초기 류마티스 관절염에서 중간엽 줄기세포

이것은 전향적, 다기관(대학 병원 및 MetroHealth 의료 센터에서 Case Western Reserve University Clinical and Translational Science Award(CWRU CTSA)의 후원 하에 2개의 수행 사이트 포함), 이중 맹검, 위약 대조, 중재 연구입니다. 12주 동안 메토트렉세이트(MTX)의 적절한 용량에도 불구하고 중등도에서 높은 질병 활성도를 보이는 20명의 새로운 발병 류마티스 관절염(RA) 환자에게 동종 중간엽 줄기세포(MSC) 주입의 안전성 및 효능(최소 10주는 주당 >/=15mg 용량). 이 연구는 단일 용량의 1상 임상 시험이며, 이 제품이 RA 환자에게 주입되는 것은 이번이 처음입니다. 스크리닝 기간 후 기준선 방문이 수행됩니다. 환자는 MSC 주입 3일 전에 병용 MTX를 중단하고 MSC 주입 후 7일째에 질병 활성도 점수에 따라 메토트렉세이트를 재개할 수 있습니다. 이것은 각각 5명의 환자와 5명의 위약 환자로 구성된 3개 그룹으로 총 20명의 환자에 대한 용량 증량 연구입니다. 환자는 2개의 부위가 있다는 점을 고려한 컴퓨터 생성 무작위 체계를 사용하여 MSC 또는 위약 주입을 받도록 무작위 배정됩니다. 첫 번째 코호트는 총 6명의 환자로 구성됩니다. 이 6명의 환자 중 5명의 환자는 각각 200만/kg 중간엽 줄기세포를 1회 주입받게 되며 1명의 환자는 위약 주입을 받게 됩니다. 두 번째 코호트는 총 7명의 환자를 포함할 것이며, 이들 7명의 환자; 5명의 환자는 400만/kg의 중간엽 줄기세포를 투여받게 되고 2명의 환자는 위약 주입을 받게 됩니다. 최종 코호트는 총 7명의 환자로 구성됩니다. 이 7명의 환자 중 5명의 환자는 6백만/kg의 동종 중간엽 줄기세포를 투여받게 되고 2명의 환자는 위약 주입을 받게 됩니다. 주입은 0일에 발생한다. 주입 후 연구 방문은 1일(방문 3), 7(방문 4), 14(방문 5), 28(방문 6), 56(방문 7) 및 24주에 발생한다. 방문 8), 39(방문 9) 및 52(방문 10). 전화 통화는 4일, 21일, 72일에 진행됩니다. 중간엽 줄기세포 단일 용량의 피험자 안전성 및 내약성은 간격 이력을 검토하고 환자 설문지(레거시 [환자 지수 데이터 3(RAPID 3) / 약식 36(SF36))] 및 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 컴퓨터 적응 기술 CAT), 신체 검사 및 폐활량 측정 수행, 안전 실험실 확보. RA 또는 "발적"의 악화에 특별한 주의를 기울일 것입니다. 이 연구는 또한 효능 측정을 탐색합니다: 질병 활동 점수 28-C-반응성 단백질(DAS28-CRP) 및 미국 류마티스 대학20/50/70(ACR20/50/70이 계산됩니다. 1차 가설은 중간엽 줄기세포의 주입이 면역 관용 상태를 유도할 것이라는 것이기 때문에, 세포 하위 집합, 기능 또는 단백질 바이오마커의 주입 후 변화를 검출하기 위한 다양한 분석을 7일 및/또는 14일에 반복하고 기준선 값과 비교합니다. -주제 비교에서). 세포 하위 집합을 보기 위한 바이오마커가 그려집니다. 선택한 환자 샘플은 Mass Cytometry(Cytof 2)를 사용한 탐색적 연구를 위해 저장됩니다. 마지막으로, 시술을 받는 데 동의하는 피험자의 경우 동종이계 중간엽 줄기세포를 주입하기 전에 골수 흡인을 수행합니다. RA 골수의 중간엽 줄기세포는 확장되고 저장되며 향후 중개 연구에 사용될 것입니다.