Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

FIGHT-RP 1 kiterjesztési tanulmány

2025. október 7. frissítette: Johns Hopkins University

1. fázisú nyílt, kiterjesztett vizsgálat az N-acetilcisztein (NAC) hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére retinitis pigmentosában szenvedő betegeknél

A Retinitis Pigmentosa (RP) egy pusztító szembetegség, és jelenleg nem ismertek olyan kezelési lehetőségek, amelyek megváltoztathatnák a látásvesztés és az esetleges vakság mértékét. Állatmodelleken végzett kísérletek sorozatában a retina perifériáján található kúpok nagy mennyiségű oxigénnek való kitettsége a kúp fotoreceptorainak progresszív oxidatív károsodását és a kúpos sejthalált eredményezi. A kúpos sejthalál fokozatosan terjed a retina perifériájáról a központja felé, szűkíti a látóteret, és végül alagútlátást eredményez. A kontroll betegekhez képest az RP-ben szenvedőknél szignifikánsan csökkent a redukált oxidált glutation arány (GSH/GSSG) a vizes humorban, és szignifikánsan nőtt a fehérje-karbonil-tartalom. Az oxidatív stressz és az oxidatív károsodás ezen demonstrációja az RP-ben szenvedő betegek szemében azt sugallja, hogy az RP állatmodelljeiben az oxidatív károsodás által kiváltott kúpos sejthalál átterjedhet RP-ben szenvedő emberekre, és alátámasztja azt a hipotézist, hogy (1) a hatékony antioxidánsok elősegítik a kúp túlélését. Az RP és a (2) vizes GSH/GSSG arány és a fehérjék karboniltartalma esetén a funkció hasznos biomarkereket biztosít a betegség aktivitásához ebben a betegpopulációban. Az orálisan beadott N-acetilcisztein (NAC) különösen hatékony antioxidánsnak bizonyult, amely elősegíti a kúpok elhúzódó túlélését és a kúp funkciójának fenntartását az RP egérmodelljében. Mivel a NAC orális és/vagy helyi adagolása megvalósítható hosszú távú kezelésben emberekben, és a NAC jó biztonsági profillal rendelkezik, jó érv van a NAC hatásának tesztelésére RP-ben szenvedő betegeknél.

Az oxidatív károsodás számos betegségben szerepet játszik, beleértve a cisztás fibrózist, a krónikus obstruktív tüdőbetegséget (COPD) és az idiopátiás tüdőfibrózist. Az orális NAC hatását ezekre az indikációkra vonatkozóan számos klinikai vizsgálatban tesztelték, amelyek kiterjedt biztonsági adatokat szolgáltattak. COPD-ben a napi 600 mg NAC javítja a légutak működését és csökkenti az akut exacerbációk gyakoriságát. Az idiopátiás tüdőfibrózis kezelésében a napi 1800 mg-ig terjedő adagokat jól tolerálták. A paracetamol (acetaminofen) toxicitását 140 mg/kg NAC telítődózissal, majd 70 mg/kg 4 óránként 17 adaggal kezelik. A normál önkéntesek 11,2 gramm NAC/nap adagot toleráltak három hónapon keresztül súlyos nemkívánatos hatások nélkül, egy másik vizsgálatban pedig 500 mg/ttkg/nap adagot toleráltak. A NAC orális adagolásával kapcsolatos leggyakoribb nemkívánatos események gasztrointesztinális jellegűek, és magukban foglalják a hányást, hasmenést, szájgyulladást, hasi fájdalmat és hányingert (az előfordulási arány > 1/1000

A FIGHT-RP 1 vizsgálatban a vizsgálók növekvő dózisú NAC pezsgőtablettákat alkalmaztak (600 mg-ról az 1. kohorszban 1800 mg-ra a 3. kohorszban). A maximális tolerált dózis napi kétszer 1800 mg volt, amelyet ebben a vizsgálatban folytatunk.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

30

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor 18 év
  • RP-vel diagnosztizált betegek
  • Tájékozott beleegyezés
  • Védett egészségügyi információk felhasználásának engedélyezése és közzététele

Kizárási kritériumok:

  • A központi makula működését korlátozó egyidejű szembetegségben szenvedő betegek, ideértve, de nem kizárólagosan: életkorral összefüggő makuladegenerációt, diabéteszes retinopátiát és retinavéna elzáródást
  • Aktív szemfertőzésben szenvedő betegek
  • Nem kontrollált magas vérnyomásban szenvedő betegek (amely a diasztolés vérnyomás > 95 Hgmm vagy a szisztolés vérnyomás > 160 Hgmm, az orvosi kezelés ellenére)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti kar
Minden résztvevő megkapja a tanulmányi beavatkozást.
Drog: NAC pezsgőtabletta
Az előkezelési vizitek befejezése után minden beteg belép a kezelési fázisba, ahol a betegek naponta kétszer 1800 mg NAC pezsgőtablettát kapnak. A betegeket 2 éven keresztül 3 havonta ellenőrizzük. Ezért összesen 9 kezelési látogatásra kerül sor (a kiindulási állapot, 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21. és 24. hónap).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vérnyomás (Hgmm)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Az N-acetilcisztein tolerálhatóságának értékeléséhez a Hgmm-ben megadott vérnyomást fogják használni.
Legfeljebb 2 év
Az N-acetilcisztein tolerálhatósága a gyógyszerrel kapcsolatos tünetek alapján
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A résztvevőknél felmérik a kábítószerrel összefüggő tüneteket, mint például hányinger, gyomorpanaszok, hasmenés, gyomorégés, székrekedés és hányás. A tünetek száma és súlyossága alapján az orvos arra a következtetésre jut, hogy a beteg tolerálja-e a gyógyszert vagy sem.
Legfeljebb 2 év
Az N-acetilcisztein tolerálhatósága a gyógyszer bevételének időpontja alapján
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A résztvevőknek biztosított gyógyszeres naplót felülvizsgálják, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy a résztvevők a megadott időkereten belül szedik-e a gyógyszert.
Legfeljebb 2 év
Az N-acetilcisztein tolerálhatósága a napi gyógyszerfelvételek számával mérve
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A résztvevőknek biztosított gyógyszeres naplót felülvizsgálják annak megállapítására, hogy a résztvevők naponta kétszer szedik-e a gyógyszert
Legfeljebb 2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a legjobb korrigált látásélességben (BCVA)
Időkeret: Alapállapot, háromhavonta 2 évig
A pontozást a havonta nyert vagy elvesztett betűk száma határozza meg az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Letter Score és a látásélesség pontszáma, valamint a 0 és 20/20 közötti összpontszám, ahol a 0 a legrosszabb látás és a 20/20. a legjobb.
Alapállapot, háromhavonta 2 évig
A centrális retina érzékenységének változása mikroperimetriával értékelve
Időkeret: Alapállapot, háromhavonta 2 évig
A mikroperimetriát (MAIA) annak tesztelésére használják, hogy nő-e vagy csökken-e az érzékenység (dB) a retinában az N-acetilcisztein beadását követően.
Alapállapot, háromhavonta 2 évig
Az ellipszoid zóna (EZ) szélességének változása (µm)
Időkeret: Alapállapot, háromhavonta 2 évig
Ezt spektrális domén optikai koherencia tomográfiával (SD-OCT) értékeljük az N-acetilcisztein elindítása után.
Alapállapot, háromhavonta 2 évig
Változás a vizes redukált/oxidált glutation arányban (GSH/GSSG)
Időkeret: Alapállapot, háromhavonta 2 évig
Ezt a redukált glutation és az oxidált glutation arányából számítják ki a vizes közegben.
Alapállapot, háromhavonta 2 évig
A szérum karboniltartalmának változása (nmol/mg)
Időkeret: Alapállapot, háromhavonta 2 évig
Alapállapot, háromhavonta 2 évig
Az N-acetilcisztein vizes szintjének változása (mg)
Időkeret: Alapállapot, 6 havonta 2 évig
Alapállapot, 6 havonta 2 évig
Az N-acetilcisztein plazmaszintjének változása (µg/ml)
Időkeret: Alapállapot, 3 havonta 2 évig
Alapállapot, 3 havonta 2 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Johns Hopkins University

Együttműködők

Zambon SpA

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Peter Campochiaro, Johns Hopkins University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. június 24.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. június 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 24.

Első közzététel (Tényleges)

2019. június 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 7.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB00204017

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Retinitis Pigmentosa

Klinikai vizsgálatok a NAC pezsgőtabletta

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Canada

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel