Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som evaluerer sikkerheten og effekten av VX-659 kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose

29. mars 2021 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, kontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av VX-659-kombinasjonsterapi hos personer i alderen 18 år og eldre med cystisk fibrose

Dette er en fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebo- og tezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA)-kontrollert, parallellgruppe, 3-delt, multisenterstudie designet for å evaluere sikkerheten og effekten av VX-659 i trippelkombinasjon (TC) med TEZ og IVA hos personer med cystisk fibrose (CF) som er homozygote for F508del-mutasjonen av CF-transmembrankonduktansregulator-genet (CFTR) (F/F-genotype), eller som er heterozygote for F508del-mutasjonen og en minimal funksjon (MF) CFTR-mutasjon vil sannsynligvis ikke reagere på TEZ-, IVA- eller TEZ/IVA (F/MF-genotyper).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

124

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Morton Grove, Illinois, Forente stater, 60053
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital/ Johns Hopkins Hospital, David Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02155
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08902
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School/ Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School, Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
        • Respiratory Diseases of Children & Adolescents
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57104
        • Sanford Research / USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84014
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hosptial
      • Galway, Irland
        • Galway University Hospitals
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Ramat Gan, Israel
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Cambridge, Storbritannia
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Cardiff, Storbritannia
        • University Hospital Llandough in Cardiff
      • Devon, Storbritannia
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Fulham, Storbritannia
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Glasgow, Storbritannia
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Board, Glasgow Clinical Research Facility
      • Hampshire, Storbritannia
        • Southampton University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia
        • Regional Respiratory Centre Belfast City Hospital
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton & Harefied NHS Foundation Trust
      • Manchester, Storbritannia
        • University Hospital of South Manchester NHS Trust, North West Lung Centre
      • Merseyside, Storbritannia
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Nottingham, Storbritannia
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Nottingham, Storbritannia
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Kroppsvekt ≥35 kg.

  • Forsøkspersoner må ha en kvalifisert CFTR-genotype.

    • Del 1 og del 3: Heterozygot for F508del og en MF-mutasjon (F/MF)
    • Del 2: Homozygot for F508del (F/F)
  • FEV1-verdi ≥40 % og ≤90 % av antatt gjennomsnitt for alder, kjønn og høyde

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Anamnese med klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon.
  • Mangel på glukose-6-fosfatdehydrogenase (G6PD).
  • Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus.
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon.

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Del 1: Placebo
Deltakerne mottok placebo-matchet til VX-659/TEZ/IVA i TC-behandlingsperiode i 4 uker og placebo-matchet TEZ/IVA i utvaskingsperiode i 4 dager.
Legemiddel: Placebo (matchet med VX-659/TEZ/IVA)
Placebo matchet med VX-659 og TEZ/IVA.
EKSPERIMENTELL: Del 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Lav dose
Deltakerne fikk VX-659 80 milligram (mg) én gang daglig (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg hver 12. time (q12h) i TC-behandlingsperioden i 4 uker og TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i utvaskingsperioden i 4 dager.
Legemiddel: IVA
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Legemiddel: VX-659
Tablett for oral administrering.
Legemiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA fastdose kombinasjonstablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EKSPERIMENTELL: Del 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Medium Dose
Deltakerne fikk VX-659 240 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i TC-behandlingsperiode i 4 uker og TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i utvaskingsperiode i 4 dager.
Legemiddel: IVA
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Legemiddel: VX-659
Tablett for oral administrering.
Legemiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA fastdose kombinasjonstablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EKSPERIMENTELL: Del 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Høy dose
Deltakerne fikk VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i TC-behandlingsperiode i 4 uker og TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i utvaskingsperiode i 4 dager.
Legemiddel: IVA
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Legemiddel: VX-659
Tablett for oral administrering.
Legemiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA fastdose kombinasjonstablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
ACTIVE_COMPARATOR: Del 2: TEZ/IVA
Etter innkjøringsperiode med TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i 4 uker, fikk deltakerne TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i TC-behandlingsperioden i 4 uker og TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i utvaskingsperioden i 4 uker.
Legemiddel: IVA
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Legemiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA fastdose kombinasjonstablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
EKSPERIMENTELL: Del 2: VX-659/TEZ/IVA TC
Etter innkjøringsperiode med TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i 4 uker, fikk deltakerne VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i TC-behandlingsperiode i 4 uker og TEZ 100 mg qd IVA 150 mg q12h i utvaskingsperiode i 4 uker.
Legemiddel: IVA
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Legemiddel: VX-659
Tablett for oral administrering.
Legemiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA fastdose kombinasjonstablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
PLACEBO_COMPARATOR: Del 3: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med VX-659/TEZ/VX-561 i TC-behandlingsperiode i 4 uker.
Legemiddel: Placebo (matchet med VX-659/TEZ/VX-561)
Placebo matchet med VX-659, TEZ og VX-561.
EKSPERIMENTELL: Del 3: VX-659/TEZ/VX-561 TC
Deltakerne fikk VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 200 mg qd i TC-behandlingsperiode i 4 uker.
Legemiddel: TEZ
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Legemiddel: VX-561
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • CTP-656
Legemiddel: VX-659
Tablett for oral administrering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Dag 1 gjennom sikkerhetsoppfølging (opp til dag 61 for del 1, dag 85 for del 2 og dag 57 for del 3)
Dag 1 gjennom sikkerhetsoppfølging (opp til dag 61 for del 1, dag 85 for del 2 og dag 57 for del 3)
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til dag 29
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Fra baseline til dag 29

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng
Tidsramme: Fra baseline på dag 29
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Fra baseline på dag 29
Absolutt endring i svettekloridkonsentrasjoner
Tidsramme: Fra baseline til dag 29
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline til dag 29
Relativ endring i ppFEV1
Tidsramme: Fra baseline til dag 29
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Fra baseline til dag 29
Observert konsentrasjon før dose (Ctrough) av VX-659, TEZ, M1-TEZ, IVA, M1-IVA og VX-561
Tidsramme: Fordosering på dag 15 og dag 29
Fordosering på dag 15 og dag 29

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

8. august 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

28. februar 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

28. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

21. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

22. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX16-659-101
  • 2016-003585-11 (EUDRACT_NUMBER)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på TEZ

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Pakistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere