Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia della terapia di combinazione VX-659 in soggetti con fibrosi cistica

29 marzo 2021 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia di combinazione VX-659 in soggetti di età pari o superiore a 18 anni con fibrosi cistica

Questo è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e tezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA), a gruppi paralleli, in 3 parti, multicentrico progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di VX-659 in tripla combinazione (TC) con TEZ e IVA in soggetti con fibrosi cistica (CF) che sono omozigoti per la mutazione F508del del gene del regolatore della conduttanza transmembrana (CFTR) CF (genotipo F/F), o che sono eterozigoti per la mutazione F508del e un minimo funzione (MF) mutazione CFTR probabilmente non risponde a TEZ, IVA o TEZ/IVA (genotipi F/MF).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

124

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hosptial
      • Galway, Irlanda
        • Galway University Hospitals
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Carmel Medical Center
      • Haifa, Israele
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah Medical Organization
      • Ramat Gan, Israele
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tikvah, Israele
        • Schneider Children's Medical Center
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Cambridge, Regno Unito
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Cardiff, Regno Unito
        • University Hospital Llandough in Cardiff
      • Devon, Regno Unito
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Fulham, Regno Unito
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Glasgow, Regno Unito
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Board, Glasgow Clinical Research Facility
      • Hampshire, Regno Unito
        • Southampton University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • Regional Respiratory Centre Belfast City Hospital
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton & Harefied NHS Foundation Trust
      • Manchester, Regno Unito
        • University Hospital of South Manchester NHS Trust, North West Lung Centre
      • Merseyside, Regno Unito
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Nottingham, Regno Unito
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Nottingham, Regno Unito
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Morton Grove, Illinois, Stati Uniti, 60053
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital/ Johns Hopkins Hospital, David Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02155
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08902
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School/ Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School, Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
        • Respiratory Diseases of Children & Adolescents
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57104
        • Sanford Research / USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84014
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Peso corporeo ≥35 kg.

  • I soggetti devono avere un genotipo CFTR idoneo.

    • Parte 1 e Parte 3: eterozigote per F508del e una mutazione MF (F/MF)
    • Parte 2: omozigote per F508del (F/F)
  • Valore FEV1 ≥40% e ≤90% della media prevista per età, sesso e altezza

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale.
  • Deficit di glucosio-6-fosfato deidrogenasi (G6PD).
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare.
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Parte 1: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto un placebo abbinato a VX-659/TEZ/IVA nel periodo di trattamento TC per 4 settimane e un placebo abbinato a TEZ/IVA nel periodo di washout per 4 giorni.
Droga: Placebo (abbinato a VX-659/TEZ/IVA)
Placebo abbinato a VX-659 e TEZ/IVA.
SPERIMENTALE: Parte 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Basso dosaggio
I partecipanti hanno ricevuto VX-659 80 milligrammi (mg) una volta al giorno (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg ogni 12 ore (q12h) nel periodo di trattamento TC per 4 settimane e TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di washout per 4 giorni.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Droga: VX-659
Compressa per somministrazione orale.
Droga: TEZ/IVA
TEZ/IVA compressa di associazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
SPERIMENTALE: Parte 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Dose media
I partecipanti hanno ricevuto VX-659 240 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di trattamento TC per 4 settimane e TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di washout per 4 giorni.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Droga: VX-659
Compressa per somministrazione orale.
Droga: TEZ/IVA
TEZ/IVA compressa di associazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
SPERIMENTALE: Parte 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Dose elevata
I partecipanti hanno ricevuto VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di trattamento TC per 4 settimane e TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di washout per 4 giorni.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Droga: VX-659
Compressa per somministrazione orale.
Droga: TEZ/IVA
TEZ/IVA compressa di associazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
ACTIVE_COMPARATORE: Parte 2: TEZ/IVA
Dopo il periodo di run-in con TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h per 4 settimane, i partecipanti hanno ricevuto TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di trattamento TC per 4 settimane e TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di washout per 4 settimane.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
TEZ/IVA compressa di associazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
SPERIMENTALE: Parte 2: VX-659/TEZ/IVA TC
Dopo il periodo di run-in con TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h per 4 settimane, i partecipanti hanno ricevuto VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di trattamento TC per 4 settimane e TEZ 100 mg qd/ IVA 150 mg q12h nel periodo di washout per 4 settimane.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Droga: VX-659
Compressa per somministrazione orale.
Droga: TEZ/IVA
TEZ/IVA compressa di associazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
PLACEBO_COMPARATORE: Parte 3: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-659/TEZ/VX-561 nel periodo di trattamento TC per 4 settimane.
Droga: Placebo (abbinato a VX-659/TEZ/VX-561)
Placebo abbinato a VX-659, TEZ e VX-561.
SPERIMENTALE: Parte 3: VX-659/TEZ/VX-561 TC
I partecipanti hanno ricevuto VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 200 mg qd nel periodo di trattamento TC per 4 settimane.
Droga: TEZ
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Droga: VX-561
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • CTP-656
Droga: VX-659
Compressa per somministrazione orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti al trattamento Eventi avversi emergenti (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 61 per la parte 1, al giorno 85 per la parte 2 e al giorno 57 per la parte 3)
Dal giorno 1 al follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 61 per la parte 1, al giorno 85 per la parte 2 e al giorno 57 per la parte 3)
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 29
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale al giorno 29

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio modificato dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 29
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale al giorno 29
Variazione assoluta delle concentrazioni di cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 29
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale al giorno 29
Variazione relativa della ppFEV1
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 29
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale al giorno 29
Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di VX-659, TEZ, M1-TEZ, IVA, M1-IVA e VX-561
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno 15 e al giorno 29
Pre-dose al giorno 15 e al giorno 29

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

8 agosto 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

28 febbraio 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

28 febbraio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 luglio 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

21 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

22 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 marzo 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX16-659-101
  • 2016-003585-11 (EUDRACT_NUMBER)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su TEZ

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Slovenia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi