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Un estudio que evalúa la seguridad y eficacia de la terapia combinada VX-659 en sujetos con fibrosis quística

29 de marzo de 2021 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado para evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia combinada VX-659 en sujetos de 18 años o más con fibrosis quística

Este es un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y tezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA), de grupos paralelos, de 3 partes, multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de VX-659 en combinación triple. (TC) con TEZ e IVA en sujetos con fibrosis quística (FQ) que son homocigotos para la mutación F508del del gen regulador de la conductancia transmembrana (CFTR) de la FQ (genotipo F/F), o que son heterocigotos para la mutación F508del y un mínimo (MF) Mutación de CFTR que probablemente no responda a TEZ, IVA o TEZ/IVA (genotipos F/MF).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

124

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Morton Grove, Illinois, Estados Unidos, 60053
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital/ Johns Hopkins Hospital, David Rubenstein Child Health Building
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02155
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08902
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School/ Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School, Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
        • Respiratory Diseases of Children & Adolescents
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57104
        • Sanford Research / USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84014
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hosptial
      • Galway, Irlanda
        • Galway University Hospitals
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Ramat Gan, Israel
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Cambridge, Reino Unido
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Cardiff, Reino Unido
        • University Hospital Llandough in Cardiff
      • Devon, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Fulham, Reino Unido
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Glasgow, Reino Unido
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Board, Glasgow Clinical Research Facility
      • Hampshire, Reino Unido
        • Southampton University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Regional Respiratory Centre Belfast City Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefied NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido
        • University Hospital of South Manchester NHS Trust, North West Lung Centre
      • Merseyside, Reino Unido
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • Nottingham, Reino Unido
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Nottingham, Reino Unido
        • Ruth Children's Hospital Rambam Health Care Campus

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Peso corporal ≥35 kg.

  • Los sujetos deben tener un genotipo CFTR elegible.

    • Parte 1 y Parte 3: Heterocigoto para F508del y una mutación MF (F/MF)
    • Parte 2: Homocigoto para F508del (F/F)
  • Valor de FEV1 ≥40 % y ≤90 % de la media prevista para edad, sexo y altura

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes de cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal.
  • Deficiencia de glucosa-6-fosfato deshidrogenasa (G6PD)
  • Infección pulmonar con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar.
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
PLACEBO_COMPARADOR: Parte 1: Placebo
Los participantes recibieron placebo combinado con VX-659/TEZ/IVA en el período de tratamiento TC durante 4 semanas y placebo combinado con TEZ/IVA en el período de lavado durante 4 días.
Droga: Placebo (emparejado con VX-659/TEZ/IVA)
Placebo emparejado con VX-659 y TEZ/IVA.
EXPERIMENTAL: Parte 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Dosis baja
Los participantes recibieron VX-659 80 miligramos (mg) una vez al día (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg cada 12 horas (q12h) en el período de tratamiento TC durante 4 semanas y TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h en el período de lavado durante 4 días.
Droga: IVA
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Droga: VX-659
Tableta para administración oral.
Droga: TEZ/IVA
Comprimido combinado de dosis fija de TEZ/IVA para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/ivacaftor
EXPERIMENTAL: Parte 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Dosis media
Los participantes recibieron VX-659 240 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h en el período de tratamiento TC durante 4 semanas y TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h en el período de lavado durante 4 días.
Droga: IVA
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Droga: VX-659
Tableta para administración oral.
Droga: TEZ/IVA
Comprimido combinado de dosis fija de TEZ/IVA para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/ivacaftor
EXPERIMENTAL: Parte 1: VX-659/TEZ/IVA TC - Dosis alta
Los participantes recibieron VX-659 400 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h en el período de tratamiento TC durante 4 semanas y TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h en el período de lavado durante 4 días.
Droga: IVA
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Droga: VX-659
Tableta para administración oral.
Droga: TEZ/IVA
Comprimido combinado de dosis fija de TEZ/IVA para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/ivacaftor
COMPARADOR_ACTIVO: Parte 2: TEZ/IVA
Después del período inicial con 100 mg de TEZ una vez al día/150 mg de IVA cada 12 horas durante 4 semanas, los participantes recibieron 100 mg de TEZ una vez al día/150 mg de IVA cada 12 horas en el período de tratamiento TC durante 4 semanas y 100 mg de TEZ una vez al día/150 mg de IVA cada 12 horas en el período de lavado durante 4 semanas.
Droga: IVA
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
Comprimido combinado de dosis fija de TEZ/IVA para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/ivacaftor
EXPERIMENTAL: Parte 2: VX-659/TEZ/IVA TC
Después del período inicial con 100 mg de TEZ una vez al día/150 mg de IVA cada 12 horas durante 4 semanas, los participantes recibieron 400 mg de VX-659 una vez al día/100 mg de TEZ una vez al día/150 mg de IVA cada 12 horas en el período de tratamiento TC durante 4 semanas y 100 mg de TEZ una vez al día/ IVA 150 mg cada 12 h en período de lavado durante 4 semanas.
Droga: IVA
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Droga: VX-659
Tableta para administración oral.
Droga: TEZ/IVA
Comprimido combinado de dosis fija de TEZ/IVA para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/ivacaftor
PLACEBO_COMPARADOR: Parte 3: Placebo
Los participantes recibieron placebo equivalente a VX-659/TEZ/VX-561 en el período de tratamiento TC durante 4 semanas.
Droga: Placebo (emparejado con VX-659/TEZ/VX-561)
Placebo emparejado con VX-659, TEZ y VX-561.
EXPERIMENTAL: Parte 3: VX-659/TEZ/VX-561 TC
Los participantes recibieron VX-659 400 mg una vez al día/TEZ 100 mg una vez al día/VX-561 200 mg una vez al día en el período de tratamiento TC durante 4 semanas.
Droga: TEZ
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Droga: VX-561
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • CTP-656
Droga: VX-659
Tableta para administración oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el seguimiento de seguridad (hasta el día 61 para la parte 1, el día 85 para la parte 2 y el día 57 para la parte 3)
Desde el día 1 hasta el seguimiento de seguridad (hasta el día 61 para la parte 1, el día 85 para la parte 2 y el día 57 para la parte 3)
Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio hasta el día 29

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio hasta el día 29
Cambio absoluto en las concentraciones de cloruro en el sudor
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio hasta el día 29
Cambio relativo en ppFEV1
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio hasta el día 29
Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de VX-659, TEZ, M1-TEZ, IVA, M1-IVA y VX-561
Periodo de tiempo: Dosis previa el día 15 y el día 29
Dosis previa el día 15 y el día 29

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

8 de agosto de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

28 de febrero de 2018

Finalización del estudio (ACTUAL)

28 de febrero de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de julio de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

21 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

22 de abril de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de marzo de 2021

Última verificación

1 de febrero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX16-659-101
  • 2016-003585-11 (EUDRACT_NUMBER)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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