재발성 급성 골수성 백혈병 환자 치료에서 CPX-351 및 Gemtuzumab Ozogamicin

기본 목표:

I. 재발성 급성 골수성 백혈병(AML) 참가자의 최대 허용 용량(MTD)을 추정하여 리포솜 캡슐화 다우노루비신-시타라빈(CPX-351)과 젬투주맙 오조가미신(GO) 조합의 II상 용량을 결정합니다.

2차 목표:

I. CPX-351과 GO를 투여받은 MTD 코호트 참가자의 관해율(완전 관해 + 혈액학적 회복이 불완전한 완전 관해)을 추정하기 위함.

II. 재발성 AML 참가자에서 CPX-351과 GO를 동종이계 조혈모세포이식(HSCT)의 가교로 평가합니다.

III. 완화 기간을 추정합니다. IV. CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 4.03을 사용하여 독성을 평가합니다.

V. CPX-351 플러스 GO로 치료받은 참가자에서 연구 중 임의의 시점에서 정맥 폐색 질환의 발달을 평가하기 위해.

VI. 유도 요법 후 정상 조혈 회복까지의 시간을 평가합니다. VII. 30일 및 60일 생존을 평가하기 위해.

탐구 목표:

I. CPX-351과 GO를 함께 투여받은 참가자에서 CD33 스플라이싱 단일 뉴클레오티드 다형성(SNP) 유전자형(CC, TC 또는 TT)을 기준으로 관해율에 차이가 있는지 평가하기 위해.

II. CPX-351과 GO로 치료한 후 관해 달성에 대한 백혈병 세포 다약제 내성 활성의 영향을 평가합니다.

III. 참가자 헌법 유전자형, 백혈병 유전자형 및 치료에 대한 반응의 가능한 연관성을 평가합니다.

IV. 참가자 리보핵산(RNA) 발현, 백혈병 RNA 발현 및 치료에 대한 반응의 가능한 연관성을 평가합니다.

개요: 이것은 리포좀 캡슐화된 다우노루비신-시타라빈과 함께 제공될 때 gemtuzumab ozogamicin의 용량 증량 연구입니다.

유도: 연구 참가자의 첫 번째 코호트에서 환자는 1일, 3일 및 5일에 90분에 걸쳐 리포솜 캡슐화 다우노루비신-시타라빈을 정맥 주사(IV)하고 7일에 2시간에 걸쳐 젬투주맙 오조가미신 IV를 투여합니다. 연구 참가자의 두 번째 코호트 또는 연구 참가자의 세 번째 코호트에서 1일, 4일 및 7일에 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우. 용량 확장 코호트는 최대 허용 용량으로 결정되는 상기 치료 일정을 받을 것이다.

통합: 불완전한 혈액학적 회복(CRi)과 함께 완전한 관해(CR)/CR을 달성한 환자는 치료 의사의 재량에 따라 통합 요법을 받고/하거나 동종이계 조혈모세포이식을 진행합니다.