LCA10(ILLUMINATE)에서 세포파르센(QR-110) 반복 투여 후 효능, 안전성, 내약성 및 노출도를 평가하기 위한 연구 (ILLUMINATE)

연구 개시와 관련된 주요 포함 기준:

• 남성 또는 여성, 스크리닝에서 유전자형 분석을 기반으로 LCA10의 임상적 진단 및 c.2991+1655A>G 돌연변이에 대한 동형접합 또는 복합 이형접합의 분자 진단과 함께 스크리닝에서 ≥ 8세. 인증된 실험실의 역사적 유전형 분석 보고서는 후원사의 승인을 받아 허용됩니다.
• BCVA는 LogMAR(Minimum Angle of Resolution)의 로그 +3.0(손 동작)보다 좋거나 같고 치료 눈에서 LogMAR +0.4보다 낮거나 같습니다.
• 황반 영역에서 검출 가능한 외부 핵층(ONL).
• LCA와 일치하는 망막전위도(ERG) 결과. 과거 ERG 결과는 적격성을 위해 허용될 수 있습니다.

연구 개시와 관련된 주요 배제 기준:

• 중대한 안구 또는 비안구 질환/장애(투약 및 실험실 검사 이상 포함)의 존재.
• 연구 시작 전 1개월 이내에 안내 수술, 눈 주위 수술 또는 IVT 주사를 받았거나 연구 과정 동안 계획된 안내 수술 또는 절차. 스크리닝 전 1~3개월 사이에 안내 또는 눈 주위 수술을 받은 대상체는 임상적으로 유의한 수술 합병증이 없고 의료 모니터의 승인을 받은 경우 포함 대상으로 간주됩니다.
• 안구 헤르페스 질환의 병력 또는 존재.
• 한쪽 눈에 활동성 안구 감염이 있음.
• 치료 눈에 수정체 혼탁/백내장의 존재.
• 면역 체계에 영향을 미치는 것으로 알려진 요법으로 현재 치료 또는 지난 12개월 이내에 치료.
• 녹내장 병력 또는 IOP가 24mmHg보다 큰 경우 약물로 조절되지 않습니다.
• 약시의 역사
• 90일 이내 또는 1일의 5반감기 중 더 긴 기간 내에 시험용 약물 또는 장치를 사용하거나 PQ-110-003 연구 기간 동안 약물 또는 장치에 대한 다른 연구에 참여할 계획입니다.
• 유전 또는 줄기세포 치료를 받은 적이 있는 경우.
• 안티센스 올리고뉴클레오타이드 또는 주사액의 구성 성분에 대해 알려진 과민성.
• 임신 및 모유 수유 대상자.

치료 개시 반대쪽 눈과 관련된 주요 포함 기준:

• BCVA는 LP(logMAR +4) 이상이며, 12개월째에 가장 좋은 BCVA 판독값을 사용하고 ETDRS 또는 BRVT를 기반으로 합니다.
• 황반 영역에서 검출 가능한 외부 핵층(ONL).
• 좋은 품질의 망막 이미징을 허용하기 위해 깨끗한 안구 매체와 적절한 동공 확장.

치료 개시 반대쪽 눈과 관련된 주요 제외 기준:

• 중대한 안구 또는 비안구 질환/장애(투약 및 실험실 검사 이상 포함)의 존재.
• 안구 헤르페스 질환의 병력 또는 존재.
• 한쪽 눈에 활동성 안구 감염이 있음.
• 임상적으로 중요한 수정체 혼탁이 있으면 망막의 임상 및 사진 평가를 적절하게 방지할 수 있습니다.
• 연구 과정 동안 계획된 IVT 주사 또는 안구내 또는 안구주위 수술/시술(굴절 수술 포함).
• 약물로 조절되지 않는 녹내장 또는 IOP가 24mmHg보다 큰 병력.
• 약시의 역사.
• 연구 기간 동안 약물 또는 장치에 대한 다른 연구에 참여할 계획입니다.
• 임신 및 모유 수유 대상자.