Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффективности комбинированной терапии VX-659 у пациентов с кистозным фиброзом

29 марта 2021 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности комбинированной терапии VX-659 у субъектов в возрасте 18 лет и старше с кистозным фиброзом

Это фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое плацебо и тезакафтор/ивакафтор (TEZ/IVA), многоцентровое исследование в параллельных группах, состоящее из 3 частей, предназначенное для оценки безопасности и эффективности VX-659 в тройной комбинации. (TC) с TEZ и IVA у пациентов с муковисцидозом (CF), гомозиготных по мутации F508del гена трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) CF (генотип F/F) или гетерозиготных по мутации F508del и минимальной Функция (MF) Мутация CFTR вряд ли будет реагировать на TEZ, IVA или TEZ/IVA (генотипы F/MF).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

124

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Haifa, Израиль
        • Carmel Medical Center
      • Haifa, Израиль
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Израиль
        • Hadassah Medical Organization
      • Ramat Gan, Израиль
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tikvah, Израиль
        • Schneider Children's Medical Center
  • Ирландия
      • Cork, Ирландия
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • St. Vincent's University Hosptial
      • Galway, Ирландия
        • Galway University Hospitals
      • Limerick, Ирландия
        • University Hospital Limerick
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • University Hospital Llandough in Cardiff
      • Devon, Соединенное Королевство
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Fulham, Соединенное Королевство
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Board, Glasgow Clinical Research Facility
      • Hampshire, Соединенное Королевство
        • Southampton University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство
        • Regional Respiratory Centre Belfast City Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton & Harefied NHS Foundation Trust
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • University Hospital of South Manchester NHS Trust, North West Lung Centre
      • Merseyside, Соединенное Королевство
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Nottingham, Соединенное Королевство
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Nottingham, Соединенное Королевство
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
  • Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Morton Grove, Illinois, Соединенные Штаты, 60053
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital/ Johns Hopkins Hospital, David Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02155
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08902
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School/ Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School, Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
        • Respiratory Diseases of Children & Adolescents
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57104
        • Sanford Research / USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84014
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Масса тела ≥35 кг.

  • Субъекты должны иметь подходящий генотип CFTR.

    • Часть 1 и часть 3: гетерозиготы по F508del и мутации MF (F/MF)
    • Часть 2: Гомозиготные по F508del (F/F)
  • Значение ОФВ1 ≥40% и ≤90% от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста

Ключевые критерии исключения:

  • История клинически значимого цирроза печени с портальной гипертензией или без нее.
  • Дефицит глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы (G6PD)
  • Инфицирование легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса.
  • История солидных органов или гематологической трансплантации.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
PLACEBO_COMPARATOR: Часть 1: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее VX-659/TEZ/IVA в период лечения ТС в течение 4 недель, и плацебо, соответствующее TEZ/IVA в период вымывания в течение 4 дней.
Лекарство: Плацебо (сопоставлено с VX-659/TEZ/IVA)
Плацебо соответствовало VX-659 и TEZ/IVA.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 1: VX-659/TEZ/IVA TC — низкая доза
Участники получали VX-659 80 мг один раз в день (qd)/TEZ 100 мг qd/IVA 150 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов) в период лечения TC в течение 4 недель и TEZ 100 мг qd/IVA 150 мг каждые 12 часов в период вымывания. на 4 дня.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • Ивакафтор
Лекарство: VX-659
Таблетка для приема внутрь.
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинированная таблетка TEZ/IVA с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • Тезакафтор/Ивакафтор
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 1: VX-659/TEZ/IVA TC — средняя доза
Участники получали VX-659 240 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в период лечения ТС в течение 4 недель и TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в период вымывания в течение 4 дней.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • Ивакафтор
Лекарство: VX-659
Таблетка для приема внутрь.
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинированная таблетка TEZ/IVA с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • Тезакафтор/Ивакафтор
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 1: VX-659/TEZ/IVA TC — высокая доза
Участники получали VX-659 400 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в период лечения ТС в течение 4 недель и TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в период вымывания в течение 4 дней.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • Ивакафтор
Лекарство: VX-659
Таблетка для приема внутрь.
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинированная таблетка TEZ/IVA с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • Тезакафтор/Ивакафтор
ACTIVE_COMPARATOR: Часть 2: ТЭЗ/ИВА
После вводного периода с TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение 4 недель участники получали TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в период лечения TC в течение 4 недель и TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в период вымывания. на 4 недели.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • Ивакафтор
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинированная таблетка TEZ/IVA с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • Тезакафтор/Ивакафтор
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 2: VX-659/TEZ/IVA TC
После вводного периода с TEZ 100 мг 1 раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение 4 недель участники получали VX-659 400 мг 1 раз в день/TEZ 100 мг 1 раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в период лечения TC в течение 4 недель и TEZ 100 мг 1 раз в день/ IVA 150 мг каждые 12 часов в период вымывания в течение 4 недель.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • Ивакафтор
Лекарство: VX-659
Таблетка для приема внутрь.
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинированная таблетка TEZ/IVA с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • Тезакафтор/Ивакафтор
PLACEBO_COMPARATOR: Часть 3: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее VX-659/TEZ/VX-561, в период лечения TC в течение 4 недель.
Лекарство: Плацебо (соответствует VX-659/TEZ/VX-561)
Плацебо соответствовало VX-659, TEZ и VX-561.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 3: VX-659/TEZ/VX-561TC
Участники получали VX-659 400 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/VX-561 200 мг один раз в день в период лечения ТС в течение 4 недель.
Лекарство: ТЭЗ
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661
  • Тезакафтор
Лекарство: VX-561
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • КТП-656
Лекарство: VX-659
Таблетка для приема внутрь.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAEs), и серьезными нежелательными явлениями (SAEs)
Временное ограничение: День 1 через последующее наблюдение за безопасностью (до 61 дня для части 1, 85 дня для части 2 и 57 дня для части 3)
День 1 через последующее наблюдение за безопасностью (до 61 дня для части 1, 85 дня для части 2 и 57 дня для части 3)
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до дня 29

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение показателя респираторного домена по пересмотренному опроснику для муковисцидоза (CFQ-R)
Временное ограничение: От исходного уровня на 29-й день
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня на 29-й день
Абсолютное изменение концентрации хлоридов в поте
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня до дня 29
Относительное изменение ppFEV1
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до дня 29
Наблюдаемая концентрация перед введением дозы (Ctrough) VX-659, TEZ, M1-TEZ, IVA, M1-IVA и VX-561
Временное ограничение: Предварительная доза на 15-й и 29-й день
Предварительная доза на 15-й и 29-й день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 августа 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 февраля 2018 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 февраля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 июля 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

21 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

22 апреля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 марта 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX16-659-101
  • 2016-003585-11 (EUDRACT_NUMBER)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ТЭЗ

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Montenegro

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться