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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der VX-659-Kombinationstherapie bei Patienten mit zystischer Fibrose

29. März 2021 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der VX-659-Kombinationstherapie bei Patienten ab 18 Jahren mit zystischer Fibrose

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo- und Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA)-kontrollierte, dreiteilige, multizentrische Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von VX-659 in Dreifachkombination (TC) mit TEZ und IVA bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF), die homozygot für die F508del-Mutation des CFTR-Gens (F/F-Genotyp) oder heterozygot für die F508del-Mutation und minimal sind function (MF) CFTR-Mutation, die wahrscheinlich nicht auf TEZ, IVA oder TEZ/IVA (F/MF-Genotypen) anspricht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

124

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hosptial
      • Galway, Irland
        • Galway University Hospitals
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Ramat Gan, Israel
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Morton Grove, Illinois, Vereinigte Staaten, 60053
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital/ Johns Hopkins Hospital, David Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02155
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08902
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School/ Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School, Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73112
        • Respiratory Diseases of Children & Adolescents
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57104
        • Sanford Research / USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84014
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital Llandough in Cardiff
      • Devon, Vereinigtes Königreich
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Fulham, Vereinigtes Königreich
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Board, Glasgow Clinical Research Facility
      • Hampshire, Vereinigtes Königreich
        • Southampton University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Regional Respiratory Centre Belfast City Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton & Harefied NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital of South Manchester NHS Trust, North West Lung Centre
      • Merseyside, Vereinigtes Königreich
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht ≥35 kg.

  • Die Probanden müssen einen geeigneten CFTR-Genotyp haben.

    • Teil 1 und Teil 3: Heterozygot für F508del und eine MF-Mutation (F/MF)
    • Teil 2: Homozygot für F508del (F/F)
  • FEV1-Wert ≥40 % und ≤90 % des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension.
  • Glukose-6-Phosphat-Dehydrogenase (G6PD)-Mangel
  • Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen.
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation.

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
PLACEBO_COMPARATOR: Teil 1: Placebo
Die Teilnehmer erhielten Placebo, das auf VX-659/TEZ/IVA im TC-Behandlungszeitraum für 4 Wochen abgestimmt war, und Placebo, das auf TEZ/IVA in der Auswaschphase für 4 Tage abgestimmt war.
Arzneimittel: Placebo (abgestimmt auf VX-659/TEZ/IVA)
Placebo abgestimmt auf VX-659 und TEZ/IVA.
EXPERIMENTAL: Teil 1: VX-659/TEZ/IVA TC – Niedrige Dosis
Die Teilnehmer erhielten VX-659 80 Milligramm (mg) einmal täglich (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg alle 12 Stunden (q12h) in der TC-Behandlungsperiode für 4 Wochen und TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in der Auswaschphase für 4 Tage.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: VX-659
Tablette zur oralen Verabreichung.
Arzneimittel: TEZ/IVA
TEZ/IVA Kombinationstablette mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EXPERIMENTAL: Teil 1: VX-659/TEZ/IVA TC – Mittlere Dosis
Die Teilnehmer erhielten VX-659 240 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in der TC-Behandlungsperiode für 4 Wochen und TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in der Auswaschphase für 4 Tage.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: VX-659
Tablette zur oralen Verabreichung.
Arzneimittel: TEZ/IVA
TEZ/IVA Kombinationstablette mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EXPERIMENTAL: Teil 1: VX-659/TEZ/IVA TC – Hochdosis
Die Teilnehmer erhielten VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in der TC-Behandlungsperiode für 4 Wochen und TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in der Auswaschphase für 4 Tage.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: VX-659
Tablette zur oralen Verabreichung.
Arzneimittel: TEZ/IVA
TEZ/IVA Kombinationstablette mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
ACTIVE_COMPARATOR: Teil 2: TEZ/IVA
Nach der Einlaufphase mit TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h für 4 Wochen erhielten die Teilnehmer TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in der TC-Behandlungsperiode für 4 Wochen und TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in der Auswaschphase für 4 wochen.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: TEZ/IVA
TEZ/IVA Kombinationstablette mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EXPERIMENTAL: Teil 2: VX-659/TEZ/IVA TC
Nach der Einlaufphase mit TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h für 4 Wochen erhielten die Teilnehmer VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in der TC-Behandlungsperiode für 4 Wochen und TEZ 100 mg qd/ IVA 150 mg alle 12 Stunden in der Auswaschphase für 4 Wochen.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: VX-659
Tablette zur oralen Verabreichung.
Arzneimittel: TEZ/IVA
TEZ/IVA Kombinationstablette mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
PLACEBO_COMPARATOR: Teil 3: Placebo
Die Teilnehmer erhielten Placebo, das auf VX-659/TEZ/VX-561 im TC-Behandlungszeitraum für 4 Wochen abgestimmt war.
Arzneimittel: Placebo (abgestimmt auf VX-659/TEZ/VX-561)
Placebo abgestimmt auf VX-659, TEZ und VX-561.
EXPERIMENTAL: Teil 3: VX-659/TEZ/VX-561TC
Die Teilnehmer erhielten VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 200 mg qd im TC-Behandlungszeitraum für 4 Wochen.
Arzneimittel: TEZ
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Arzneimittel: VX-561
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • CTP-656
Arzneimittel: VX-659
Tablette zur oralen Verabreichung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis zur Sicherheitsnachverfolgung (bis Tag 61 für Teil 1, Tag 85 für Teil 2 und Tag 57 für Teil 3)
Tag 1 bis zur Sicherheitsnachverfolgung (bis Tag 61 für Teil 1, Tag 85 für Teil 2 und Tag 57 für Teil 3)
Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Von der Grundlinie bis zum 29. Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des Respiratory Domain Score im Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R).
Zeitfenster: Von der Grundlinie an Tag 29
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0-100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Von der Grundlinie an Tag 29
Absolute Änderung der Chloridkonzentrationen im Schweiß
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
Relative Änderung des ppFEV1
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
Beobachtete Konzentration vor der Verabreichung (Ctrough) von VX-659, TEZ, M1-TEZ, IVA, M1-IVA und VX-561
Zeitfenster: Vordosierung an Tag 15 und Tag 29
Vordosierung an Tag 15 und Tag 29

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

8. August 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

28. Februar 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

28. Februar 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juli 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

21. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

22. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX16-659-101
  • 2016-003585-11 (EUDRACT_NUMBER)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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