정상적인 간 기능을 가진 매칭된 건강한 참가자와 비교하여 Risdiplam 단회 경구 투여의 약동학 및 안전성 및 내약성에 대한 간 장애의 영향을 조사하기 위한 연구

포함 기준:

모든 참가자:

• BMI 18.0~36.0kg/m2(포함) 및 체중 > / = 50kg
• 여성은 임신 또는 수유 중이 아니어야 하며 임신 가능성이 없어야 합니다.
• 가임기 여성 파트너가 있는 남성 참가자(외과적으로 불임 여부에 관계없이)는 프로토콜에 설명된 대로 스크리닝부터 연구 약물 투여 후 4개월까지 피임 방법을 사용해야 합니다.
• 남성 참가자는 체크인(-1일)부터 연구 약물 투여 후 4개월까지 정자를 기증해서는 안 됩니다.

간 기능이 정상인 참여자만 해당:

• 성별, 연령, BMI 및 흡연 상태에서 경증 또는 중등도의 간 기능을 가진 참가자와 일치
• 병력, 신체 검사, 12리드 ECG, 활력 징후 측정 및 임상 실험실 평가에서 임상적으로 유의미한 소견이 없는 것으로 판단되는 건강 상태가 양호함

간 장애가 있는 참가자만 해당:

• 기록된 만성 안정 간 질환
• 연구 약물 투여 후 3개월 이내에 새로운 약물(들)을 시작하지 않거나 약물 용량(들)을 변경하지 않는 것으로 정의되는 현재 안정적인 약물 요법을 받고 있습니다.
• 헤모글로빈 >/= 9g/dL(g/dL)인 경우 간 질환에 따른 빈혈이 허용됩니다. 참가자는 혈소판 수치가 </= 35,000 혈소판이어야 합니다.

제외 기준:

모든 참가자

• 대사, 알레르기, 피부, 신장, 혈액, 폐, 심혈관, 위장, 신경, 호흡기, 내분비 또는 정신 장애의 중요한 병력 또는 임상 증상
• 약물 화합물, 연구 약물의 성분 또는 부형제, 식품 또는 기타 물질에 대한 유의미한 과민성, 불내성 또는 알레르기의 병력
• 경구 투여된 약물의 흡수 및/또는 배설을 잠재적으로 변경시킬 수 있는 위 또는 장 수술 또는 절제의 병력
• Torsades de Pointes에 대한 심실 기능 장애 또는 위험 요인의 병력
• 간신 증후군의 증거 및 예상 크레아티닌 청소율 범위 < 60mL/분 또는 비정상적인 나트륨 및 칼륨 수치
• 임상적으로 유의한 신체 검사 이상
• 당뇨병의 병력
• St. John's Wort를 포함하여 약물 흡수, 대사 또는 제거 과정을 변경하는 것으로 알려진 약물/제품을 사용하거나 사용하려고 합니다.
• 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 검사 양성
• 투약 전 시험용 약물 투여와 관련된 임상 연구 참여
• 하루에 10개비 이상의 담배를 피우거나 이에 상응하는 담배 또는 니코틴 함유 제품을 사용합니다.
• 연구 전 2개월 이내에 혈액 제품 수령
• 스크리닝 전 혈액, 혈장 또는 혈소판 기증
• 말초 정맥 접근 불량
• 이전에 이 연구 또는 risdiplam을 조사하는 다른 연구를 완료했거나 철회했으며 이전에 연구 제품을 받은 적이 있습니다.

간 기능이 정상인 참여자만 해당:

• 앙와위 혈압 > 150mmHg(수은주) 또는 < 90mmHg로 확인됨
• B형 또는 C형 간염 바이러스 양성 검사
• 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 값
• 간 장애의 중요한 병력 또는 임상 증상
• 간 질환 또는 간 손상의 병력 또는 존재

• 투약 전 14일 이내에 처방약/제품을 사용하거나 사용할 의도가 있는 경우

  -. 투약 전 14일 이내에 여전히 활성이 있는 것으로 간주되는 서방형 약물/제품을 사용하거나 사용할 의도

• 투약 전 7일 이내에 비처방 의약품/제품을 사용했거나 사용할 의도가 있는 경우

간 장애가 있는 참가자만 해당:

• 앙와위 혈압 > 159 mmHg 또는 < 90 mmHg 확인
• 간 상태와 일치하지 않는 간 기능 검사의 정상 범위를 벗어난 값
• 간성 뇌병증의 치료 또는 악화를 위해 새로운 약물 사용 또는 용량 변경
• 연구 약물 투여 후 14일 이내에 처방약 사용
• 식도 출혈의 최근 병력 또는 치료
• 문맥전신 단락의 존재
• 천자의 최근 역사
• 현재 기능하는 장기 이식 또는 장기 이식을 기다리는 중
• 심각한 복수의 증거
• 2등급 이상의 간성뇌증 병력 또는 현재 증상