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Um estudo de tratamento de longo prazo de ACH-0144471 em participantes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)

14 de fevereiro de 2023 atualizado por: Alexion

Um estudo aberto para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento de longo prazo com ACH-0144471 em participantes que concluíram o estudo clínico ACH471-100

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do ACH-0144471 em participantes com hemoglobinúria paroxística noturna (PNH) que demonstraram benefício clínico do ACH-0144471 no Estudo ACH471-100. Este estudo foi projetado para incluir até 12 participantes.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
      • Avellino, Itália
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Itália
        • Clinical Trial Site
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Clinical Trial Site
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Estudo elaborado para incluir até 12 participantes que concluíram o tratamento no Estudo ACH471-100 e demonstraram benefício clínico do ACH-0144471 sem preocupações significativas de segurança ou tolerabilidade.
  • Teste de gravidez negativo para mulheres antes da dosagem e ao longo do estudo.

Critério de exclusão:

  • Desenvolveu quaisquer comorbidades clinicamente relevantes durante a participação no Estudo ACH471-100 que tornariam o participante inapropriado para a continuação do tratamento com ACH-0144471, na opinião do Investigador.
  • Desenvolveu qualquer anormalidade laboratorial clinicamente significativa durante a participação no Estudo ACH471-100 que, na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para o estudo ou o colocaria em risco indevido.
  • Mulheres que estão grávidas, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após a administração do medicamento do estudo ou participantes com uma parceira que está grávida, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após o medicamento do estudo administração.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ACH-0144471
Todos os participantes receberão ACH-0144471 durante o período de tratamento.
Medicamento: ACH-0144471
ACH-0144471 será administrado a todos os participantes inscritos no estudo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no nível de LDH na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
Alteração da linha de base = níveis séricos de LDH na semana 25 - níveis de linha de base de LDH sérico. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo primário ACH471-100.
Linha de base, Semana 25
Mudança da linha de base no nível de Hgb na ausência de transfusão de hemácias na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
Alteração da linha de base = níveis de Hgb na semana 25 - níveis de linha de base de Hgb. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo primário ACH471-100.
Linha de base, Semana 25
Mudança da linha de base nas contagens de reticulócitos na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
Mudança da linha de base = contagem de reticulócitos na semana 25 - contagem de reticulócitos da linha de base. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo primário ACH471-100.
Linha de base, Semana 25
Número de Unidades de RBC Transfundidas
Prazo: Linha de base até a semana 169
Linha de base até a semana 169
Número de instâncias de transfusão de hemácias
Prazo: Linha de base até a semana 169
Linha de base até a semana 169
Mudança da linha de base no tamanho do clone de HPN na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
O tamanho do clone de HPN refere-se à porcentagem de células afetadas por HPN versus células normais dentro da população total de células. Mudança da linha de base = tamanho do clone de PNH na semana 25 - tamanho do clone de PNH da linha de base. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo primário ACH471-100.
Linha de base, Semana 25
Mudança da linha de base na atividade funcional do complemento AP na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
A atividade funcional do PA sérico foi medida pelo método de imunoensaio funcional de Wieslab. Alteração da linha de base = atividade funcional AP sérica na semana 25 - atividade funcional AP sérica basal. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo primário ACH471-100.
Linha de base, Semana 25
Mudança da linha de base em Hgb livre na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
Alteração da linha de base = Hgb livre na semana 25 - Hgb livre da linha de base. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo primário ACH471-100.
Linha de base, Semana 25
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos (EAs) de grau 3 e 4 e EAs que levaram à descontinuação
Prazo: Linha de base até 4,5 anos
Um EA era qualquer ocorrência médica desagradável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento. Um SAE foi um EA que atendeu a pelo menos 1 dos seguintes critérios: resultou em morte, foi fatal, exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente para o EA, deficiência/incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial da capacidade de conduzir funções vitais normais, anomalia congênita/defeito congênito (no filho de um participante que foi exposto ao medicamento do estudo), evento ou reação médica importante. A intensidade de um EA foi classificada de acordo com os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE) Tabela de Classificação de Gravidade de Eventos Adversos. Um resumo de todos os Eventos Adversos Graves e Outros Eventos Adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na Seção 'Eventos Adversos Relatados'.
Linha de base até 4,5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no nível de LDH nas semanas 49 e 169
Prazo: Linha de base, semanas 49 e 169
Alteração da linha de base = níveis séricos de LDH na visita pós-linha de base especificada - níveis de linha de base de LDH sérico. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo primário ACH471-100.
Linha de base, semanas 49 e 169
Mudança da linha de base no nível de Hgb na ausência de transfusão de hemácias nas semanas 49 e 169
Prazo: Linha de base, semanas 49 e 169
Alteração da linha de base = níveis de Hgb na visita pós-linha de base especificada - níveis de Hgb da linha de base. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo primário ACH471-100.
Linha de base, semanas 49 e 169
Mudança da linha de base nas contagens de reticulócitos nas semanas 49 e 169
Prazo: Linha de base, semanas 49 e 169
Mudança da linha de base = contagem de reticulócitos na visita pós-linha de base especificada - Contagem de reticulócitos da linha de base. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo primário ACH471-100.
Linha de base, semanas 49 e 169
Alteração da linha de base no tamanho do clone de HPN nas semanas 49 e 73
Prazo: Linha de base, semanas 49 e 73
O tamanho do clone de HPN refere-se à porcentagem de células afetadas por HPN versus células normais dentro da população total de células. Alteração da linha de base = tamanho do clone de PNH na visita pós-linha de base especificada - tamanho do clone de PNH da linha de base. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo primário ACH471-100.
Linha de base, semanas 49 e 73
Mudança da linha de base na atividade funcional do complemento AP nas semanas 49 e 145
Prazo: Linha de base, semanas 49 e 145
A atividade funcional do PA sérico foi medida pelo método de imunoensaio funcional de Wieslab. Mudança da linha de base = atividade funcional AP sérica na visita pós-linha de base especificada - atividade funcional PA sérica basal. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo primário ACH471-100.
Linha de base, semanas 49 e 145
Alteração da linha de base na Hgb livre nas semanas 49 e 169
Prazo: Linha de base, semanas 49 e 169
Alteração da linha de base = Hgb livre na visita pós-linha de base especificada - Hgb livre da linha de base. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo primário ACH471-100.
Linha de base, semanas 49 e 169
Mudança da linha de base na avaliação funcional da terapia para doenças crônicas (FACIT) - Pontuação da escala de fadiga nas semanas 21, 41 e 153
Prazo: Linha de base, semanas 21, 41 e 153
A escala FACIT-Fatigue é uma coleção de questionários de qualidade de vida relativos ao gerenciamento de sintomas de fadiga devido a uma doença crônica. O FACIT-Fatigue é um questionário de 13 itens que avalia a fadiga autorreferida e seu impacto nas atividades diárias e na função nos últimos 7 dias. Os participantes pontuam cada item em uma escala de 5 pontos: 0 (Nada) a 4 (Muito). As pontuações totais variam de 0 a 52, com pontuação mais alta indicando melhor qualidade de vida.
Linha de base, semanas 21, 41 e 153
Mudança da linha de base na Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer, Questionário de Qualidade de Vida-Escala Principal 30 (EORTC-QLQ-C30): Status de Saúde Global/Pontuação de Qol nas Semanas 21, 41 e 153
Prazo: Linha de base, semanas 21, 41 e 153
O EORTC-QLQ-C30 é composto por 30 questões. As primeiras 28 questões usaram uma escala de 4 pontos (1 = nada, 2 = um pouco, 3 = bastante, 4 = muito) para avaliar 5 escalas funcionais (física, papel, emocional, cognitiva, social), 3 sintomas escalas (fadiga, náusea/vômito, dor) e outros itens individuais. Para cada item, pontuação alta = alto nível de sintomatologia/problema. As últimas 2 perguntas representavam a avaliação do participante sobre a saúde geral (estado de saúde global) e qualidade de vida, codificada em escala de 7 pontos (1=muito ruim a 7=excelente). As respostas foram convertidas em escala de notas, com pontuação total entre 0 e 100. Uma pontuação alta representou um resultado favorável com uma melhor qualidade de vida para o participante.
Linha de base, semanas 21, 41 e 153

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion

Colaboradores

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de junho de 2017

Conclusão Primária (Real)

4 de janeiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

4 de janeiro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de junho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de junho de 2017

Primeira postagem (Real)

9 de junho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (Número EudraCT)
  • U1111-1196-0653 (Outro identificador: UTN)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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