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嚢胞性線維症の被験者におけるVX-659併用療法の安全性と有効性を評価する研究

2021年3月29日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

嚢胞性線維症の 18 歳以上の被験者における VX-659 併用療法の安全性と有効性を評価するための第 2 相、無作為化、二重盲検、対照試験

これは第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボおよびテザカフトール/イバカフトール (TEZ/IVA) 対照、並行群、3 部構成、多施設試験であり、3 剤併用での VX-659 の安全性と有効性を評価するために設計されています。 (TC) 嚢胞性線維症 (CF) を有する被験者で、CF 膜貫通コンダクタンス レギュレーター (CFTR) 遺伝子 (F/F 遺伝子型) の F508del 変異がホモ接合体であるか、または F508del 変異がヘテロ接合体であり、最小限の機能 (MF) CFTR 変異は、TEZ、IVA、または TEZ/IVA (F/MF 遺伝子型) に反応しない可能性があります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

124

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Cork、アイルランド
        • Cork University Hospital
      • Dublin、アイルランド
        • St. Vincent's University Hosptial
      • Galway、アイルランド
        • Galway University Hospitals
      • Limerick、アイルランド
        • University Hospital Limerick
  • アメリカ
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Morton Grove、Illinois、アメリカ、60053
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • The Johns Hopkins Hospital/ Johns Hopkins Hospital, David Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02155
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08902
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School/ Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School, Clinical Research Center
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ、12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
        • Respiratory Diseases of Children & Adolescents
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57104
        • Sanford Research / USD
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ、37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84014
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane、Washington、アメリカ、99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Cambridge、イギリス
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Cardiff、イギリス
        • University Hospital Llandough in Cardiff
      • Devon、イギリス
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Fulham、イギリス
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Glasgow、イギリス
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Board, Glasgow Clinical Research Facility
      • Hampshire、イギリス
        • Southampton University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London、イギリス
        • Regional Respiratory Centre Belfast City Hospital
      • London、イギリス
        • Royal Brompton & Harefied NHS Foundation Trust
      • Manchester、イギリス
        • University Hospital of South Manchester NHS Trust, North West Lung Centre
      • Merseyside、イギリス
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Nottingham、イギリス
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Nottingham、イギリス
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル
        • Carmel Medical Center
      • Haifa、イスラエル
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem、イスラエル
        • Hadassah Medical Organization
      • Ramat Gan、イスラエル
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tikvah、イスラエル
        • Schneider Children's Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • 体重≧35kg。

  • 被験者は適格な CFTR 遺伝子型を持っている必要があります。

    • パート 1 とパート 3: F508del のヘテロ接合体と MF 変異 (F/MF)
    • パート 2: F508del (F/F) のホモ接合体
  • FEV1値が年齢、性別、身長の予測平均値の40%以上90%以下

主な除外基準:

  • -門脈圧亢進症の有無にかかわらず、臨床的に重要な肝硬変の病歴。
  • グルコース-6-リン酸デヒドロゲナーゼ (G6PD) 欠損症
  • 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染。
  • -固形臓器または血液移植の病歴。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
PLACEBO_COMPARATOR：パート 1: プラセボ
参加者は、4 週間の TC 治療期間に VX-659/TEZ/IVA に一致するプラセボを受け取り、4 日間のウォッシュアウト期間に TEZ/IVA に一致するプラセボを受け取りました。
薬：プラセボ (VX-659/TEZ/IVA に適合)
VX-659 および TEZ/IVA と一致するプラセボ。
実験的：パート 1: VX-659/TEZ/IVA TC - 低用量
参加者は、4 週間の TC 治療期間に VX-659 80 ミリグラム (mg) を 1 日 1 回 (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg を 12 時間ごとに (q12h)、ウォッシュアウト期間に TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を投与されました。 4日間。
薬：IVA
経口投与用の錠剤。
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル
薬：VX-659
経口投与用の錠剤。
薬：TEZ/IVA
経口投与用のTEZ/IVA固定用量配合錠。
他の名前：
  • VX-661/VX-770
  • テザカフトル/イバカフトル
実験的：パート 1: VX-659/TEZ/IVA TC - 中用量
参加者は、4 週間の TC 治療期間に VX-659 240 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を受け取り、4 日間のウォッシュアウト期間に TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を受け取りました。
薬：IVA
経口投与用の錠剤。
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル
薬：VX-659
経口投与用の錠剤。
薬：TEZ/IVA
経口投与用のTEZ/IVA固定用量配合錠。
他の名前：
  • VX-661/VX-770
  • テザカフトル/イバカフトル
実験的：パート 1: VX-659/TEZ/IVA TC - 高用量
参加者は、4 週間の TC 治療期間に VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を、4 日間のウォッシュアウト期間に TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を投与されました。
薬：IVA
経口投与用の錠剤。
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル
薬：VX-659
経口投与用の錠剤。
薬：TEZ/IVA
経口投与用のTEZ/IVA固定用量配合錠。
他の名前：
  • VX-661/VX-770
  • テザカフトル/イバカフトル
ACTIVE_COMPARATOR：パート 2: TEZ/IVA
TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h による 4 週間の慣らし期間の後、参加者は 4 週間の TC 治療期間に TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を受け取り、ウォッシュアウト期間に TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を受け取りました。 4週間。
薬：IVA
経口投与用の錠剤。
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル
薬：TEZ/IVA
経口投与用のTEZ/IVA固定用量配合錠。
他の名前：
  • VX-661/VX-770
  • テザカフトル/イバカフトル
実験的：パート 2: VX-659/TEZ/IVA TC
TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h による 4 週間の慣らし期間の後、参加者は VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を 4 週間の TC 治療期間および TEZ 100 mg qd/ 4週間のウォッシュアウト期間にIVA 150 mg q12h。
薬：IVA
経口投与用の錠剤。
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル
薬：VX-659
経口投与用の錠剤。
薬：TEZ/IVA
経口投与用のTEZ/IVA固定用量配合錠。
他の名前：
  • VX-661/VX-770
  • テザカフトル/イバカフトル
PLACEBO_COMPARATOR：パート 3: プラセボ
参加者は、4 週間の TC 治療期間に VX-659/TEZ/VX-561 に一致するプラセボを受け取りました。
薬：プラセボ (VX-659/TEZ/VX-561 に適合)
VX-659、TEZ、および VX-561 と一致するプラセボ。
実験的：パート 3: VX-659/TEZ/VX-561 TC
参加者は、4 週間の TC 治療期間に VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 200 mg qd を受け取りました。
薬：TEZ
経口投与用の錠剤。
他の名前：
  • VX-661
  • テザカフトル
薬：VX-561
経口投与用の錠剤。
他の名前：
  • CTP-656
薬：VX-659
経口投与用の錠剤。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療緊急有害事象（TEAE）および重篤有害事象（SAE）を有する参加者数によって評価された安全性および忍容性
時間枠：1 日目から安全性フォローアップまで (パート 1 は 61 日目まで、パート 2 は 85 日目まで、パート 3 は 57 日目まで)
1 日目から安全性フォローアップまで (パート 1 は 61 日目まで、パート 2 は 85 日目まで、パート 3 は 57 日目まで)
1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (ppFEV1)
時間枠：ベースラインから 29 日目まで
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
ベースラインから 29 日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
嚢胞性線維症アンケート改訂版（CFQ-R）呼吸領域スコアの絶対変化
時間枠：29日目のベースラインから
CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。 呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
29日目のベースラインから
汗の塩化物濃度の絶対変化
時間枠：ベースラインから 29 日目まで
承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
ベースラインから 29 日目まで
PpFEV1 の相対的変化
時間枠：ベースラインから 29 日目まで
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
ベースラインから 29 日目まで
VX-659、TEZ、M1-TEZ、IVA、M1-IVA、および VX-561 の観察された投与前濃度 (Ctrough)
時間枠：15日目および29日目の投与前
15日目および29日目の投与前

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年8月8日

一次修了 (実際)

2018年2月28日

研究の完了 (実際)

2018年2月28日

試験登録日

最初に提出

2017年7月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年7月18日

最初の投稿 (実際)

2017年7月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年4月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年3月29日

最終確認日

2021年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX16-659-101
  • 2016-003585-11 (EUDRACT_NUMBER)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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