Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá léčebná studie ACH-0144471 u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

14. února 2023 aktualizováno: Alexion

Otevřená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti dlouhodobé léčby s ACH-0144471 u účastníků, kteří dokončili klinickou studii ACH471-100

Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost ACH-0144471 u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH), kteří prokázali klinický přínos ACH-0144471 ve studii ACH471-100. Tato studie je navržena tak, aby zahrnovala až 12 účastníků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Avellino, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Itálie
        • Clinical Trial Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika
        • Clinical Trial Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Studie navržená tak, aby zahrnovala až 12 účastníků, kteří dokončili léčbu ve studii ACH471-100 a prokázali klinický přínos z ACH-0144471 bez významných obav o bezpečnost nebo snášenlivost.
  • Negativní těhotenský test u žen před podáním dávky a v průběhu studie.

Kritéria vyloučení:

  • Během účasti ve studii ACH471-100 se u nich rozvinula jakákoli klinicky relevantní komorbidita, která by podle názoru zkoušejícího činila účastníka nevhodným pro pokračování v léčbě ACH-0144471.
  • Během účasti ve studii ACH471-100 se u nich vyvinuly jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího způsobily, že by účastník nebyl pro studii nevhodný nebo by jej vystavil nepřiměřenému riziku.
  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují otěhotnět během studie nebo do 90 dnů od podání studovaného léku, nebo účastnice s partnerkou, která je těhotná, kojí nebo plánuje otěhotnět během studie nebo do 90 dnů od podání studovaného léku správa.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ACH-0144471
Všichni účastníci obdrží během období léčby ACH-0144471.
Lék: ACH-0144471
ACH-0144471 bude podán všem účastníkům zapsaným do studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna úrovně LDH od základní linie v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Změna od výchozí hodnoty = hladiny LDH v séru v týdnu 25 – výchozí hladiny LDH v séru. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, týden 25
Změna hladiny Hgb od výchozí hodnoty při absenci transfuze červených krvinek v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Změna od základní hodnoty = hladiny Hgb v týdnu 25 – základní hladiny Hgb. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, týden 25
Změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Změna od výchozí hodnoty = počet retikulocytů v týdnu 25 - výchozí počet retikulocytů. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, týden 25
Počet transfuzních jednotek RBC
Časové okno: Výchozí stav do 169. týdne
Výchozí stav do 169. týdne
Počet instancí transfuze červených krvinek
Časové okno: Výchozí stav do 169. týdne
Výchozí stav do 169. týdne
Změna velikosti klonu PNH od výchozí hodnoty v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Velikost PNH klonu se týká procenta buněk ovlivněných PNH oproti normálním buňkám v rámci celkové buněčné populace. Změna od výchozí hodnoty = velikost klonu PNH v týdnu 25 - výchozí velikost klonu PNH. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, týden 25
Změna od výchozího stavu ve funkční aktivitě AP komplementu v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Funkční aktivita AP v séru byla měřena Wieslabovou funkční imunoanalýzou. Změna od výchozí hodnoty = Funkční aktivita AP v séru v týdnu 25 - Výchozí hodnota Funkční aktivita AP v séru. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, týden 25
Změna od základní hodnoty ve volném Hgb v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Změna od základní hodnoty = volný Hgb v týdnu 25 - základní volný Hgb. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, týden 25
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE), nežádoucími příhodami 3. a 4. stupně (AE) a AE vedoucími k ukončení
Časové okno: Základní až 4,5 roku
AE byla jako jakákoliv neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním drogy u lidí, ať už byla nebo nebyla považována za související s drogou. SAE byla AE, která splnila alespoň 1 z následujících kritérií: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace pro AE, trvalá nebo významná invalidita/neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, vrozená anomálie/vrozená vada (u dítěte účastníka, který byl vystaven zkoumanému léku), důležitá zdravotní událost nebo reakce. Intenzita AE byla hodnocena podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v tabulce klasifikace závažnosti nežádoucích událostí. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Základní až 4,5 roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna úrovně LDH od výchozího stavu v týdnech 49 a 169
Časové okno: Základní linie, 49. a 169. týden
Změna od výchozí hodnoty = hladiny LDH v séru při specifikované návštěvě po výchozím stavu - Výchozí hladiny LDH v séru. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Základní linie, 49. a 169. týden
Změna hladiny Hgb od výchozí hodnoty při absenci transfuze červených krvinek v týdnech 49 a 169
Časové okno: Základní linie, 49. a 169. týden
Změna od výchozího stavu = hladiny Hgb při specifikované návštěvě po základním stavu - základní hladiny Hgb. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Základní linie, 49. a 169. týden
Změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů v týdnech 49 a 169
Časové okno: Základní linie, 49. a 169. týden
Změna od výchozího stavu = počet retikulocytů při specifikované návštěvě po výchozím stavu – základní počet retikulocytů. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Základní linie, 49. a 169. týden
Změna velikosti klonu PNH od výchozí hodnoty ve 49. a 73. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 49. a 73. týden
Velikost PNH klonu se týká procenta buněk ovlivněných PNH oproti normálním buňkám v rámci celkové buněčné populace. Změna od výchozí hodnoty = velikost klonu PNH při specifikované návštěvě po výchozím stavu - výchozí velikost klonu PNH. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, 49. a 73. týden
Změna od výchozího stavu ve funkční aktivitě doplňku AP v týdnech 49 a 145
Časové okno: Základní linie, 49. a 145. týden
Funkční aktivita AP v séru byla měřena Wieslabovou funkční imunoanalýzou. Změna od výchozí hodnoty = Funkční aktivita séra AP při specifikované návštěvě po základním stavu - Základní funkční aktivita séra AP. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Základní linie, 49. a 145. týden
Změna od základní hodnoty ve volném Hgb v týdnech 49 a 169
Časové okno: Základní linie, 49. a 169. týden
Změna z výchozí hodnoty = volný Hgb při specifikované návštěvě po základním stavu - základní volný Hgb. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Základní linie, 49. a 169. týden
Změna oproti výchozímu stavu ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – skóre stupnice únavy ve 21., 41. a 153. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 21., 41. a 153. týden
Škála FACIT-Fatigue je souborem dotazníků kvality života, které se týkají zvládání příznaků únavy v důsledku chronického onemocnění. FACIT-Fatigue je dotazník o 13 položkách, který hodnotí únavu, kterou si sami nahlásili, a její dopad na denní aktivity a funkci za posledních 7 dní. Účastníci hodnotí každou položku na 5bodové škále: 0 (vůbec ne) až 4 (velmi hodně). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav, 21., 41. a 153. týden
Změna od výchozího stavu v Evropské organizaci pro výzkum a léčbu rakoviny, dotazník kvality života – základní škála 30 (EORTC-QLQ-C30): Globální zdravotní stav/skóre kvality ve 21., 41. a 153. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 21., 41. a 153. týden
EORTC-QLQ-C30 se skládá z 30 otázek. Prvních 28 otázek používalo 4bodovou škálu (1=vůbec ne,2=málo,3=docela málo,4=velmi mnoho) pro hodnocení 5 funkčních škál (fyzická, role, emocionální, kognitivní, sociální), 3 symptomy váhy (únava, nevolnost/zvracení, bolest) a další jednotlivé položky. U každé položky vysoké skóre = vysoká úroveň symptomatologie/problému. Poslední 2 otázky představovaly hodnocení celkového zdraví (globálního zdravotního stavu) a kvality života účastníka, kódované na 7bodové škále (1=velmi špatné až 7=výborné). Odpovědi byly převedeny do hodnotící stupnice s celkovým skóre mezi 0 a 100. Vysoké skóre představovalo příznivý výsledek s nejlepší kvalitou života účastníka.
Výchozí stav, 21., 41. a 153. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion

Spolupracovníci

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. června 2017

Primární dokončení (Aktuální)

4. ledna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

4. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

9. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1196-0653 (Jiný identifikátor: UTN)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na ACH-0144471

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit