FIGHT-RP 1 확장 연구
색소성 망막염 환자에서 NAC(N-Acetylcysteine)의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 1상 공개 확장 연구
망막색소변성증(RP)은 치명적인 눈 질환이며 현재 시력 상실 및 궁극적인 실명 비율을 변경할 수 있는 알려진 치료 옵션이 없습니다. 동물 모델에 대한 일련의 연구에서, 망막 주변의 원뿔을 과도한 산소에 노출시키는 효과는 원뿔 광수용체에 대한 진행성 산화 손상 및 원뿔 세포 사멸을 초래합니다. 원추 세포 사멸은 망막 주변부에서 중심을 향해 점차 확산되어 시야가 좁아지고 결국 터널 시야가 생깁니다. 대조군 환자와 비교하여, RP 환자는 수양액에서 감소된 산화 글루타티온 비율(GSH/GSSG)의 상당한 감소와 단백질 카르보닐 함량의 상당한 증가를 보였습니다. RP 환자의 눈에서 산화 스트레스와 산화 손상에 대한 이 시연은 RP의 동물 모델에서 산화 손상으로 유발된 원뿔 세포 사멸이 RP를 가진 인간으로 변환될 수 있으며 (1) 강력한 항산화제가 원뿔 생존을 촉진할 것이라는 가설을 뒷받침할 수 있음을 시사합니다. RP 환자의 기능 및 (2) 수성 GSH/GSSG 비율 및 단백질의 카르보닐 함량은 이 환자 집단에서 질병 활동의 유용한 바이오마커를 제공합니다. 경구 투여된 N-아세틸시스테인(NAC)은 RP 마우스 모델에서 장기간의 원뿔 생존 및 원뿔 기능 유지를 촉진하는 특히 효과적인 항산화제인 것으로 밝혀졌습니다. NAC의 경구 및/또는 국소 투여가 인간의 장기 치료에 적합하고 NAC의 안전성 프로필이 우수하기 때문에 RP 환자에서 NAC의 효과를 테스트하는 데 충분한 근거가 있습니다.
산화적 손상은 낭포성 섬유증, 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 및 특발성 폐 섬유증을 비롯한 여러 질병에 연루되어 있습니다. 경구 NAC의 효과는 광범위한 안전성 데이터를 제공하는 여러 임상 시험에서 이러한 적응증에 대해 테스트되었습니다. COPD에서 NAC 600mg bid는 기도 기능을 개선하고 급성 악화의 빈도를 줄입니다. 특발성 폐 섬유증의 치료에 최대 1800mg/일의 용량이 잘 견딥니다. 파라세타몰(아세트아미노펜) 독성은 140mg/kg NAC의 부하 용량에 이어 17회 용량 동안 4시간마다 70mg/kg으로 치료됩니다. 정상적인 지원자는 심각한 부작용 없이 3개월 동안 11.2g NAC/일 용량을 견뎌냈으며 다른 연구에서는 500mg/kg/일 용량을 견뎌냈습니다. NAC의 경구 투여와 관련된 가장 빈번한 부작용은 본질적으로 위장관이며 구토, 설사, 구내염, 복통 및 메스꺼움을 포함합니다(발생률 >1/1000 ~
FIGHT-RP 1 연구에서 조사관은 NAC 발포성 정제(코호트 1의 600mg에서 코호트 3의 1800mg까지)의 증량 용량을 사용했습니다. 최대 내약 용량은 1일 2회 1800 mg이었고 이 연구에서 계속될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세
- RP 진단을 받은 환자
- 동의
- 보호되는 건강 정보의 사용 및 공개 승인
제외 기준:
- 연령 관련 황반 변성, 당뇨병성 망막병증 및 망막 정맥 폐색을 포함하되 이에 국한되지 않는 중앙 황반 기능을 제한하는 수반되는 눈 병리를 가진 환자
- 활동성 안구 감염 환자
- 조절되지 않는 고혈압 환자(의학적 치료에도 불구하고 확장기 혈압 > 95mmHg 또는 수축기 혈압 > 160mmHg로 정의됨)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험용 팔
모든 참가자는 연구 개입을 받습니다.
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치료 전 방문을 완료한 후 모든 환자는 하루에 두 번 1800mg의 NAC 발포성 정제를 받는 치료 단계에 들어갑니다.
환자는 2년 동안 3개월마다 추적 관찰됩니다.
따라서 총 9회의 치료 방문이 있을 것입니다(기준선, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 및 24개월).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈압(mmHg)
기간: 최대 2년
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MmHg 단위의 혈압은 N-아세틸시스테인의 내약성을 평가하는 데 사용됩니다.
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최대 2년
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약물 관련 증상으로 평가한 N-아세틸시스테인의 내약성
기간: 최대 2년
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참가자는 메스꺼움, 배탈, 설사, 속쓰림, 변비 및 구토를 포함하는 약물 관련 증상의 발생에 대해 평가됩니다.
증상의 수와 중증도에 따라 의사는 환자가 약물을 견딜 수 있는지 여부를 결정합니다.
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최대 2년
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약물 복용 시간으로 평가한 N-아세틸시스테인의 내약성
기간: 최대 2년
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참가자에게 제공되는 복약일지는 참가자가 지정된 시간 내에 복약을 하고 있는지 확인하기 위해 검토됩니다.
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최대 2년
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일일 약물 복용 횟수로 평가한 N-아세틸시스테인의 내약성
기간: 최대 2년
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참가자에게 제공되는 복약 일지는 참가자가 하루에 두 번 약을 복용하는지 확인하기 위해 검토됩니다.
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최대 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최고교정시력(BCVA)의 변화
기간: 기준, 3개월마다 최대 2년
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점수는 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 문자 점수 및 시력 점수와 함께 0~20/20의 전체 점수 범위(0은 최악의 시력이고 20/20)를 사용하여 한 달에 얻거나 잃은 글자 수에 의해 결정됩니다. 최고입니다.
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기준, 3개월마다 최대 2년
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Microperimetry로 평가한 중앙 망막 민감도의 변화
기간: 기준, 3개월마다 최대 2년
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Microperimetry(MAIA)는 N-Acetylcysteine 개시 후 망막의 민감도(dB)가 증가 또는 감소하는지 여부를 테스트하는 데 사용됩니다.
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기준, 3개월마다 최대 2년
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타원체 영역(EZ) 폭(µm)의 변화
기간: 기준, 3개월마다 최대 2년
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이것은 N-Acetylcysteine의 개시 후 분광 영역 광간섭 단층 촬영(SD-OCT)에 의해 평가될 것입니다.
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기준, 3개월마다 최대 2년
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산화된 글루타티온 비율로 환원된 수성 변화(GSH/GSSG)
기간: 기준, 3개월마다 최대 2년
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이것은 수중에서 환원된 글루타티온과 산화된 글루타티온의 비율로 계산됩니다.
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기준, 3개월마다 최대 2년
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혈청 카르보닐 함량 변화(nmol/mg)
기간: 기준, 3개월마다 최대 2년
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기준, 3개월마다 최대 2년
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N-아세틸시스테인(mg)의 수성 수준 변화
기간: 기준, 6개월마다 최대 2년
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기준, 6개월마다 최대 2년
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N-아세틸시스테인의 혈장 수치 변화(µg/ml)
기간: 기준, 3개월마다 최대 2년
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기준, 3개월마다 최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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