Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność terapii skojarzonej VX-659 u pacjentów z mukowiscydozą

29 marca 2021 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności terapii skojarzonej VX-659 u pacjentów w wieku 18 lat i starszych z mukowiscydozą

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo i tezakaftorem/iwakaftorem (TEZ/IVA) fazy 2, 3-częściowe, wieloośrodkowe badanie fazy 2, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności VX-659 w potrójnej kombinacji (TC) z TEZ i IVA u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del genu CFTR (genotyp F/F) regulatora transbłonowego przewodnictwa lub którzy są heterozygotami pod względem mutacji F508del i minimalnym funkcja (MF) Mutacja CFTR prawdopodobnie nie będzie odpowiadać na TEZ, IVA lub TEZ/IVA (genotypy F/MF).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

124

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • St. Vincent's University Hosptial
      • Galway, Irlandia
        • Galway University Hospitals
      • Limerick, Irlandia
        • University Hospital Limerick
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Carmel Medical Center
      • Haifa, Izrael
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah Medical Organization
      • Ramat Gan, Izrael
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tikvah, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Morton Grove, Illinois, Stany Zjednoczone, 60053
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital/ Johns Hopkins Hospital, David Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02155
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08902
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School/ Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School, Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
        • Respiratory Diseases of Children & Adolescents
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57104
        • Sanford Research / USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84014
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital Llandough in Cardiff
      • Devon, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Fulham, Zjednoczone Królestwo
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Board, Glasgow Clinical Research Facility
      • Hampshire, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Regional Respiratory Centre Belfast City Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton & Harefied NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital of South Manchester NHS Trust, North West Lung Centre
      • Merseyside, Zjednoczone Królestwo
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Masa ciała ≥35 kg.

  • Badani muszą mieć kwalifikujący się genotyp CFTR.

    • Część 1 i Część 3: Heterozygota dla F508del i mutacja MF (F/MF)
    • Część 2: Homozygota dla F508del (F/F)
  • Wartość FEV1 ≥40% i ≤90% wartości przewidywanej średniej dla wieku, płci i wzrostu

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia klinicznie istotnej marskości wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez.
  • Niedobór dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej (G6PD).
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc.
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Część 1: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-659/TEZ/IVA w okresie leczenia TC przez 4 tygodnie i placebo dopasowane TEZ/IVA w okresie wypłukiwania przez 4 dni.
Lek: Placebo (dopasowane do VX-659/TEZ/IVA)
Placebo dopasowane do VX-659 i TEZ/IVA.
EKSPERYMENTALNY: Część 1: VX-659/TEZ/IVA TC – Niska dawka
Uczestnicy otrzymywali VX-659 80 miligramów (mg) raz dziennie (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin (co 12h) w okresie leczenia TC przez 4 tygodnie i TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h w okresie wypłukiwania przez 4 dni.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • Iwakaftor
Lek: VX-659
Tabletka do podawania doustnego.
Lek: TEZ/IVA
Tabletka złożona o ustalonej dawce TEZ/IVA do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • Tezakaftor/Iwakaftor
EKSPERYMENTALNY: Część 1: VX-659/TEZ/IVA TC – Średnia dawka
Uczestnicy otrzymywali VX-659 240 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h w okresie leczenia TC przez 4 tygodnie i TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h w okresie wypłukiwania przez 4 dni.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • Iwakaftor
Lek: VX-659
Tabletka do podawania doustnego.
Lek: TEZ/IVA
Tabletka złożona o ustalonej dawce TEZ/IVA do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • Tezakaftor/Iwakaftor
EKSPERYMENTALNY: Część 1: VX-659/TEZ/IVA TC – Wysoka dawka
Uczestnicy otrzymywali VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h w okresie leczenia TC przez 4 tygodnie i TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h w okresie wypłukiwania przez 4 dni.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • Iwakaftor
Lek: VX-659
Tabletka do podawania doustnego.
Lek: TEZ/IVA
Tabletka złożona o ustalonej dawce TEZ/IVA do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • Tezakaftor/Iwakaftor
ACTIVE_COMPARATOR: Część 2: TEZ/IVA
Po okresie wstępnym z TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h przez 4 tygodnie, uczestnicy otrzymywali TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h w okresie leczenia TC przez 4 tygodnie i TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h w okresie wypłukiwania przez 4 tygodnie.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • Iwakaftor
Lek: TEZ/IVA
Tabletka złożona o ustalonej dawce TEZ/IVA do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • Tezakaftor/Iwakaftor
EKSPERYMENTALNY: Część 2: VX-659/TEZ/IVA TC
Po okresie wstępnym z TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h przez 4 tygodnie, uczestnicy otrzymywali VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12h w okresie leczenia TC przez 4 tygodnie i TEZ 100 mg qd/ IVA 150 mg co 12 godzin w okresie wypłukiwania przez 4 tygodnie.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • Iwakaftor
Lek: VX-659
Tabletka do podawania doustnego.
Lek: TEZ/IVA
Tabletka złożona o ustalonej dawce TEZ/IVA do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • Tezakaftor/Iwakaftor
PLACEBO_COMPARATOR: Część 3: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-659/TEZ/VX-561 w okresie leczenia TC przez 4 tygodnie.
Lek: Placebo (dopasowane do VX-659/TEZ/VX-561)
Placebo dopasowane do VX-659, TEZ i VX-561.
EKSPERYMENTALNY: Część 3: VX-659/TEZ/VX-561 TC
Uczestnicy otrzymywali VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 200 mg qd w okresie leczenia TC przez 4 tygodnie.
Lek: TEZ
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661
  • Tezakaftor
Lek: VX-561
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • CTP-656
Lek: VX-659
Tabletka do podawania doustnego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników leczenia Występujące zdarzenia niepożądane (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 poprzez kontrolę bezpieczeństwa (do dnia 61 dla części 1, dnia 85 dla części 2 i dnia 57 dla części 3)
Dzień 1 poprzez kontrolę bezpieczeństwa (do dnia 61 dla części 1, dnia 85 dla części 2 i dnia 57 dla części 3)
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 29
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od wartości początkowej do dnia 29

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana w zmienionym kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w dniu 29
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od linii podstawowej w dniu 29
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 29
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od wartości początkowej do dnia 29
Względna zmiana ppFEV1
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 29
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od wartości początkowej do dnia 29
Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) VX-659, TEZ, M1-TEZ, IVA, M1-IVA i VX-561
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 15 i dniu 29
Przed podaniem dawki w dniu 15 i dniu 29

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

8 sierpnia 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

28 lutego 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

28 lutego 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lipca 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

21 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

22 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX16-659-101
  • 2016-003585-11 (EUDRACT_NUMBER)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na TEZ

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj