Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan VX-659-yhdistelmähoidon turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on kystinen fibroosi

maanantai 29. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu tutkimus VX-659-yhdistelmähoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi 18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi

Tämä on vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lume- ja tetsakaftori/ivakaftori (TEZ/IVA) -kontrolloitu, rinnakkaisryhmien, 3-osainen, monikeskustutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan VX-659:n turvallisuutta ja tehoa kolminkertaisena yhdistelmänä. (TC) TEZ- ja IVA-potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia CF-transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenin (CFTR) F508del-mutaation suhteen (F/F-genotyyppi) tai jotka ovat heterotsygoottisia F508del-mutaation ja minimaalisen määrän suhteen. funktio (MF) CFTR-mutaatio ei todennäköisesti reagoi TEZ-, IVA- tai TEZ/IVA (F/MF-genotyypit).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

124

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Irlanti
      • Cork, Irlanti
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • St. Vincent's University Hosptial
      • Galway, Irlanti
        • Galway University Hospitals
      • Limerick, Irlanti
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Ramat Gan, Israel
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Llandough in Cardiff
      • Devon, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Fulham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Board, Glasgow Clinical Research Facility
      • Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Southampton University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Regional Respiratory Centre Belfast City Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton & Harefied NHS Foundation Trust
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital of South Manchester NHS Trust, North West Lung Centre
      • Merseyside, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Morton Grove, Illinois, Yhdysvallat, 60053
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital/ Johns Hopkins Hospital, David Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02155
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08902
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School/ Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School, Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
        • Respiratory Diseases of Children & Adolescents
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57104
        • Sanford Research / USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84014
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Kehon paino ≥35 kg.

  • Koehenkilöillä on oltava kelvollinen CFTR-genotyyppi.

    • Osa 1 ja osa 3: Heterotsygoottinen F508del:lle ja MF-mutaatiolle (F/MF)
    • Osa 2: Homotsygootti F508delille (F/F)
  • FEV1-arvo ≥40 % ja ≤90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä.
  • Glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin (G6PD) puutos
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen.
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot.

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Osa 1: Placebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-659/TEZ/IVA:n kanssa TC-hoitojakson aikana 4 viikon ajan ja lumelääkettä vastaavan TEZ/IVA:n pesujakson aikana 4 päivän ajan.
Lääke: Placebo (vastaa VX-659/TEZ/IVA)
Placebo vastasi VX-659:ää ja TEZ/IVA:ta.
KOKEELLISTA: Osa 1: VX-659/TEZ/IVA TC – pieni annos
Osallistujat saivat VX-659 80 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12 tunnin välein (q12h) TC-hoitojakson aikana 4 viikon ajan ja TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pesujakson aikana 4 päivän ajan.
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • Ivakaftori
Lääke: VX-659
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Lääke: TEZ/IVA
TEZ/IVA kiinteän annoksen yhdistelmätabletti oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • Tezakaftori/Ivakaftori
KOKEELLISTA: Osa 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Keskiannos
Osallistujat saivat VX-659 240 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h TC-hoitojakson aikana 4 viikon ajan ja TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pesujakson aikana 4 päivän ajan.
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • Ivakaftori
Lääke: VX-659
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Lääke: TEZ/IVA
TEZ/IVA kiinteän annoksen yhdistelmätabletti oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • Tezakaftori/Ivakaftori
KOKEELLISTA: Osa 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Suuri annos
Osallistujat saivat VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h TC-hoitojakson aikana 4 viikon ajan ja TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pesujakson aikana 4 päivän ajan.
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • Ivakaftori
Lääke: VX-659
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Lääke: TEZ/IVA
TEZ/IVA kiinteän annoksen yhdistelmätabletti oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • Tezakaftori/Ivakaftori
ACTIVE_COMPARATOR: Osa 2: TEZ/IVA
TEZ:llä 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 4 viikon ajan sisäänajojakson jälkeen osallistujat saivat TEZ:ää 100 mg qd/IVA 150 mg q12h TC-hoitojakson aikana 4 viikon ajan ja TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pesujakson aikana. 4 viikon ajan.
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • Ivakaftori
Lääke: TEZ/IVA
TEZ/IVA kiinteän annoksen yhdistelmätabletti oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • Tezakaftori/Ivakaftori
KOKEELLISTA: Osa 2: VX-659/TEZ/IVA TC
Osallistujat saivat VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h TC-hoitojakson aikana 4 viikon ajan ja TEZ 100 mg qd/ IVA 150 mg q12h pesujaksolla 4 viikon ajan.
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • Ivakaftori
Lääke: VX-659
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Lääke: TEZ/IVA
TEZ/IVA kiinteän annoksen yhdistelmätabletti oraaliseen käyttöön.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • Tezakaftori/Ivakaftori
PLACEBO_COMPARATOR: Osa 3: Placebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-659/TEZ/VX-561 kanssa TC-hoitojakson aikana 4 viikon ajan.
Lääke: Placebo (vastaa VX-659/TEZ/VX-561)
Placeboa yhdistettiin VX-659:lle, TEZ:lle ja VX-561:lle.
KOKEELLISTA: Osa 3: VX-659/TEZ/VX-561 TC
Osallistujat saivat VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 200 mg qd TC-hoitojakson aikana 4 viikon ajan.
Lääke: TEZ
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-661
  • Tezakaftori
Lääke: VX-561
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • CTP-656
Lääke: VX-659
Tabletti suun kautta annettavaksi.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoidon emergent Adverse Events (TEAE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: 1. päivä turvallisuuden seurannan kautta (päivään 61 asti osan 1 osalta, päivään 85 osan 2 osalta ja päivään 57 osan 3 osalta)
1. päivä turvallisuuden seurannan kautta (päivään 61 asti osan 1 osalta, päivään 85 osan 2 osalta ja päivään 57 osan 3 osalta)
Absoluuttinen muutos prosentteina, ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta päivään 29

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 29. päivänä
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanteesta 29. päivänä
Absoluuttinen muutos hikikloridipitoisuuksissa
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta päivään 29
Suhteellinen muutos ppFEV1:ssä
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta päivään 29
VX-659:n, TEZ:n, M1-TEZ:n, IVA:n, M1-IVA:n ja VX-561:n havaittu ennen annostusta oleva pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 15 ja päivänä 29
Ennakkoannostus päivänä 15 ja päivänä 29

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 8. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Perjantai 21. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 22. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX16-659-101
  • 2016-003585-11 (EUDRACT_NUMBER)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset TEZ

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Iran

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa