Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​VX-659 kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose

29. marts 2021 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, kontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​VX-659 kombinationsterapi hos forsøgspersoner i alderen 18 år og ældre med cystisk fibrose

Dette er et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebo- og tezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA)-kontrolleret, parallelgruppe, 3-delt, multicenterstudie designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​VX-659 i tredobbelt kombination (TC) med TEZ og IVA hos personer med cystisk fibrose (CF), som er homozygote for F508del-mutationen af ​​CF-genet for transmembrankonduktansregulator (CFTR) (F/F-genotype), eller som er heterozygote for F508del-mutationen og en minimal funktion (MF) CFTR-mutation vil sandsynligvis ikke reagere på TEZ, IVA eller TEZ/IVA (F/MF-genotyper).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

124

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Llandough in Cardiff
      • Devon, Det Forenede Kongerige
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Fulham, Det Forenede Kongerige
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Board, Glasgow Clinical Research Facility
      • Hampshire, Det Forenede Kongerige
        • Southampton University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Regional Respiratory Centre Belfast City Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton & Harefied NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital of South Manchester NHS Trust, North West Lung Centre
      • Merseyside, Det Forenede Kongerige
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Morton Grove, Illinois, Forenede Stater, 60053
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital/ Johns Hopkins Hospital, David Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02155
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08902
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School/ Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School, Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Respiratory Diseases of Children & Adolescents
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57104
        • Sanford Research / USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84014
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hosptial
      • Galway, Irland
        • Galway University Hospitals
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Ramat Gan, Israel
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Kropsvægt ≥35 kg.

  • Forsøgspersoner skal have en kvalificeret CFTR-genotype.

    • Del 1 og Del 3: Heterozygot for F508del og en MF-mutation (F/MF)
    • Del 2: Homozygot for F508del (F/F)
  • FEV1-værdi ≥40 % og ≤90 % af forventet gennemsnit for alder, køn og højde

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Anamnese med klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension.
  • Glucose-6-phosphat dehydrogenase (G6PD) mangel
  • Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus.
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation.

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Del 1: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-659/TEZ/IVA i TC-behandlingsperiode i 4 uger og placebo matchet TEZ/IVA i udvaskningsperiode i 4 dage.
Medicin: Placebo (matchet til VX-659/TEZ/IVA)
Placebo matchet til VX-659 og TEZ/IVA.
EKSPERIMENTEL: Del 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Lav dosis
Deltagerne modtog VX-659 80 milligram (mg) én gang dagligt (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg hver 12. time (q12h) i TC-behandlingsperioden i 4 uger og TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i udvaskningsperioden i 4 dage.
Medicin: IVA
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Medicin: VX-659
Tablet til oral administration.
Medicin: TEZ/IVA
TEZ/IVA fastdosis kombinationstablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EKSPERIMENTEL: Del 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Medium dosis
Deltagerne modtog VX-659 240 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i TC-behandlingsperiode i 4 uger og TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i udvaskningsperiode i 4 dage.
Medicin: IVA
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Medicin: VX-659
Tablet til oral administration.
Medicin: TEZ/IVA
TEZ/IVA fastdosis kombinationstablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EKSPERIMENTEL: Del 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Højdosis
Deltagerne modtog VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i TC-behandlingsperiode i 4 uger og TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i udvaskningsperiode i 4 dage.
Medicin: IVA
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Medicin: VX-659
Tablet til oral administration.
Medicin: TEZ/IVA
TEZ/IVA fastdosis kombinationstablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
ACTIVE_COMPARATOR: Del 2: TEZ/IVA
Efter indkøringsperiode med TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i 4 uger, modtog deltagerne TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i TC-behandlingsperiode i 4 uger og TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i udvaskningsperiode i 4 uger.
Medicin: IVA
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Medicin: TEZ/IVA
TEZ/IVA fastdosis kombinationstablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EKSPERIMENTEL: Del 2: VX-659/TEZ/IVA TC
Efter indkøringsperiode med TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i 4 uger, modtog deltagerne VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i TC-behandlingsperiode i 4 uger og TEZ 100 mg qd. IVA 150 mg q12h i udvaskningsperiode i 4 uger.
Medicin: IVA
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Medicin: VX-659
Tablet til oral administration.
Medicin: TEZ/IVA
TEZ/IVA fastdosis kombinationstablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
PLACEBO_COMPARATOR: Del 3: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-659/TEZ/VX-561 i TC-behandlingsperiode i 4 uger.
Medicin: Placebo (matchet til VX-659/TEZ/VX-561)
Placebo matchet til VX-659, TEZ og VX-561.
EKSPERIMENTEL: Del 3: VX-659/TEZ/VX-561 TC
Deltagerne modtog VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 200 mg qd i TC-behandlingsperiode i 4 uger.
Medicin: TEZ
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Medicin: VX-561
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • CTP-656
Medicin: VX-659
Tablet til oral administration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 gennem sikkerhedsopfølgning (op til dag 61 for del 1, dag 85 for del 2 og dag 57 for del 3)
Dag 1 gennem sikkerhedsopfølgning (op til dag 61 for del 1, dag 85 for del 2 og dag 57 for del 3)
Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til og med dag 29
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline til og med dag 29

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score
Tidsramme: Fra baseline på dag 29
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline på dag 29
Absolut ændring i svedkloridkoncentrationer
Tidsramme: Fra baseline til og med dag 29
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline til og med dag 29
Relativ ændring i ppFEV1
Tidsramme: Fra baseline til og med dag 29
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline til og med dag 29
Observeret præ-dosis koncentration (Ctrough) af VX-659, TEZ, M1-TEZ, IVA, M1-IVA og VX-561
Tidsramme: Fordosis på dag 15 og dag 29
Fordosis på dag 15 og dag 29

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

8. august 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

28. februar 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

28. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juli 2017

Først opslået (FAKTISKE)

21. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

22. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX16-659-101
  • 2016-003585-11 (EUDRACT_NUMBER)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med TEZ

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner