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낭포성 섬유증 환자에서 VX-659 병용 요법의 안전성과 유효성을 평가하는 연구

2021년 3월 29일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

낭포성 섬유증이 있는 18세 이상의 피험자에서 VX-659 병용 요법의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검, 대조 연구

이것은 삼중 조합에서 VX-659의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안된 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 및 테자카프터/이바카프터(TEZ/IVA) 대조, 병렬 그룹, 3부분, 다기관 연구입니다. (TC) CF 막전도 조절자(CFTR) 유전자(F/F 유전자형)의 F508del 돌연변이에 대해 동형접합성이거나 F508del 돌연변이 및 최소 기능(MF) TEZ, IVA 또는 TEZ/IVA(F/MF 유전자형)에 반응할 가능성이 없는 CFTR 돌연변이.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

124

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Morton Grove, Illinois, 미국, 60053
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital/ Johns Hopkins Hospital, David Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02155
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, 미국, 08902
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School/ Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School, Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, 미국, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, 미국, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73112
        • Respiratory Diseases of Children & Adolescents
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57104
        • Sanford Research / USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84014
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, 미국, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • 아일랜드
      • Cork, 아일랜드
        • Cork University Hospital
      • Dublin, 아일랜드
        • St. Vincent's University Hosptial
      • Galway, 아일랜드
        • Galway University Hospitals
      • Limerick, 아일랜드
        • University Hospital Limerick
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Cambridge, 영국
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Cardiff, 영국
        • University Hospital Llandough in Cardiff
      • Devon, 영국
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Fulham, 영국
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Glasgow, 영국
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Board, Glasgow Clinical Research Facility
      • Hampshire, 영국
        • Southampton University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, 영국
        • Regional Respiratory Centre Belfast City Hospital
      • London, 영국
        • Royal Brompton & Harefied NHS Foundation Trust
      • Manchester, 영국
        • University Hospital of South Manchester NHS Trust, North West Lung Centre
      • Merseyside, 영국
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Nottingham, 영국
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Nottingham, 영국
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
  • 이스라엘
      • Haifa, 이스라엘
        • Carmel Medical Center
      • Haifa, 이스라엘
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Hadassah Medical Organization
      • Ramat Gan, 이스라엘
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tikvah, 이스라엘
        • Schneider Children's Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 체중 ≥35kg.

  • 피험자는 적합한 CFTR 유전자형을 가지고 있어야 합니다.

    • 파트 1 및 파트 3: F508del에 대한 이형접합 및 MF 돌연변이(F/MF)
    • 파트 2: F508del에 대한 동형접합체(F/F)
  • 연령, 성별 및 키에 대한 FEV1 값 ≥40% 및 예측 평균의 ≤90%

주요 제외 기준:

  • 문맥 고혈압을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변증의 병력.
  • 포도당-6-인산 탈수소효소(G6PD) 결핍
  • 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염.
  • 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력.

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
플라시보_COMPARATOR: 파트 1: 위약
참가자는 4주 동안 TC 치료 기간에 VX-659/TEZ/IVA에 일치된 위약을, 4일 동안 워시아웃 기간에 위약 일치 TEZ/IVA를 받았습니다.
의약품: 위약(VX-659/TEZ/IVA와 일치)
위약은 VX-659 및 TEZ/IVA와 일치했습니다.
실험적: 파트 1: VX-659/TEZ/IVA TC - 저용량
참가자는 4주 동안 TC 치료 기간에 12시간마다(q12h) VX-659 80mg(mg) 1일 1회(qd)/TEZ 100mg qd/IVA 150mg을, 휴약 기간에 TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 받았습니다. 4일 동안.
의약품: IVA
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
  • VX-770
  • 이바카프터
의약품: VX-659
경구 투여용 정제.
의약품: 테즈/IVA
경구 투여용 TEZ/IVA 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
  • VX-661/VX-770
  • 테자카프터/이바카프터
실험적: 파트 1: VX-659/TEZ/IVA TC - 중간 용량
참가자는 4주 동안 TC 치료 기간에 VX-659 240mg qd/TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를, 휴약 기간에 4일 동안 TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 받았습니다.
의약품: IVA
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
  • VX-770
  • 이바카프터
의약품: VX-659
경구 투여용 정제.
의약품: 테즈/IVA
경구 투여용 TEZ/IVA 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
  • VX-661/VX-770
  • 테자카프터/이바카프터
실험적: 파트 1: VX-659/TEZ/IVA TC - 고용량
참가자는 4주 동안 TC 치료 기간에 VX-659 400mg qd/TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를, 휴약 기간에 4일 동안 TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 받았습니다.
의약품: IVA
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
  • VX-770
  • 이바카프터
의약품: VX-659
경구 투여용 정제.
의약품: 테즈/IVA
경구 투여용 TEZ/IVA 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
  • VX-661/VX-770
  • 테자카프터/이바카프터
ACTIVE_COMPARATOR: 파트 2: TEZ/IVA
TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h로 4주 동안 준비 기간을 거친 후 참가자는 4주 동안 TC 치료 기간에 TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를, 휴약 기간에 TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 받았습니다. 4주 동안.
의약품: IVA
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
  • VX-770
  • 이바카프터
의약품: 테즈/IVA
경구 투여용 TEZ/IVA 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
  • VX-661/VX-770
  • 테자카프터/이바카프터
실험적: 파트 2: VX-659/TEZ/IVA TC
TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 4주 동안 사용한 준비 기간 후, 참가자는 TC 치료 기간에서 4주 동안 VX-659 400mg qd/TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h 및 TEZ 100mg qd/ IVA 150 mg q12h 4주 동안 휴약 기간.
의약품: IVA
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
  • VX-770
  • 이바카프터
의약품: VX-659
경구 투여용 정제.
의약품: 테즈/IVA
경구 투여용 TEZ/IVA 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
  • VX-661/VX-770
  • 테자카프터/이바카프터
플라시보_COMPARATOR: 파트 3: 위약
참가자들은 4주 동안 TC 치료 기간에 VX-659/TEZ/VX-561과 일치하는 위약을 받았습니다.
의약품: 위약(VX-659/TEZ/VX-561과 일치)
위약은 VX-659, TEZ 및 VX-561과 일치했습니다.
실험적: 파트 3: VX-659/TEZ/VX-561 TC
참가자들은 4주 동안 TC 치료 기간에 VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 200 mg qd를 받았습니다.
의약품: 테즈
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
  • VX-661
  • 테자카프토르
의약품: VX-561
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
  • CTP-656
의약품: VX-659
경구 투여용 정제.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
응급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)을 치료한 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일째 안전 추적 관찰(1부 61일, 2부 85일, 3부 57일까지)
1일째 안전 추적 관찰(1부 61일, 2부 85일, 3부 57일까지)
1초 동안 예측된 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 기준선부터 29일차까지
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
기준선부터 29일차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 절대 변화
기간: 29일째 기준선에서
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡기 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
29일째 기준선에서
땀 염화물 농도의 절대 변화
기간: 기준선부터 29일차까지
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
기준선부터 29일차까지
PpFEV1의 상대적 변화
기간: 기준선부터 29일차까지
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
기준선부터 29일차까지
VX-659, TEZ, M1-TEZ, IVA, M1-IVA 및 VX-561의 투여 전 농도(Ctrough) 관찰
기간: 15일 및 29일에 사전 투여
15일 및 29일에 사전 투여

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 8월 8일

기본 완료 (실제)

2018년 2월 28일

연구 완료 (실제)

2018년 2월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 7월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 7월 18일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 3월 29일

마지막으로 확인됨

2021년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX16-659-101
  • 2016-003585-11 (EUDRACT_NUMBER)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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