Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van VX-659-combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose

29 maart 2021 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde fase 2-studie om de veiligheid en werkzaamheid van VX-659-combinatietherapie te evalueren bij proefpersonen van 18 jaar en ouder met cystische fibrose

Dit is een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo- en tezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA)-gecontroleerde, parallelle groep, 3-delige, multicenter studie ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van VX-659 in drievoudige combinatie te evalueren (TC) met TEZ en IVA bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie van het CF-gen voor transmembraangeleidingsregulator (CFTR) (F/F-genotype), of die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functie (MF) CFTR-mutatie reageert waarschijnlijk niet op TEZ, IVA of TEZ/IVA (F/MF-genotypes).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

124

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Ierland
      • Cork, Ierland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ierland
        • St. Vincent's University Hosptial
      • Galway, Ierland
        • Galway University Hospitals
      • Limerick, Ierland
        • University Hospital Limerick
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Carmel Medical Center
      • Haifa, Israël
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah Medical Organization
      • Ramat Gan, Israël
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tikvah, Israël
        • Schneider Children's Medical Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital Llandough in Cardiff
      • Devon, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Fulham, Verenigd Koninkrijk
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Board, Glasgow Clinical Research Facility
      • Hampshire, Verenigd Koninkrijk
        • Southampton University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Regional Respiratory Centre Belfast City Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton & Harefied NHS Foundation Trust
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital of South Manchester NHS Trust, North West Lung Centre
      • Merseyside, Verenigd Koninkrijk
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Morton Grove, Illinois, Verenigde Staten, 60053
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital/ Johns Hopkins Hospital, David Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02155
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08902
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School/ Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School, Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
        • Respiratory Diseases of Children & Adolescents
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57104
        • Sanford Research / USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84014
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Lichaamsgewicht ≥35 kg.

  • Proefpersonen moeten een in aanmerking komend CFTR-genotype hebben.

    • Deel 1 en Deel 3: Heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF)
    • Deel 2: Homozygoot voor F508del (V/V)
  • FEV1-waarde ≥40% en ≤90% van voorspeld gemiddelde voor leeftijd, geslacht en lengte

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie.
  • Glucose-6-fosfaatdehydrogenase (G6PD)-deficiëntie
  • Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus.
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: Deel 1: Placebo
Deelnemers kregen een placebo overeenkomend met VX-659/TEZ/IVA in een TC-behandelingsperiode van 4 weken en een placebo overeenkomend met TEZ/IVA in een wash-outperiode van 4 dagen.
Geneesmiddel: Placebo (overeenkomend met VX-659/TEZ/IVA)
Placebo kwam overeen met VX-659 en TEZ/IVA.
EXPERIMENTEEL: Deel 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Lage dosis
Deelnemers kregen VX-659 80 milligram (mg) eenmaal daags (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg elke 12 uur (q12h) in TC-behandelingsperiode gedurende 4 weken en TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in wash-outperiode voor 4 dagen.
Geneesmiddel: IVA
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Geneesmiddel: VX-659
Tablet voor orale toediening.
Geneesmiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA combinatietablet met vaste dosis voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EXPERIMENTEEL: Deel 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Gemiddelde dosis
Deelnemers kregen VX-659 240 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in TC-behandelingsperiode gedurende 4 weken en TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in wash-outperiode gedurende 4 dagen.
Geneesmiddel: IVA
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Geneesmiddel: VX-659
Tablet voor orale toediening.
Geneesmiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA combinatietablet met vaste dosis voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EXPERIMENTEEL: Deel 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Hoge dosis
Deelnemers kregen VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in TC-behandelingsperiode gedurende 4 weken en TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in wash-outperiode gedurende 4 dagen.
Geneesmiddel: IVA
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Geneesmiddel: VX-659
Tablet voor orale toediening.
Geneesmiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA combinatietablet met vaste dosis voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
ACTIVE_COMPARATOR: Deel 2: TEZ/IVA
Na de inloopperiode met TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd12h gedurende 4 weken, kregen de deelnemers TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd/IVA 150 mg qd/12h gedurende 4 weken en TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in wash-out periode voor 4 weken.
Geneesmiddel: IVA
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Geneesmiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA combinatietablet met vaste dosis voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EXPERIMENTEEL: Deel 2: VX-659/TEZ/IVA TC
Na de inloopperiode met TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd/12 uur gedurende 4 weken, kregen de deelnemers VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd/IVA 150 mg qd/12 uur in de TC-behandelingsperiode gedurende 4 weken en TEZ 100 mg qd/ IVA 150 mg om de 12 uur in wash-outperiode gedurende 4 weken.
Geneesmiddel: IVA
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Geneesmiddel: VX-659
Tablet voor orale toediening.
Geneesmiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA combinatietablet met vaste dosis voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
PLACEBO_COMPARATOR: Deel 3: Placebo
Deelnemers kregen gedurende 4 weken een placebo dat overeenkwam met VX-659/TEZ/VX-561 in de TC-behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Placebo (overeenkomend met VX-659/TEZ/VX-561)
Placebo kwam overeen met VX-659, TEZ en VX-561.
EXPERIMENTEEL: Deel 3: VX-659/TEZ/VX-561 TC
Deelnemers kregen VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 200 mg qd in TC-behandelingsperiode gedurende 4 weken.
Geneesmiddel: TEZ
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Geneesmiddel: VX-561
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • CTP-656
Geneesmiddel: VX-659
Tablet voor orale toediening.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met opkomende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met veiligheidsopvolging (tot dag 61 voor deel 1, dag 85 voor deel 2 en dag 57 voor deel 3)
Dag 1 tot en met veiligheidsopvolging (tot dag 61 voor deel 1, dag 85 voor deel 2 en dag 57 voor deel 3)
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van basislijn tot dag 29
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van basislijn tot dag 29

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Tijdsspanne: Vanaf basislijn op dag 29
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Vanaf basislijn op dag 29
Absolute verandering in zweetchlorideconcentraties
Tijdsspanne: Van basislijn tot dag 29
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Van basislijn tot dag 29
Relatieve verandering in ppFEV1
Tijdsspanne: Van basislijn tot dag 29
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van basislijn tot dag 29
Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van VX-659, TEZ, M1-TEZ, IVA, M1-IVA en VX-561
Tijdsspanne: Voordosering op dag 15 en dag 29
Voordosering op dag 15 en dag 29

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

8 augustus 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

28 februari 2018

Studie voltooiing (WERKELIJK)

28 februari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juli 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

21 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

22 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX16-659-101
  • 2016-003585-11 (EUDRACT_NUMBER)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op TEZ

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren