
Basislijn, week 25
Verandering van baseline in vrij Hgb in week 25
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
Verandering van Baseline = vrij Hgb in week 25 - Baseline vrij Hgb. Baseline was de baselinewaarde van het primaire onderzoek ACH471-100.
Basislijn, week 25
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), ernstige bijwerkingen (SAE's), graad 3 en graad 4 bijwerkingen (AE's) en bijwerkingen die tot stopzetting leiden
Tijdsspanne: Basislijn tot 4,5 jaar
Een AE was zoals elke ongewenste medische gebeurtenis die verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, al dan niet beschouwd als geneesmiddelgerelateerd. Een SAE was een AE die voldeed aan ten minste 1 van de volgende criteria: resulteerde in de dood, was levensbedreigend, vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname voor de AE, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid of substantiële verstoring van het vermogen om te handelen. normale levensfuncties, aangeboren afwijking/geboorteafwijking (bij het kind van een deelnemer die werd blootgesteld aan het onderzoeksgeneesmiddel), belangrijke medische gebeurtenis of reactie. De intensiteit van een AE werd beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. Een samenvatting van alle Ernstige Ongewenste Voorvallen en Andere Ongewenste Voorvallen (niet-ernstig) ongeacht de causaliteit is te vinden in de sectie 'Gerapporteerde Ongewenste Voorvallen'.
Basislijn tot 4,5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in LDH-niveau in week 49 en 169
Tijdsspanne: Basislijn, week 49 en 169
Verandering ten opzichte van de basislijn = serum-LDH-waarden bij gespecificeerd bezoek na de basislijn - basislijnserum-LDH-waarden. Baseline was de baselinewaarde van het primaire onderzoek ACH471-100.
Basislijn, week 49 en 169
Verandering ten opzichte van baseline in Hgb-niveau bij afwezigheid van RBC-transfusie in week 49 en 169
Tijdsspanne: Basislijn, week 49 en 169
Verandering ten opzichte van baseline = Hgb-waarden bij gespecificeerd bezoek na baseline - Baseline Hgb-waarden. Baseline was de baselinewaarde van het primaire onderzoek ACH471-100.
Basislijn, week 49 en 169
Verandering ten opzichte van baseline in reticulocyttellingen in week 49 en 169
Tijdsspanne: Basislijn, week 49 en 169
Verandering ten opzichte van baseline = reticulocytentelling bij gespecificeerd bezoek na baseline - baseline reticulocytentelling. Baseline was de baselinewaarde van het primaire onderzoek ACH471-100.
Basislijn, week 49 en 169
Verandering ten opzichte van baseline in PNH-kloongrootte in week 49 en 73
Tijdsspanne: Basislijn, week 49 en 73
De PNH-kloongrootte verwijst naar het percentage door PNH aangetaste cellen versus normale cellen binnen de totale celpopulatie. Wijziging van basislijn = PNH-kloongrootte bij gespecificeerd bezoek na basislijn - basislijn PNH-kloongrootte. Baseline was de baselinewaarde van het primaire onderzoek ACH471-100.
Basislijn, week 49 en 73
Verandering ten opzichte van baseline in AP-complementfunctionele activiteit in week 49 en 145
Tijdsspanne: Basislijn, week 49 en 145
Serum AP functionele activiteit werd gemeten met de Wieslab functionele immunoassay-methode. Verandering ten opzichte van baseline = functionele activiteit van serum-AP bij gespecificeerd bezoek na baseline - functionele activiteit van serum-AP van baseline. Baseline was de baselinewaarde van het primaire onderzoek ACH471-100.
Basislijn, week 49 en 145
Verandering van baseline in vrij Hgb in week 49 en 169
Tijdsspanne: Basislijn, week 49 en 169
Verandering van Baseline = vrij Hgb bij gespecificeerd bezoek na baseline - Baseline vrij Hgb. Baseline was de baselinewaarde van het primaire onderzoek ACH471-100.
Basislijn, week 49 en 169
Verandering ten opzichte van baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Scale Score in week 21, 41 en 153
Tijdsspanne: Basislijn, week 21, 41 en 153
De FACIT-vermoeidheidsschaal is een verzameling vragenlijsten over de kwaliteit van leven die betrekking hebben op de behandeling van vermoeidheidssymptomen als gevolg van een chronische ziekte. De FACIT-Fatigue is een vragenlijst met 13 items die de zelfgerapporteerde vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functioneren gedurende de voorgaande 7 dagen beoordeelt. Deelnemers scoren elk item op een 5-puntsschaal: 0 (helemaal niet) tot 4 (zeer veel). Totaalscores variëren van 0 tot 52, waarbij een hogere score een betere kwaliteit van leven aangeeft.
Basislijn, week 21, 41 en 153
Verandering ten opzichte van baseline in European Organization for Research and Treatment of Cancer, Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (EORTC-QLQ-C30): Global Health Status/Qol Score in week 21, 41 en 153
Tijdsspanne: Basislijn, week 21, 41 en 153
EORTC-QLQ-C30 bestaat uit 30 vragen. De eerste 28 vragen gebruikten een 4-puntsschaal (1=helemaal niet,2=een beetje,3=behoorlijk,4=zeer veel) voor het evalueren van 5 functionele schalen (fysiek, rol, emotioneel, cognitief, sociaal), 3 symptoom schalen (vermoeidheid, misselijkheid/braken, pijn) en andere afzonderlijke items. Voor elk item, hoge score = hoog niveau van symptomatologie/probleem. De laatste 2 vragen vertegenwoordigen de beoordeling van de deelnemer van de algehele gezondheid (globale gezondheidsstatus) en kwaliteit van leven, gecodeerd op een 7-puntsschaal (1=zeer slecht tot 7=uitstekend). Antwoorden werden omgezet in beoordelingsschaal, met een totaalscore tussen 0 en 100. Een hoge score vertegenwoordigde een gunstig resultaat met de beste kwaliteit van leven voor de deelnemer.
Basislijn, week 21, 41 en 153

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion

Medewerkers

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 juni 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 januari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1196-0653 (Andere identificatie: UTN)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie

Klinische onderzoeken op ACH-0144471

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United States

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren